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Neuronata-R® Inj의 안전성을 평가합니다. ALS 환자에게 HypoTHermosol® FRS(HTS-FRS)를 사용하여 중단

2024년 11월 4일 업데이트: Corestemchemon, Inc.

Neuronata-R® Inj의 안전성 평가를 위한 1상 임상시험 근위축성 측삭 경화증 환자에게 HypoTHermosol® FRS(HTS-FRS)를 사용하여 중단

본 임상시험은 Neuronata-R® Inj의 안전성을 평가하기 위한 단일기관, 오픈라벨, 제1상 임상시험입니다. 근위축성 측삭 경화증 환자에게 HypoTHermosol® FRS(HTS-FRS)를 사용하여 중단했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

뉴로나타-R은 투여 전날 환자 자신의 뇌척수액과 배양된 중간엽줄기세포를 혼합해 생산된다. 따라서 매 투여시마다 약물생산을 위해 환자로부터 자가뇌척수액을 채취하므로, 환자는 채취에 따른 이상반응(두통, 통증 등) 및 통증 발생, 피로감, 시간소모 등의 문제를 감수해야 한다. 의료진의 시술방법이 지속적으로 등장했다.

이에 Neuronata-R의 현탁제인 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)를 사용하여 비교동등성시험 및 안정성 시험을 실시한 결과, 종류에 따른 완제품의 품질에는 차이가 없음을 확인하였다. 자가뇌척수액을 현탁제로 사용한 뉴로나타-R과 비임상시험을 통해 첨가제로서 안전한 것으로 확인됐다.

현탁제로 사용될 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)의 안전성 평가를 위한 용량 결정은 자가 CSF와 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)의 1:1 혼합물을 사용하기 위해 식약처와 협의하여 결정되었습니다. ) 1단계 투여에서는 현탁액으로 사용되었고, 2단계 투여에서는 뇌척수액 없이 현탁액으로 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)만 사용되었습니다. 그리고, 투여기간은 26일마다 2회 투여 후 4주간 추적관찰한다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 04763
        • Hanyang University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 가족성 또는 산발성 근위축성 측삭 경화증으로 진단받은 피험자 중
  2. 스크리닝(방문 1) 당시 ALSFRS-R 점수가 25~46 범위인 피험자.
  3. 스스로 또는 다른 사람의 도움을 받아 사이트를 방문할 수 있는 대상입니다.
  4. 피험자 및/또는 법적 보호자가 본 임상 연구에 참여하는 데 동의한 경우.
  5. 연구자가 임상 연구 프로토콜을 준수할 수 있다고 간주하는 피험자
  6. 가임기 여성 피험자의 경우: 연구 기간 동안 성적 금욕(성교를 금함) 또는 피임법 사용에 동의하고 연간 실패율이 1% 미만인 피험자.

초경을 경험한 여성 피험자가 폐경에 이르지 않고(또는 폐경 이외의 원인을 알 수 없는 경우 12개월 이상의 무월경) 외과적 불임수술(난소절제술 및/또는 자궁절제술)을 받지 않은 여성을 가임기 여성으로 간주합니다. .

연간 실패율이 1% 미만인 피임법의 예로는 양측 난관 결찰술, 정관절제술, 배란을 억제하는 호르몬 피임약(장벽법 및 살정제 보충)의 적절한 사용, 호르몬 방출 자궁내 장치 및 구리 자궁내 장치 등이 있습니다.

임상시험기간과 피험자가 선호하는 생활방식을 토대로 금욕의 신뢰성을 평가해야 한다. 주기적인 금욕(예: 달력법, 배란 및 배란 후 증상체온법) 및 질외사정은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

남성 피험자의 경우: 아래 기술된 바와 같이 금욕(성교를 금함) 또는 피임법의 사용에 동의하고 정자 기증을 하지 않는 것에 동의한 피험자.

남성 피험자에게 가임기 여성 파트너나 임신한 여성 파트너가 있는 경우, 배아에 대한 노출을 피하기 위해 성행위를 금욕하거나 콘돔을 사용해야 합니다. 이러한 남성 피험자는 이 기간 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.

임상시험기간과 피험자가 선호하는 생활방식을 토대로 금욕의 신뢰성을 평가해야 한다. 주기적인 금욕과 질외 사정은 허용되지 않는 피임 방법입니다.

제외 기준:

  1. 개정된 세계신경학회 엘 에스코리알 기준[Rix Brooks, 2000]에 따라 ALS 진단 기준을 충족하지 못하는 피험자.
  2. 세포치료제 투여 시 부작용이 예상되는 대상자(악성종양이 의심되는 대상자, 심인성 쇼크에 취약한 고위험군, 중증 고혈압 대상자 등)
  3. 스크리닝 중 ALSFRS-R 점수가 25 미만 및 47 이상(방문 1)
  4. 뉴욕심장협회의 기능분류(첨부 참조)에 따라 Class II 이상에 해당하는 자로서 최근 3개월 이내에 심근경색, 불안정성 부정맥 및/또는 불안정 협심증 등 기타 유의한 심혈관 질환을 보인 자 또는 스크리닝(방문 1) 당시 심근경색 또는 협심증의 심전도 징후가 있거나 스텐트 삽입 또는 관상동맥우회술을 받은 자.
  5. 간질 발작을 경험한 피험자.
  6. 중증의 신장 장애가 있는 자(혈청 크레아티닌 : 3.0 mg/dL 이상)
  7. 중증의 간장애(ALT, AST, 빌리루빈 : 정상상한치의 2.0배 이상)가 있는 자.
  8. 스크리닝 당시 출혈 경향을 보이는 대상자 (PT 및 aPTT > 1.5 x ULN)
  9. 스크리닝 당시 활동성 바이러스 감염(예: HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM 및 Treponema pallidum)이 있는 것으로 확인된 대상자.
  10. 항생제(페니실린 또는 스트렙토마이신)에 과민증이 있는 환자.
  11. 전이 또는 사망 위험이 매우 낮은 악성 종양(예: 적절하게 치료된 자궁경부 상피내 종양, 피부 기저 또는 편평 세포 암종, 국소 전립선암 또는 관내 상피내 암종)을 제외하고 스크리닝 전 지난 5년 이내에 악성 종양이 있었던 피험자.
  12. 골수 기능에 영향을 미칠 수 있는 의약품을 투여받고 있는 피험자.
  13. 심각한 정신 장애(정신분열증, 양극성 장애 등)를 앓고 있는 대상. 단, 경미한 ALS 관련 인지 장애 및 이차적 정서적 외상에는 예외가 적용됩니다.
  14. 임상시험용의약품의 투여가 금지된 대상자, 결과해석에 영향을 미칠 수 있는 상태 또는 휴식기 질환, 대사장애, 신체검사 결과 및/또는 실험실 검사 결과 등 합병증의 위험이 높은 상태의 대상자 질병이나 그러한 상태가 합리적으로 의심되기 때문입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹/코호트

1단계 투여에서는 자가 CSF와 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)를 1:1로 혼합하여 현탁액으로 사용하고, 2단계 투여에서는 HypoThermosol® FRS(HTS-FRS)만 현탁액으로 사용합니다. 뇌척수액이 없는 현탁액.

체중 kg당 1.0 ⅹ 10^6 세포를 아래 용량 수준의 현탁액과 혼합합니다.

  1. 1단계 용량 : HTS-FRS 0.5mL/10kg + 뇌척수액 0.5mL/10kg
  2. 2단계 용량: HTS-FRS 1.0mL/10kg
생물학적: 렌주메스트로셀
HTS-FRS 현탁액과 혼합된 Neuronata-R 1.0 ⅹ 10^6 세포/kg을 26일 간격으로 뇌척수액에 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 뉴로나타-R
  • 자가골수유래 중간엽줄기세포
의약품: 리루졸
스크리닝(1차 방문) 당시 리루졸을 복용하고 있지 않은 피험자의 경우, 이상사례로 인해 중단한 경우를 제외하고는 리루졸을 복용해야 한다. 전문의의 판단에 따라 허가 범위 내에서 용량을 변경할 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 릴루텍

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
내약성 평가
기간: 연구기간을 통해 평균 8주
각 용량 단계에 대한 HTS-FRS DLT 발현
연구기간을 통해 평균 8주
안전성 평가
기간: 연구기간을 통해 평균 8주
이상반응(DLT 포함)
연구기간을 통해 평균 8주
안전성 평가
기간: 기준치 및 26일, 8주
임상 검사실 분석(IP 투여 후 방문 당시 검사실 테스트 결과의 기준선 대비 변화)
기준치 및 26일, 8주
안전성 평가
기간: 0일, 26일
뇌척수액 분석(0일 대비 26일 뇌척수액 결과 변화)
0일, 26일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
탐색적 평가
기간: 기준치와 26일, 8주
치료(스크리닝) 전부터 투여 후까지 총 ALSFRS-R 점수의 변화
기준치와 26일, 8주
탐색적 평가
기간: -8주 이내, 0일 이내, 8주 이내
치료(스크리닝) 전부터 투여 후까지 ALSFRS-R 점수 변화율
-8주 이내, 0일 이내, 8주 이내

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Corestemchemon, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Seung Hyun Kim, MD, PhD, Hanyang University Seoul Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 9일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 27일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 4일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NEURONATA-ALSHT122

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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