Evalúe la seguridad de Neuronata-R® Inj. Suspendido con HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) en pacientes con ELA

Criterios de inclusión:

1. Entre sujetos diagnosticados con esclerosis lateral amiotrófica familiar o esporádica
2. Sujetos cuyas puntuaciones ALSFRS-R estén en el rango de 25 a 46 en el momento de la selección (Visita 1).
3. Sujetos que pueden visitar el sitio por sí mismos o con el apoyo de otros.
4. Cuando los sujetos y/o sus tutores legales consientan en participar en este estudio clínico.
5. Sujetos considerados, por el investigador, capaces de cumplir con el protocolo del estudio clínico.
6. Para mujeres en edad fértil: Sujetos que consienten en la abstinencia sexual (abstenerse de tener relaciones sexuales) o el uso de un método anticonceptivo con una tasa de fracaso anual de <1% durante el período de estudio.

Una mujer que ha experimentado la menarquia, no llega a la menopausia (o amenorrea de 12 meses o más por razones desconocidas, excepto la menopausia) y no recibe esterilización quirúrgica (ovariectomía y/o histerectomía) se considera mujer en edad fértil. .

Ejemplos de métodos anticonceptivos con una tasa de fracaso anual <1% incluyen la ligadura de trompas bilateral, la vasectomía, el uso apropiado de anticonceptivos hormonales que inhiben la ovulación (complementados con método de barrera y espermicida), dispositivo intrauterino liberador de hormonas y dispositivo intrauterino de cobre.

Según el período del estudio clínico y el estilo de vida preferido del sujeto, se debe evaluar la confiabilidad de la abstinencia sexual. La abstinencia periódica (por ejemplo, método del calendario, método sintotérmico de ovulación y posovulación) y la eyaculación extravaginal no son métodos anticonceptivos aceptables.

Para sujetos masculinos: Sujetos que, como se describe a continuación, consienten en la abstinencia sexual (abstenerse de tener relaciones sexuales) o en el uso de un método anticonceptivo y consienten en abstenerse de donar esperma.

Cuando un sujeto masculino tiene su pareja femenina en edad fértil o su pareja embarazada, debe mantener la abstinencia sexual o usar condón para evitar la exposición al embrión. Dicho sujeto masculino no debería donar esperma durante este período.

Según el período del estudio clínico y el estilo de vida preferido del sujeto, se debe evaluar la confiabilidad de la abstinencia sexual. La abstinencia periódica y la eyaculación extravaginal no son métodos anticonceptivos aceptables.

Criterios de exclusión:

1. Sujetos que no cumplen con los criterios de diagnóstico de ELA según los criterios revisados ​​de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial [Rix Brooks, 2000].
2. Sujetos que se espera que tengan efectos secundarios durante la administración de la terapia celular (como sujetos con sospecha de tener un tumor maligno, sujetos de alto riesgo vulnerables al shock psicógeno y sujetos con hipertensión grave).
3. Puntuación ALSFRS-R inferior a 25 y 47 o superior durante la selección (visita 1)
4. Sujetos que se encuentran por encima de la Clase II según la clasificación funcional de la New York Heart Association (ver el archivo adjunto), que han mostrado infarto de miocardio, arritmia inestable y/u otras enfermedades cardiovasculares importantes como angina inestable en los últimos 3 meses, o que muestran signos electrocardiográficos de infarto de miocardio o angina en el momento de la selección (Visita 1) o que recibieron inserción de stent o injerto de derivación de arteria coronaria.
5. Sujetos que hayan experimentado un ataque epiléptico.
6. Sujetos con trastorno renal grave (creatinina sérica: no menos de 3,0 mg/dL).
7. Sujetos con trastorno hepático grave (ALT, AST o bilirrubina: más de 2,0 veces el límite superior normal).
8. Sujetos que muestran tendencia hemorrágica en el momento del cribado (PT y aPTT > 1,5 x LSN)
9. Sujetos que tengan infecciones virales activas (como HBsAg, HCV Ab, VIH Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM y Treponema pallidum) en el momento de la evaluación.
10. Sujetos con hipersensibilidad a los antibióticos (penicilina o estreptomicina).
11. Sujetos con cualquier tumor maligno en los últimos 5 años antes de la selección, excepto tumores malignos con muy bajo riesgo de metástasis o muerte (como neoplasia intraepitelial cervical adecuadamente tratada, carcinoma cutáneo de células basales o de células escamosas, cáncer de próstata localizado o carcinoma ductal in situ).
12. Sujetos que estén recibiendo algún medicamento que pueda afectar las funciones de la médula ósea.
13. Sujetos con trastornos mentales graves (como esquizofrenia y trastorno bipolar). Sin embargo, se aplica una excepción al deterioro cognitivo leve relacionado con la ELA y al trauma emocional secundario).
14. Sujetos a quienes está prohibida la administración del producto en investigación, sujetos con condiciones que puedan afectar la interpretación de los resultados o sujetos con condiciones que puedan resultar en un alto riesgo de complicaciones, como otras enfermedades, trastornos metabólicos, resultados de exámenes físicos y/o resultados de pruebas de laboratorio. cuando se sospechen razonablemente enfermedades o tales condiciones.