Evalueer de veiligheid van Neuronata-R® Inj. Geschorst met HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) bij patiënten met ALS

Inclusiecriteria:

1. Onder proefpersonen met de diagnose familiale of sporadische amyotrofische laterale sclerose
2. Proefpersonen waarvan de ALSFRS-R-scores tussen 25 en 46 liggen op het moment van screening (bezoek 1).
3. Onderwerpen die de site zelf of met hulp van anderen kunnen bezoeken.
4. Wanneer proefpersonen en/of hun wettelijke voogden instemmen met deelname aan dit klinische onderzoek.
5. Proefpersonen die door de onderzoeker in staat worden geacht te voldoen aan het klinische onderzoeksprotocol
6. Voor vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd: proefpersonen die instemmen met seksuele onthouding (het zich onthouden van geslachtsgemeenschap) of het gebruik van een anticonceptiemethode met een jaarlijks faalpercentage van < 1% tijdens de onderzoeksperiode.

Een vrouwelijke proefpersoon die de menarche heeft doorgemaakt, de menopauze niet bereikt (of 12 maanden of langer amenorroe om onbekende redenen behalve de menopauze) en geen chirurgische sterilisatie ondergaat (ovariëctomie en/of hysterectomie) wordt beschouwd als de vruchtbare vrouw op leeftijd. .

Voorbeelden van anticonceptiemethoden met een jaarlijks falenpercentage van < 1% zijn onder meer bilaterale afbinden van de eileiders, vasectomie, passend gebruik van hormonale anticonceptiva die de ovulatie remmen (aangevuld met een barrièremethode en zaaddodend middel), een spiraaltje dat hormonen afgeeft en een koperen spiraaltje.

Op basis van de klinische onderzoeksperiode en de voorkeurslevensstijl van de proefpersoon moet de betrouwbaarheid van seksuele onthouding worden beoordeeld. Periodieke onthouding (bijv. kalendermethode, ovulatie- en post-ovulatie symptothermale methode) en extravaginale ejaculatie zijn geen acceptabele anticonceptiemethoden.

Voor mannelijke proefpersonen: proefpersonen die, zoals hieronder beschreven, instemmen met seksuele onthouding (zich onthouden van geslachtsgemeenschap) of het gebruik van anticonceptiemethoden en ermee instemmen af ​​te zien van donatie van sperma.

Wanneer een mannelijke proefpersoon zijn vruchtbare vrouwelijke partner of zwangere vrouwelijke partner heeft, moet hij seksuele onthouding handhaven of een condoom gebruiken om blootstelling aan embryo's te voorkomen. Een dergelijke mannelijke proefpersoon mag tijdens deze periode geen sperma doneren.

Op basis van de klinische onderzoeksperiode en de voorkeurslevensstijl van de proefpersoon moet de betrouwbaarheid van seksuele onthouding worden beoordeeld. Periodieke onthouding en extravaginale ejaculatie zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen die niet voldoen aan de ALS-diagnosecriteria volgens de herziene El Escorial Criteria van de Wereldfederatie voor Neurologie [Rix Brooks, 2000].
2. Proefpersonen die naar verwachting bijwerkingen zullen hebben bij toediening van celtherapie (zoals proefpersonen waarvan wordt vermoed dat ze een kwaadaardige tumor hebben, proefpersonen met een hoog risico die kwetsbaar zijn voor psychogene shock en proefpersonen met ernstige hypertensie).
3. ALSFRS-R-score van minder dan 25 en 47 of hoger tijdens screening (bezoek 1)
4. Personen die volgens de functionele classificatie van de New York Heart Association (zie bijlage) in klasse II vallen, die in de afgelopen 3 maanden een myocardinfarct, onstabiele aritmie en/of andere significante hart- en vaatziekten zoals onstabiele angina pectoris hebben vertoond, of die elektrocardiografische tekenen van een hartinfarct of angina pectoris op het moment van screening (bezoek 1) of die een stent-inbrenging of coronaire bypass-transplantatie hebben ondergaan.
5. Proefpersonen die een epileptische aanval hebben gehad.
6. Personen met een ernstige nieraandoening (serumcreatinine: niet minder dan 3,0 mg/dl).
7. Patiënten met een ernstige leveraandoening (ALT, AST of bilirubine: meer dan 2,0 keer de normale bovengrens).
8. Proefpersonen die op het moment van screening neiging tot bloeding vertonen (PT en aPTT > 1,5 x ULN)
9. Proefpersonen bij wie op het moment van de screening actieve virale infecties zijn vastgesteld (zoals HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM en Treponema pallidum).
10. Personen met overgevoeligheid voor antibiotica (penicilline of streptomycine).
11. Proefpersonen met een kwaadaardige tumor in de afgelopen 5 jaar vóór de screening, behalve kwaadaardige tumoren met een zeer laag risico op metastase of overlijden (zoals adequaat behandelde cervicale intra-epitheliale neoplasie, basaal of plaveiselcelcarcinoom van de huid, gelokaliseerde prostaatkanker of ductaal carcinoom in situ).
12. Proefpersonen die geneesmiddelen krijgen die de beenmergfuncties kunnen beïnvloeden.
13. Personen met ernstige psychische stoornissen (zoals schizofrenie en bipolaire stoornis. Er geldt echter een uitzondering voor milde ALS-gerelateerde cognitieve stoornissen en secundair emotioneel trauma).
14. Proefpersonen voor wie de toediening van het onderzoeksproduct verboden is, proefpersonen met aandoeningen die de interpretatie van de resultaten kunnen beïnvloeden of proefpersonen met aandoeningen die kunnen resulteren in een hoog risico op complicaties, zoals rustziekten, stofwisselingsstoornissen, resultaten van lichamelijk onderzoek en/of laboratoriumtestresultaten omdat ziekten of dergelijke aandoeningen redelijkerwijs kunnen worden vermoed.