Bewerten Sie die Sicherheit von Neuronata-R® Inj. Suspendiert mit HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) bei Patienten mit ALS

Einschlusskriterien:

1. Unter den Probanden, bei denen familiäre oder sporadische amyotrophe Lateralsklerose diagnostiziert wurde
2. Probanden, deren ALSFRS-R-Werte zum Zeitpunkt des Screenings (Besuch 1) im Bereich von 25 bis 46 liegen.
3. Personen, die die Website alleine oder mit der Unterstützung anderer besuchen können.
4. Wenn die Probanden und/oder ihre Erziehungsberechtigten der Teilnahme an dieser klinischen Studie zustimmen.
5. Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sind, das klinische Studienprotokoll einzuhalten
6. Für weibliche Probanden im gebärfähigen Alter: Probanden, die einer sexuellen Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) oder der Anwendung einer Verhütungsmethode mit einer jährlichen Versagensrate von < 1 % während des Studienzeitraums zustimmen.

Als Frau im gebärfähigen Alter gilt eine weibliche Versuchsperson, die die Menarche erlebt hat, die Menopause nicht erreicht (oder eine 12-monatige oder längere Amenorrhoe aus unbekannten Gründen außer der Menopause) und keine chirurgische Sterilisation (Ovarektomie und/oder Hysterektomie) erhält .

Beispiele für Verhütungsmethoden mit einer jährlichen Ausfallrate von < 1 % sind die bilaterale Tubenligatur, die Vasektomie, die angemessene Anwendung hormoneller Kontrazeptiva, die den Eisprung hemmen (ergänzt durch Barrieremethode und Spermizid), hormonfreisetzende Intrauterinpessare und Kupfer-Intrauterinpessare.

Basierend auf der klinischen Studiendauer und dem bevorzugten Lebensstil des Probanden sollte die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz bewertet werden. Periodische Abstinenz (z. B. Kalendermethode, Ovulationsmethode und symptothermische Methode nach dem Eisprung) und extravaginale Ejakulation sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.

Für männliche Probanden: Probanden, die, wie unten beschrieben, einer sexuellen Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) oder der Anwendung einer Verhütungsmethode zustimmen und sich damit einverstanden erklären, auf eine Samenspende zu verzichten.

Wenn ein männlicher Proband seine Partnerin im gebärfähigen Alter oder eine schwangere Partnerin hat, sollte er sexuelle Abstinenz wahren oder Kondome verwenden, um eine Exposition gegenüber dem Embryo zu vermeiden. Ein solcher männlicher Proband sollte während dieser Zeit kein Sperma spenden.

Basierend auf der klinischen Studiendauer und dem bevorzugten Lebensstil des Probanden sollte die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz bewertet werden. Periodische Abstinenz und extravaginale Ejakulation sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden.

Ausschlusskriterien:

1. Probanden, die die ALS-Diagnosekriterien gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology [Rix Brooks, 2000] nicht erfüllen.
2. Personen, bei denen bei der Verabreichung der Zelltherapie Nebenwirkungen zu erwarten sind (z. B. Personen mit Verdacht auf einen bösartigen Tumor, Hochrisikopersonen, die anfällig für einen psychogenen Schock sind, und Personen mit schwerem Bluthochdruck).
3. ALSFRS-R-Score von weniger als 25 und 47 oder höher während des Screenings (Besuch 1)
4. Probanden, die gemäß der funktionellen Klassifikation der New York Heart Association (siehe Anhang) in Klasse II übergehen und bei denen in den letzten drei Monaten ein Myokardinfarkt, eine instabile Arrhythmie und/oder andere schwerwiegende Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie instabile Angina pectoris aufgetreten sind oder die dies tun elektrokardiographische Anzeichen eines Myokardinfarkts oder einer Angina pectoris zum Zeitpunkt des Screenings (Besuch 1) oder die eine Stentimplantation oder eine Koronararterien-Bypass-Transplantation erhalten haben.
5. Personen, bei denen epileptische Anfälle aufgetreten sind.
6. Personen mit schwerer Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin: nicht weniger als 3,0 mg/dl).
7. Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung (ALT, AST oder Bilirubin: mehr als das 2,0-fache der normalen Obergrenze).
8. Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings eine hämorrhagische Tendenz aufweisen (PT und aPTT > 1,5 x ULN)
9. Probanden, bei denen zum Zeitpunkt des Screenings aktive Virusinfektionen (wie HBsAg, HCV-Ab, HIV-Ab, CMV-IgM, EBV-IgM, HSV-IgM und Treponema pallidum) festgestellt wurden.
10. Personen mit Überempfindlichkeit gegen Antibiotika (Penicillin oder Streptomycin).
11. Probanden mit einem bösartigen Tumor in den letzten 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme bösartiger Tumoren mit sehr geringem Metastasierungs- oder Todesrisiko (wie z. B. entsprechend behandelte zervikale intraepitheliale Neoplasien, Basal- oder Plattenepithelkarzinome der Haut, lokalisierter Prostatakrebs oder duktales Karzinom in situ).
12. Personen, die Arzneimittel erhalten, die die Funktion des Knochenmarks beeinträchtigen können.
13. Personen mit schweren psychischen Störungen (wie Schizophrenie und bipolare Störung). Eine Ausnahme gilt jedoch für leichte ALS-bedingte kognitive Beeinträchtigungen und sekundäre emotionale Traumata.
14. Probanden, denen die Verabreichung von Prüfpräparaten verboten ist, Probanden mit Erkrankungen, die die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen können, oder Probanden mit Erkrankungen, die zu einem hohen Komplikationsrisiko führen können, wie z. B. Ruhekrankheiten, Stoffwechselstörungen, Ergebnisse körperlicher Untersuchungen und/oder Labortestergebnisse da begründeter Verdacht auf eine Krankheit oder einen solchen Zustand besteht.