Avalie a segurança do Neuronata-R® Inj. Suspenso com HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) em pacientes com ELA

Critérios de inclusão:

1. Entre indivíduos com diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica familiar ou esporádica
2. Indivíduos cujas pontuações ALSFRS-R estão na faixa de 25 a 46 no momento da triagem (Visita 1).
3. Sujeitos que possam visitar o site por conta própria ou com o apoio de terceiros.
4. Quando os sujeitos e/ou seus responsáveis ​​legais consentirem em participar deste estudo clínico.
5. Sujeitos considerados, pelo investigador, capazes de cumprir o protocolo do estudo clínico
6. Para mulheres em idade fértil: Sujeitos que consentem com a abstinência sexual (abstenção de relações sexuais) ou uso de método contraceptivo com taxa de falha anual <1% durante o período do estudo.

Uma mulher que teve menarca, não atinge a menopausa (ou amenorréia de 12 meses ou mais por razões desconhecidas, exceto a menopausa) e não recebe esterilização cirúrgica (ovariectomia e/ou histerectomia) é considerada como a mulher em idade fértil .

Exemplos de métodos contraceptivos com taxa de falha anual < 1% incluem laqueadura tubária bilateral, vasectomia, uso apropriado de contraceptivos hormonais que inibem a ovulação (suplementados por método de barreira e espermicida), dispositivo intrauterino liberador de hormônio e dispositivo intrauterino de cobre.

Com base no período do estudo clínico e no estilo de vida preferido do sujeito, a fiabilidade da abstinência sexual deve ser avaliada. A abstinência periódica (por exemplo, método de calendário, método de ovulação e método sintotérmico pós-ovulação) e ejaculação extravaginal não são métodos contraceptivos aceitáveis.

Para indivíduos do sexo masculino: Indivíduos que, conforme descrito abaixo, consentem com a abstinência sexual (abstenção de relações sexuais) ou uso de método contraceptivo e consentem em abster-se de doação de esperma.

Quando um sujeito do sexo masculino tem sua parceira em idade fértil ou parceira grávida, ele deve manter a abstinência sexual ou usar preservativo para evitar a exposição ao embrião. Esse sujeito do sexo masculino não deve doar esperma durante este período.

Com base no período do estudo clínico e no estilo de vida preferido do sujeito, a fiabilidade da abstinência sexual deve ser avaliada. A abstinência periódica e a ejaculação extravaginal não são métodos contraceptivos aceitáveis.

Critérios de exclusão:

1. Indivíduos que não satisfazem os critérios de diagnóstico de ELA de acordo com os critérios revisados ​​da Federação Mundial de Neurologia El Escorial [Rix Brooks, 2000].
2. Indivíduos com expectativa de efeitos colaterais na administração de terapia celular (como indivíduos com suspeita de tumor maligno, indivíduos de alto risco vulneráveis ​​ao choque psicogênico e indivíduos com hipertensão grave).
3. Pontuação ALSFRS-R inferior a 25 e 47 ou superior durante a triagem (visita 1)
4. Indivíduos que se enquadram na Classe II acima de acordo com a classificação funcional da New York Heart Association (ver anexo), que apresentaram infarto do miocárdio, arritmia instável e/ou outras doenças cardiovasculares significativas, como angina instável, nos últimos 3 meses, ou que apresentam sinais eletrocardiográficos de infarto do miocárdio ou angina no momento da triagem (Visita 1) ou que receberam inserção de stent ou cirurgia de revascularização do miocárdio.
5. Indivíduos que sofreram crise epiléptica.
6. Indivíduos com doença renal grave (creatinina sérica: não inferior a 3,0 mg/dL).
7. Indivíduos com distúrbio hepático grave (ALT, AST ou bilirrubina: mais de 2,0 vezes o limite superior normal).
8. Indivíduos que apresentam tendência hemorrágica no momento da triagem (PT e aPTT > 1,5 x LSN)
9. Indivíduos que apresentam infecções virais ativas (como HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM e Treponema pallidum) no momento da triagem.
10. Indivíduos com hipersensibilidade a antibióticos (penicilina ou estreptomicina).
11. Indivíduos com qualquer tumor maligno nos últimos 5 anos antes da triagem, exceto tumores malignos com risco muito baixo de metástase ou morte (como neoplasia intraepitelial cervical tratada adequadamente, carcinoma basocelular ou espinocelular da pele, câncer de próstata localizado ou carcinoma ductal in situ).
12. Indivíduos que estejam recebendo quaisquer medicamentos que possam afetar as funções da medula óssea.
13. Indivíduos com transtornos mentais graves (como esquizofrenia e transtorno bipolar). No entanto, a exceção aplica-se ao comprometimento cognitivo leve relacionado à ELA e ao trauma emocional secundário).
14. Indivíduos para os quais a administração do produto experimental é proibida, indivíduos com condições que possam afetar a interpretação dos resultados ou indivíduos com condições que possam resultar em alto risco de complicações, como outras doenças, distúrbios metabólicos, resultados de exames físicos e/ou resultados de exames laboratoriais como doenças ou tais condições são razoavelmente suspeitas.