Vurder sikkerheten til Neuronata-R® Inj. Suspendert med HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) hos pasienter med ALS

Inkluderingskriterier:

1. Blant forsøkspersoner diagnostisert med familiær eller sporadisk amyotrofisk lateral sklerose
2. Forsøkspersoner hvis ALSFRS-R-poengsum er i området 25~46 på tidspunktet for screening (besøk 1).
3. Emner som er i stand til å besøke nettstedet alene eller med andres støtte.
4. Når forsøkspersoner og/eller deres juridiske foresatte samtykker i å delta i denne kliniske studien.
5. Forsøkspersoner som av etterforskeren anses i stand til å overholde den kliniske studieprotokollen
6. For kvinnelige forsøkspersoner i fødende alder: Forsøkspersoner som samtykker til seksuell avholdenhet (avstår fra samleie) eller bruk av prevensjonsmetode med en årlig sviktrate på < 1 % i løpet av studieperioden.

En kvinnelig person som har opplevd menarken, ikke når overgangsalderen (eller 12 måneders eller lengre amenoré av ukjente årsaker unntatt overgangsalderen) og ikke mottar kirurgisk sterilisering (ovariektomi og/eller hysterektomi) regnes som den fødende kvinnen .

Eksempler på prevensjonsmetoder med årlig sviktrate på < 1 % inkluderer bilateral tubal ligering, vasektomi, passende bruk av hormonelle prevensjonsmidler som hemmer eggløsning (supplert med barrieremetode og spermicid), hormonfrigjørende intrauterin enhet og kobber intrauterin enhet.

Basert på klinisk studieperiode og forsøkspersonens foretrukne livsstil, bør påliteligheten av seksuell avholdenhet vurderes. Periodisk abstinens (f.eks. kalendermetode, eggløsning og symptomtermisk metode etter eggløsning) og ekstravaginal ejakulasjon er ikke akseptable prevensjonsmetoder.

For mannlige forsøkspersoner: Forsøkspersoner som, som beskrevet nedenfor, samtykker til seksuell avholdenhet (avstå fra samleie) eller bruk av prevensjonsmetode og samtykke til å avstå fra donasjon av sæd.

Når en mannlig forsøksperson har sin fødedyktige kvinnelige partner eller gravide kvinnelige partner, bør han opprettholde seksuell avholdenhet eller bruke kondom for å unngå eksponering for embryo. Slike mannlige forsøkspersoner bør ikke donere sæd i denne perioden.

Basert på klinisk studieperiode og forsøkspersonens foretrukne livsstil, bør påliteligheten av seksuell avholdenhet vurderes. Periodisk avholdenhet og ekstravaginal ejakulasjon er ikke akseptable prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer som ikke tilfredsstiller ALS-diagnosekriterier i henhold til den reviderte World Federation of Neurology El Escorial Criteria [Rix Brooks, 2000].
2. Personer som forventes å ha bivirkninger ved administrering av celleterapi (som personer som mistenkes å ha ondartet svulst, personer med høy risiko som er sårbare for psykogent sjokk og personer med alvorlig hypertensjon).
3. ALSFRS-R-score på mindre enn 25 og 47 eller høyere under screening (besøk 1)
4. Personer som faller inn under klasse II i henhold til New York Heart Associations funksjonsklassifisering (se vedlegget), som har vist hjerteinfarkt, ustabil arytmi og/eller andre betydelige kardiovaskulære sykdommer som ustabil angina de siste 3 månedene, eller som viser elektrokardiografiske tegn på hjerteinfarkt eller angina på tidspunktet for screening (besøk 1) eller som fikk stentinnsetting eller koronar bypass.
5. Personer som har opplevd epileptiske anfall.
6. Personer med alvorlig nyresykdom (serumkreatinin: ikke mindre enn 3,0 mg/dL).
7. Personer med alvorlig leverlidelse (ALT, AST eller bilirubin: over 2,0 ganger den øvre normalgrensen).
8. Personer som viser blødningstendenser på tidspunktet for screening (PT og aPTT > 1,5 x ULN)
9. Personer som er funnet å ha aktive virusinfeksjoner (som HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM og Treponema pallidum) på tidspunktet for screening.
10. Personer med overfølsomhet for antibiotika (penicillin eller streptomycin).
11. Personer med en hvilken som helst ondartet svulst i løpet av de siste 5 årene før screening, unntatt ondartede svulster med svært lav risiko for metastasering eller død (slik som passende behandlet cervikal intraepitelial neoplasi, hudbasal- eller plateepitelkarsinom, lokalisert prostatakreft eller duktalt karsinom in situ).
12. Personer som får legemidler som kan påvirke beinmargsfunksjonene.
13. Personer med alvorlige psykiske lidelser (som schizofreni og bipolar lidelse. Unntaket gjelder imidlertid mild ALS-relatert kognitiv svikt og sekundært emosjonelt traume).
14. Forsøkspersoner for hvilke administrering av undersøkelsesprodukt er forbudt, personer med tilstander som kan påvirke tolkning av resultater eller personer med tilstander som kan resultere i høy risiko for komplikasjoner, slik som hvilesykdommer, metabolske forstyrrelser, fysiske undersøkelsesresultater og/eller laboratorietestresultater ettersom sykdommer eller slike tilstander er rimelig mistenkt.