Vyhodnoťte bezpečnost Neuronata-R® Inj. Suspendováno pomocí HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) u pacientů s ALS

Kritéria zahrnutí:

1. Mezi subjekty s diagnostikovanou familiární nebo sporadickou amyotrofickou laterální sklerózou
2. Subjekty, jejichž skóre ALSFRS-R je v době screeningu v rozmezí 25~46 (návštěva 1).
3. Subjekty, které mohou stránky navštívit samy nebo s cizí podporou.
4. Když subjekty a/nebo jejich zákonní zástupci souhlasí s účastí v této klinické studii.
5. Subjekty považované zkoušejícím za schopné vyhovět protokolu klinické studie
6. Pro ženy v plodném věku: Subjekty, které souhlasí se sexuální abstinencí (zdržením se pohlavního styku) nebo s použitím metody antikoncepce s roční mírou selhání < 1 % během období studie.

Žena, která prodělala menarché, nedosáhla menopauzy (nebo 12měsíční nebo delší amenorey z neznámých důvodů kromě menopauzy) a nepodstoupila chirurgickou sterilizaci (ovariektomii a/nebo hysterektomii), je považována za ženu v plodném věku. .

Mezi příklady antikoncepčních metod s roční mírou selhání < 1 % patří oboustranné podvázání vejcovodů, vasektomie, vhodné používání hormonální antikoncepce, která inhibuje ovulaci (doplněná bariérovou metodou a spermicidem), nitroděložní tělísko uvolňující hormony a měděné nitroděložní tělísko.

Spolehlivost sexuální abstinence by měla být hodnocena na základě období klinické studie a preferovaného životního stylu subjektu. Periodická abstinence (např. kalendářní metoda, ovulace a postovulační symptotermální metoda) a extravaginální ejakulace nejsou přijatelné metody antikoncepce.

Pro mužské subjekty: Subjekty, které, jak je popsáno níže, souhlasí se sexuální abstinencí (zdržením se pohlavního styku) nebo s použitím metody antikoncepce a souhlasí s tím, že se zdrží darování spermatu.

Pokud má mužský subjekt svou partnerku v plodném věku nebo těhotnou partnerku, měl by dodržovat sexuální abstinenci nebo používat kondom, aby se zabránilo expozici embryu. Takový mužský subjekt by během tohoto období neměl darovat spermie.

Spolehlivost sexuální abstinence by měla být hodnocena na základě období klinické studie a preferovaného životního stylu subjektu. Periodická abstinence a extravaginální ejakulace nejsou přijatelné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty, které nesplňují kritéria diagnózy ALS podle revidované Světové federace neurologie El Escorial Criteria [Rix Brooks, 2000].
2. Subjekty, u kterých se očekává, že budou mít vedlejší účinky při podávání buněčné terapie (jako jsou subjekty s podezřením na maligní nádor, subjekty s vysokým rizikem náchylné k psychogennímu šoku a subjekty s těžkou hypertenzí).
3. Skóre ALSFRS-R menší než 25 a 47 nebo vyšší během screeningu (návštěva 1)
4. Jedinci, kteří spadají do vyšší třídy II podle funkční klasifikace New York Heart Association (viz příloha), u kterých se v posledních 3 měsících projevil infarkt myokardu, nestabilní arytmie a/nebo jiná významná kardiovaskulární onemocnění, jako je nestabilní angina pectoris, nebo elektrokardiografické známky infarktu myokardu nebo anginy pectoris v době screeningu (návštěva 1) nebo kteří podstoupili zavedení stentu nebo aortokoronární bypass.
5. Jedinci, kteří prodělali epileptický záchvat.
6. Subjekty s těžkou poruchou ledvin (sérový kreatinin: ne méně než 3,0 mg/dl).
7. Subjekty s těžkou poruchou jater (ALT, AST nebo bilirubin: více než 2,0násobek normální horní hranice).
8. Subjekty, které vykazují tendenci ke krvácení v době screeningu (PT a aPTT > 1,5 x ULN)
9. Subjekty, u kterých bylo zjištěno, že mají aktivní virové infekce (jako je HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM a Treponema pallidum) v době screeningu.
10. Subjekty s přecitlivělostí na antibiotika (penicilin nebo streptomycin).
11. Subjekty s jakýmkoli maligním nádorem v posledních 5 letech před screeningem, kromě maligních nádorů s velmi nízkým rizikem metastáz nebo úmrtí (jako je vhodně léčená cervikální intraepiteliální neoplazie, kožní bazocelulární nebo spinocelulární karcinom, lokalizovaný karcinom prostaty nebo duktální karcinom in situ).
12. Jedinci, kteří dostávají jakékoli léčivé přípravky, které mohou ovlivnit funkce kostní dřeně.
13. Subjekty se závažnými duševními poruchami (jako je schizofrenie a bipolární porucha. Výjimka se však týká mírné kognitivní poruchy související s ALS a sekundárního emočního traumatu).
14. Subjekty, kterým je podávání hodnoceného přípravku zakázáno, subjekty se stavy, které mohou ovlivnit interpretaci výsledků nebo subjekty se stavy, které mohou vést k vysokému riziku komplikací, jako jsou ostatní onemocnění, metabolické poruchy, výsledky fyzikálního vyšetření a/nebo výsledky laboratorních testů jako nemoci nebo takové stavy jsou důvodně podezřelé.