ACE 유발 혈관부종에 대한 Conestat Alfa의 안전성 및 유효성

이 제3상 임상 시험은 응급실 방문 중 ACE-I 유발 AE를 치료하기 위해 정맥 내(IV) 코네스타트 알파를 응급 투여하는 것의 이점을 평가하기 위해 수행되고 있습니다. 이는 다기관, 무작위, 이중 맹검, 양팔, 위약 대조 시험이 될 것입니다. 미국 내 2개 임상 현장에서 24명의 환자를 등록할 예정이다. 모집단은 머리 및/또는 목의 급성 ACE-I 유발 AE로 응급실에 내원한 성인 환자(≥ 18세)로 구성됩니다. 적격 환자는 연구에 등록되며 활성 치료군 또는 위약군에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 치료 그룹은 임상 치료팀의 재량에 따라 에피네프린, H1 및/또는 H2 항히스타민제, 코르티코스테로이드를 포함할 수 있는 일반적인 응급실 치료와 함께 고정 용량 4200 IU(International Units) IV의 정맥 내 콘스타트 알파를 투여받게 됩니다. 위약군은 일반적인 치료에 추가로 IV 주사를 통해 방부제 없이 동일한 양의 등장성, 멸균, 생리 식염수(pH 5.5 ± 0.3) 용액을 투여받게 됩니다. 이 연구에서는 유전성 혈관부종의 급성 발작 치료에 사용되는 체중 기반 용량 대신 고정 용량을 선택했습니다. 그 이유는 더 높은 용량이 ACE-I 유발 AE에서 더 큰 효능을 가질 수 있고 투여하기에 안전하다는 가설이 있기 때문입니다.32 피험자가 증상 완화를 경험하지 못한 경우(TOSR 평가에 기초하여) 구조 약물로서 초기 투여 후 2시간 후에 공개 라벨 연구 약물의 두 번째 고정 용량(4200 IU)이 투여됩니다. 연구 약물 또는 위약의 추가 용량은 사용되지 않습니다. 복용량에 대한 이론적 근거는 환자 체중에 관계없이 4200IU가 최대 복용량이라는 사실에 근거합니다. 증상이 지속되면 같은 양을 두 번째로 투여하는 것이 좋습니다.

일차 목적은 ACE-I 유발 AE 치료에서 위약과 비교하여 콘스타트 알파의 증상 완화 시작 시간(TOSR)을 비교하는 것입니다. 두 번째 목적은 상기도 증상에 대한 조사자 평가를 바탕으로 퇴원 기준 충족 시간(TMDC)에서 위약과 비교하여 콘스타트 알파의 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 각 부문에서 1) 치료 수준에 관계없이 입원하고 2) 중환자실(ICU)에 입원하고 3) 기도 중재(예: 삽관, 윤상갑상막절개술 또는 기관절개술)가 필요한 환자의 비율을 비교할 것입니다. . Conestat alfa 치료의 안전성과 내약성도 평가됩니다.