난치성 청소년 피부근염(RJDM) 치료를 위한 CD19 표적 보편적 키메라 항원 수용체 T 림프구(UCAR-T)에 대한 임상 연구

포함 기준:

• (1) 연령 ≥ 5세;
• (2) Bohan 및 Peter 기준에 따른 청소년 피부근염(JDM)의 진단;

• (3) RJDM의 분류 기준을 충족하고, 조건 ①과 ②~⑤ 중 어느 하나를 충족하는 경우:

  • 글루코코르티코이드(프레드니손 1-2mg/kg/d 또는 이와 동등한 용량의 다른 호르몬) 및 최소 두 가지 면역억제제에 대한 불내증 또는 부적절한 반응, 최소 6개월 동안 지속되는 호르몬 요법;

    • 질병의 급속한 진행 및/또는 폐, 심장 및 위장관과 같은 기관의 침범;

      • 피하 또는 근육 및 관절 조직의 석회화;

        • 반복적인 피부 발진이나 궤양;

          • 반복적이거나 지속적인 근육 약화(광범위한 확산 부종을 나타내는 근육 자기 공명 영상 또는 CMAS(소아 근염 평가 척도) 점수 < 48 및 다음 5가지 핵심 측정 지표 중 최소 2가지 이상 결과: 의사의 종합 평가(PhGA) ≥ 2cm , 환자 종합 평가(PtGA) ≥ 2cm, 질병 활동 점수(DAS) ≥ 2점, 아동 건강 평가 설문지(C-HAQ) 총점 ≥ 0.25점, 근육 효소 수치 > 정상 상한치(ULN)의 1.5배);
• (4) SRP 또는 HMGCR 항체에 양성인 면역 매개성 괴사성 근육병증 환자는 RJDM 기준을 충족하며 직접 포함될 수 있습니다.

• (5) 중요 기관의 기본적인 정상 기능:

  • 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) ≥55%, 심전도에서 심각한 이상이 관찰되지 않았습니다.

    • 신장 기능: eGFR ≥ 30mL/min/1.73m2;

      • 간 기능: AST 및 ALT ≤3.0 ULN, 총 빌리루빈 ≤2.0×ULN(1차 질환으로 인한 경우 제외);

        • 폐 기능: SpO2 ≥92%;
• (6) 가임기 여성 피험자는 소변 임신 검사에서 음성 결과를 얻었고 주입 후 1년까지 시험 기간 동안 효과적인 피임 조치를 취하는 데 동의합니다.
• (7) 환자 또는 그 보호자는 본 임상시험에 참여하는 데 동의하고, 임상시험의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의사가 있음을 나타내는 사전 동의서에 서명합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족하는 피험자는 이 시험에서 제외됩니다.

• (1) 이전에 CAR-T 세포치료를 받은 적이 있는 경우(시험자가 안전성 위험이 제거되었다고 판단한 경우는 제외)
• (2) 원발성 면역결핍 질환 또는 교정되지 않은 중증의 이차 면역결핍 질환을 동반하는 경우
• (3) 활동성 결핵, 잠복결핵감염, 활동성 바이러스성 간염 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 중증, 활동성 또는 조절되지 않는 전염병을 동반합니다.
• (4) 스크리닝 전 활동성 악성 질환 또는 확인된 악성 종양이 있는 것으로 알려진 경우(혈액 악성 종양 및 고형 종양 포함. 단, 절제 및 치유된 피부 기저세포암종은 제외)
• (5) 선천성 심장 질환을 앓고 있거나 6개월 이내에 급성 심근경색의 병력이 있거나 심한 부정맥(다발성 빈맥성 심실상성 빈맥, 심실성 빈맥 등을 포함)이 있는 경우 또는 중등도 내지 대규모 심낭삼출, 중증 심근염 등을 동반한 합병증; 또는 혈압을 유지하기 위해 혈관수축제가 필요한 불안정한 활력징후;
• (6) 글루코코르티코이드나 면역억제제의 장기간 사용이 필요한 기타 질병을 동반하는 경우;
• (7) 스크리닝 전 3개월 이내에 고형장기이식 또는 조혈모세포 이식을 받은 경우 또는 스크리닝 전 2주 이내에 2등급 이상의 급성 이식편대숙주병(GVHD)의 존재;
• (8) B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 핵심 항체(HBcAb) 및 말초 혈액 B형 간염 바이러스(HBV) DNA 역가 검출에 양성이 정상 기준 범위보다 큽니다. 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 및 말초 혈액 C형 간염 바이러스(HCV) RNA 역가 검출에 양성이 정상 기준 범위보다 큽니다. 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 양성이거나; 또는 매독 검사에서 양성 반응을 보임;
• (9) 스크리닝 전 4주 이내에 생백신을 접종받았습니다.
• (10) 양성 혈액 임신 테스트;
• (11) 등록 전 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다.
• (12) 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 간주하는 기타 조건.