Oceń bezpieczeństwo leku Neuronata-R® Inj. Zawieszony z HypoTHermosol® FRS (HTS-FRS) u pacjentów z ALS

Kryteria włączenia:

1. Wśród osób, u których zdiagnozowano rodzinne lub sporadyczne stwardnienie zanikowe boczne
2. Pacjenci, których wyniki w skali ALSFRS-R w momencie badania przesiewowego mieściły się w przedziale 25–46 (wizyta 1).
3. Osoby, które są w stanie odwiedzić witrynę samodzielnie lub przy wsparciu innych osób.
4. Gdy uczestnicy i/lub ich opiekunowie prawni wyrażą zgodę na udział w tym badaniu klinicznym.
5. Pacjenci uznani przez badacza za zdolnych do przestrzegania protokołu badania klinicznego
6. Dla kobiet w wieku rozrodczym: Kobiety, które wyrażają zgodę na abstynencję seksualną (powstrzymywanie się od stosunków seksualnych) lub stosowanie metod antykoncepcji, przy rocznym wskaźniku niepowodzeń wynoszącym < 1% w okresie badania.

Pacjentkę, która doświadczyła pierwszej miesiączki, nie wchodzi w okres menopauzy (lub 12-miesięcznego lub dłuższego braku miesiączki z nieznanych przyczyn z wyjątkiem menopauzy) i nie zostanie poddana sterylizacji chirurgicznej (wycięcie jajników i/lub histerektomia), uważa się za kobietę w wieku rozrodczym. .

Przykłady metod antykoncepcji, w przypadku których roczny wskaźnik niepowodzeń wynosi < 1%, obejmują obustronne podwiązanie jajowodów, wazektomię, odpowiednie stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych hamujących owulację (uzupełnionych metodą barierową i środkami plemnikobójczymi), wkładkę wewnątrzmaciczną uwalniającą hormony i wkładkę wewnątrzmaciczną z miedzi.

Na podstawie okresu badania klinicznego i preferowanego stylu życia pacjenta należy ocenić wiarygodność abstynencji seksualnej. Okresowa abstynencja (np. metoda kalendarzowa, owulacja i poowulacyjna metoda objawowo-termiczna) oraz wytrysk pozapochwowy nie są akceptowanymi metodami antykoncepcji.

Dla mężczyzn: Osoby, które zgodnie z poniższym opisem wyrażają zgodę na wstrzemięźliwość seksualną (powstrzymywanie się od współżycia seksualnego) lub stosowanie metod antykoncepcji i wyrażają zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia.

Jeśli mężczyzna ma partnerkę w wieku rozrodczym lub partnerkę w ciąży, powinien zachować abstynencję seksualną lub używać prezerwatywy, aby uniknąć narażenia na zarodek. Taki mężczyzna nie powinien w tym okresie oddawać nasienia.

Na podstawie okresu badania klinicznego i preferowanego stylu życia pacjenta należy ocenić wiarygodność abstynencji seksualnej. Okresowa abstynencja i wytrysk pozapochwowy nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia:

1. Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów rozpoznania ALS według poprawionych kryteriów Światowej Federacji Neurologii El Escorial Criteria [Rix Brooks, 2000].
2. Pacjenci, u których można spodziewać się działań niepożądanych po podaniu terapii komórkowej (np. pacjenci z podejrzeniem nowotworu złośliwego, pacjenci wysokiego ryzyka podatni na wstrząs psychogenny i pacjenci z ciężkim nadciśnieniem).
3. Wynik ALSFRS-R mniejszy niż 25 i 47 lub wyższy podczas badania przesiewowego (wizyta 1)
4. Pacjenci, którzy mieszczą się w klasie powyżej II zgodnie z klasyfikacją funkcjonalną New York Heart Association (patrz załącznik), którzy przebyli zawał mięśnia sercowego, niestabilną arytmię i/lub inną istotną chorobę sercowo-naczyniową, taką jak niestabilna dławica piersiowa w ciągu ostatnich 3 miesięcy, lub którzy wykazują elektrokardiograficzne objawy zawału mięśnia sercowego lub dławicy piersiowej w czasie badania przesiewowego (wizyta 1) lub którym wszczepiono stent lub wszczepiono bajpas aortalno-wieńcowy.
5. Pacjenci, u których wystąpił napad padaczkowy.
6. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy: nie mniej niż 3,0 mg/dl).
7. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (AlAT, AspAT lub bilirubina: ponad 2,0-krotność górnej granicy normy).
8. Pacjenci, którzy w momencie badania przesiewowego wykazywali skłonność do krwotoków (PT i aPTT > 1,5 x GGN)
9. Pacjenci, u których w momencie badania przesiewowego wykryto aktywne zakażenia wirusowe (takie jak HBsAg, HCV Ab, HIV Ab, CMV IgM, EBV IgM, HSV IgM i Treponema pallidum).
10. Osoby z nadwrażliwością na antybiotyki (penicylinę lub streptomycynę).
11. Pacjenci, u których w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym wystąpił jakikolwiek nowotwór złośliwy, z wyjątkiem nowotworów złośliwych o bardzo niskim ryzyku przerzutów lub śmierci (takich jak odpowiednio leczona śródnabłonkowa neoplazja szyjki macicy, rak podstawnokomórkowy skóry lub rak płaskonabłonkowy skóry, zlokalizowany rak prostaty lub rak przewodowy in situ).
12. Pacjenci otrzymujący jakiekolwiek produkty lecznicze mogące wpływać na czynność szpiku kostnego.
13. Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi (takimi jak schizofrenia i choroba afektywna dwubiegunowa). Jednakże wyjątek dotyczy łagodnych zaburzeń poznawczych związanych z ALS i wtórnych urazów emocjonalnych).
14. Pacjenci, którym zabronione jest podawanie badanego produktu, pacjenci ze schorzeniami mogącymi mieć wpływ na interpretację wyników lub pacjenci ze schorzeniami mogącymi skutkować wysokim ryzykiem powikłań, takimi jak choroby spoczynkowe, zaburzenia metaboliczne, wyniki badań fizykalnych i/lub wyniki badań laboratoryjnych gdy istnieje uzasadnione podejrzenie choroby lub takiego stanu.