Arvioi Neuronata-R® Inj:n turvallisuus. Suspendoitu HypoTHermosol® FRS:llä (HTS-FRS) potilailla, joilla on ALS

Sisällön kriteerit:

1. Tutkittavien joukossa, joilla on diagnosoitu familiaalinen tai satunnainen amyotrofinen lateraaliskleroosi
2. Koehenkilöt, joiden ALSFRS-R-pisteet ovat seulontahetkellä välillä 25–46 (käynti 1).
3. Kohteet, jotka voivat vierailla sivustolla yksin tai muiden tuella.
4. Kun tutkittavat ja/tai heidän lailliset huoltajansa suostuvat osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen.
5. Koehenkilöt, joiden tutkija katsoo pystyvän noudattamaan kliinisen tutkimussuunnitelman vaatimuksia
6. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset koehenkilöt: Tutkittavat, jotka suostuvat seksuaaliseen pidättymiseen (yhdynnästä pidättäytymiseen) tai ehkäisymenetelmän käyttöön ja joiden vuotuinen epäonnistumisprosentti on < 1 % tutkimusjakson aikana.

Naispuolinen henkilö, joka on kokenut kuukautiset, ei saavuttanut vaihdevuodet (tai 12 kuukautta tai pidempään kuukautisia tuntemattomista syistä paitsi vaihdevuodet) eikä saa kirurgista sterilointia (munasarjan ja/tai kohdun poisto) katsotaan raskaaksi ikääntyväksi naiseksi. .

Esimerkkejä ehkäisymenetelmistä, joiden vuotuinen epäonnistumisprosentti on < 1 %, ovat molemminpuolinen munanjohtimien sidonta, vasektomia, ovulaatiota estävien hormonaalisten ehkäisyvälineiden asianmukainen käyttö (täydennettynä estemenetelmällä ja siittiöiden torjunta-aineella), hormoneja vapauttava kohdunsisäinen laite ja kuparinen kohdunsisäinen laite.

Seksuaalisen raittiuden luotettavuus tulee arvioida kliinisen tutkimusajan ja koehenkilön suosiman elämäntavan perusteella. Jaksottainen pidätys (esim. kalenterimenetelmä, ovulaatio ja ovulaation jälkeinen oireenmukainen menetelmä) ja ekstravaginaalinen siemensyöksy eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.

Mieshenkilöt: Koehenkilöt, jotka alla kuvatulla tavalla suostuvat seksuaaliseen pidättymiseen (sukupuoliyhteydestä pidättäytymiseen) tai ehkäisymenetelmän käyttöön ja suostuvat pidättymään siittiöiden luovuttamisesta.

Kun miespuolisella koehenkilöllä on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani tai raskaana oleva naiskumppani, hänen tulee säilyttää seksuaalinen pidättyvyys tai käyttää kondomia alkiolle altistumisen välttämiseksi. Tällainen mieshenkilö ei saa luovuttaa siittiöitä tänä aikana.

Seksuaalisen raittiuden luotettavuus tulee arvioida kliinisen tutkimusajan ja koehenkilön suosiman elämäntavan perusteella. Säännöllinen raittius ja ekstravaginaalinen siemensyöksy eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Koehenkilöt, jotka eivät täytä ALS-diagnoosin kriteerejä tarkistetun World Federation of Neurology El Escorial -kriteerin mukaisesti [Rix Brooks, 2000].
2. Kohteet, joilla odotetaan olevan sivuvaikutuksia soluterapian antamisessa (kuten kohteet, joilla epäillään olevan pahanlaatuinen kasvain, suuren riskin kohteet, jotka ovat alttiita psykogeeniselle sokille ja vakavasta verenpaineesta kärsivät henkilöt).
3. ALSFRS-R-pisteet alle 25 ja 47 tai korkeammat seulonnan aikana (käynti 1)
4. Potilaat, jotka kuuluvat luokkaan II New York Heart Associationin toiminnallisen luokituksen mukaan (katso liite), joilla on ollut sydäninfarkti, epästabiili rytmihäiriö ja/tai muut merkittävät sydän- ja verisuonitaudit, kuten epästabiili angina pectoris viimeisen 3 kuukauden aikana, tai joilla on sydäninfarktin tai angina pectoriksen elektrokardiografiset merkit seulonnan aikana (käynti 1) tai joille on asetettu stentti tai sepelvaltimon ohitusleikkaus.
5. Koehenkilöt, jotka ovat kokeneet epileptisiä kohtauksia.
6. Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini: vähintään 3,0 mg/dl).
7. Potilaat, joilla on vaikea maksan toimintahäiriö (ALAT, ASAT tai bilirubiini: yli 2,0 kertaa normaalin ylärajan).
8. Koehenkilöt, joilla on verenvuototaipumusta seulonnan aikana (PT ja aPTT > 1,5 x ULN)
9. Potilaat, joilla on havaittu olevan aktiivisia virusinfektioita (kuten HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM ja Treponema pallidum) seulonnan aikana.
10. Potilaat, jotka ovat yliherkkiä antibiooteille (penisilliini tai streptomysiini).
11. Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa, paitsi pahanlaatuiset kasvaimet, joilla on erittäin alhainen etäpesäkkeiden tai kuoleman riski (kuten asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia, ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä, paikallinen eturauhassyöpä tai ductal carsinooma in situ).
12. Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa luuytimen toimintaan.
13. Potilaat, joilla on vakavia mielenterveyshäiriöitä (kuten skitsofrenia ja kaksisuuntainen mielialahäiriö. Poikkeus koskee kuitenkin lievää ALS:ään liittyvää kognitiivista heikkenemistä ja sekundaarista emotionaalista traumaa).
14. Koehenkilöt, joille tutkimusvalmisteen antaminen on kiellettyä, koehenkilöt, joilla on sairauksia, jotka voivat vaikuttaa tulosten tulkintaan, tai koehenkilöt, joiden tilat voivat johtaa suureen komplikaatioriskiin, kuten leposairauksiin, aineenvaihduntahäiriöihin, fyysisten tutkimusten tuloksiin ja/tai laboratoriotestien tuloksiin koska sairauksia tai sellaisia ​​tiloja voidaan perustellusti epäillä.