MPS III이 있는 성인(≥ 18세) 피험자를 대상으로 고용량 암브록솔 염산염의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하기 위한 공개 라벨 용량 증량 연구
2025년 8월 18일 업데이트: Ozlem Goker-Alpan
산필리포병이 있는 성인 참가자를 대상으로 Ambroxol의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하기 위한 용량 증량 연구(MPS3).
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이는 공개 라벨 Ambroxol 30mg(연구 약물)을 산필리포병(MPS3)이 있는 성인 환자에게 투여할 용량 증량 연구입니다. 연구 약물의 투여 경로는 분쇄되어 부드러운 음식과 혼합되거나 해당되는 경우 공급 튜브를 통해 Ambroxol 현탁액으로 투여됩니다.
연구 일정 - 스크리닝: 4주(28일) 치료 기간: 치료 후 52주(52주 후): 4주 중단/안전성 추적 기간
환자는 사전 동의 양식의 철저한 검토가 완료되고, sNFL 수준, 소변 GAG 및 이전 12개월의 혈청 HS 결과/데이터가 검토되고, 소변 및 혈액이 수집되고, 설문지가 완성되는 시점에 선별검사를 받게 됩니다. 운동 기술 평가 및 수석 조사관(PI)의 평가.
적격 환자는 현장에서 Ambroxol의 초기 용량 9mg/kg/일(최대 용량 150mg TID)을 하루 3회 동일한 용량으로 나누어 투여받게 됩니다. 혈액 및 소변 수집, ECG, 운동 능력 평가, 청력 테스트, 설문지 및 PI 평가를 포함한 기타 평가가 완료됩니다.
투약 첫날 이후 안전성 평가를 위해 투약 시작 후 1주일 이내에 원격의료를 통해 가상 방문을 실시할 예정이다.
12주차와 24주차에 등록된 환자는 Ambroxol 용량을 각각 18mg/kg/일(최대 용량 300mg TID) 및 27mg/kg/일(최대 용량 1350mg/일)로 증량하기 위해 현장으로 돌아갑니다. 혈액 및 소변 수집, ECG, 운동 능력 평가, 청력 테스트, 설문지 및 PI의 평가를 포함한 평가가 이러한 방문에서 완료됩니다.
원격의료 방문은 안전성을 평가하기 위해 13주차와 25주차에 실시됩니다.
36주차에는 혈액과 소변을 채취하는 안전 방문이 실시됩니다.
52주차에는 혈액 및 소변 수집, 운동 능력 평가, 청력 테스트 설문지, PI의 평가를 포함하는 연구 종료 평가가 완료되고 치료가 중단됩니다.
안전성 추적 관찰 방문은 52주차 방문이 완료된 후 4주 후에 수행되며, 여기서 환자는 PI에 의해 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Arooj Agha
- 전화번호: 571-732-4575
- 이메일: aagha@ldrtc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Lauren Noll
- 전화번호: 571-732-4655
- 이메일: lnoll@ldrtc.org
연구 장소
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- 모병
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
-
연락하다:
- Arooj Agha
- 전화번호: 571-732-4575
- 이메일: aagha@ldrtc.org
-
연락하다:
- Lauren Noll
- 전화번호: 571-732-4655
- 이메일: lnoll@ldrtc.org
-
수석 연구원:
- Ozlem Goker-Alpan, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- IRB - 피험자 및/또는 부모 또는 법적 보호자가 서명한 승인된 사전 동의/동의.
- MPS III 질환의 유전적으로 확인된 진단.
- SGSH(A형), NAGLU(B형), HGSNAT(C형) 또는 GNS(D형) 유전자의 동형접합성 또는 복합 이형접합성 병원성 변이를 입증하는 게놈 DNA 분석. E 유형은 연구되지 않습니다.
- 소변 GAG 및/또는 혈청 HS의 배설 증가(이력 데이터를 이용할 수 없는 경우 GAG 및 혈청 HS 값 스크리닝을 사용하여 포함 기준을 평가할 것입니다).
- 남성 또는 여성; 18세 이상, 암브록솔염산염을 경구 복용할 수 있는 사람.
- 가임 가능성이 있는 여성 피험자에 대한 선별검사 시 소변 임신 검사 음성.
- 피험자는 Ambroxol의 첫 번째 용량을 투여하기 전 72시간 동안 그리고 치료 기간 동안 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품의 섭취를 기꺼이 삼가합니다.
제외 기준:
- 연구책임자에 따라 프로토콜 요구 사항을 따를 의지가 없거나 따를 수 없습니다.
- 심각한 심장 질환 또는 심각한 쇠약성 폐 질환을 포함한 모든 심각하거나 만성적인 의학적 질병.
- 제대로 조절되지 않은 발작, 지난 6개월 동안 하루에 1회 이상의 발작으로 정의됩니다.
- CYP3A의 강력한 유도제 또는 억제제로 확인된 약물과 해당 상태를 치료하기 위해 다른 대체 약물로 변경하는 것은 피험자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
- PI의 견해로 피험자가 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단하는 모든 의학적 상태.
- 임상 및 안전성 데이터 수집에 협력할 수 없음.
- Ambroxol 또는 그 부형제에 대한 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 스크리닝 시작 후 1주일 이내에 제니스테인 또는 미글루스타트를 사용합니다.
- 스크리닝 시 혈청학적 검사에서 B형 간염 또는 C형 간염 감염의 증거.
- 현재 다른 임상 시험에 참여하고 있거나 스크리닝 방문 전 2주 이내에 중재 시험을 완료했습니다.
- 대상자는 등록 전 스크리닝으로부터 15일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 이내에 CYP3A의 강력한 유도제(예: 약초 보충제) 또는 억제제를 받았습니다. 여기에는 Ambroxol 투여 시작 후 72시간 이내에 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 함유 제품을 섭취하는 것도 포함됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 암브록솔 염산염 30mg - 9mg/kg/일
암브록솔염산염 30mg 용량 증량: 초기 용량 9mg/kg/일(또는 최대 용량 150mg TID)
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암브록솔 염산염 30mg 경구 알약/정제 - 9mg/kg/일
다른 이름들:
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실험적: 암브록솔 염산염 30mg - 18mg/kg/일
암브록솔 염산염 30mg 용량 증량: 18mg/kg/일(또는 최대 용량 300mg TID)
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암브록솔 염산염 30 mg 경구 알약/정 - 18 mg/kg/일
다른 이름들:
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실험적: 암브록솔 염산염 30mg - 27mg/kg/일
암브록솔 염산염 30mg 용량 증량: 27mg/kg/일(또는 최대 용량 1350mg QD)
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암브록솔 염산염 30 mg 경구 알약/정제 - 27 mg/kg/일
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성
기간: 기준시점부터 52주까지
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1. CTCAE v4.0에 의해 평가된 TEAE(치료 관련 이상반응)가 하나 이상 심각하고 심각하지 않은 참가자 수로 측정된 안전성 및 내약성.
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기준시점부터 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 능력 및 질병 상태의 기준선 대비 신체 검사 변화: 변화에 대한 의사(임상의) 전반적인 인상
기간: 기준시점부터 52주까지
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변화에 대한 의사(임상의) 전반적인 인상(척도: 0-매우 악화됨 - 7-매우 개선됨).
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기준시점부터 52주까지
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EQ-5D-5L™ 또는 EQ-5D-Y™의 기준선에서 변경
기간: 기준시점부터 52주까지
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EQ-5D-5L™ 또는 EQ-5D-Y™의 기준선에서 변경
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기준시점부터 52주까지
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VABS-III 연령 동등 점수(AEqs)의 기준선 대비 변화
기간: 기준시점부터 52주까지
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Vineland 적응 행동 척도-III
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약동학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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경구 Ambroxol에 대한 혈장 PK 매개변수 추정치에는 곡선 아래 면적(AUC)이 포함됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약동학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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경구 Ambroxol에 대한 혈장 PK 매개변수 추정치에는 최대 농도(Cmax)가 포함됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약동학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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경구 Ambroxol에 대한 혈장 PK 매개변수 추정치에는 최대 용량 농도까지의 시간(Tmax)이 포함됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약동학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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경구 Ambroxol에 대한 혈장 PK 매개변수 추정치에는 최종 반감기(t1/2)가 포함됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약력학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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총 정량 농도로 측정한 요중 GAG 수준의 기준선 대비 변화.
기준선으로부터의 변화는 주효과, 치료에 대한 고정(용량), 범주형 방문 횟수, 방문별 치료 상호작용, 공변량으로서의 기준선 값, 무작위 효과로서의 피험자를 사용하여 분석됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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MPS III 환자의 Ambroxol 약력학 평가
기간: 기준시점부터 52주까지
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혈청 헤파란 설페이트(HS) 수준은 총 정량 농도로 측정 시 기준선에서 변화합니다.
기준선으로부터의 변화는 주효과, 치료에 대한 고정(용량), 범주형 방문 횟수, 방문별 치료 상호작용, 공변량으로서의 기준선 값, 무작위 효과로서의 피험자를 사용하여 분석됩니다.
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기준시점부터 52주까지
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TUG(Timed up and go) 테스트의 기준선에서 변경
기간: 기준시점부터 52주까지
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TUG(Timed up and go) 테스트와 52주차 ABR의 기준선으로부터의 변화도 상관 관계에 대해 테스트될 수 있습니다.
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기준시점부터 52주까지
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10m 걷기 테스트의 기준선 대비 변화
기간: 기준시점부터 52주까지
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10미터 걷기 테스트의 기준선으로부터의 변화도 상관관계를 테스트할 수 있습니다.
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기준시점부터 52주까지
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SBRS의 기준선에서 변경
기간: 기준시점부터 52주까지
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SBRS의 기준선에서 변경
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기준시점부터 52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Ozlem Goker-Alpan, MD, Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .