일반화된 중증 근무력증에서 YTB323의 안전성, 효능 및 세포 역학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
2026년 9월 1일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
치료 저항성 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 YTB323의 안전성, 효능 및 세포 역학을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, I/II상 연구
이는 치료 저항성 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 YTB323의 안전성, 효능 및 세포 역학을 평가하기 위한 1/2상 연구입니다.
YTB323은 생물학적 CAR-T 세포치료제이다.
연구 개요
상세 설명
이는 치료 저항성 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 YTB323 치료의 안전성, 효능 및 세포 역학을 평가하여 향후 개발을 위한 위험 평가에 이점을 제공하기 위한 공개 라벨, 다기관, 비확증 연구입니다. 일반화된 중증 근무력증(gMS). 본 연구에서는 치료 저항성 gMG 환자 약 15명을 등록할 계획입니다. 이 연구는 3명의 환자로 구성된 감시 코호트와 추가 12명의 환자로 구성된 확장 코호트로 구성된 2개의 코호트에 걸쳐 단일 용량 설계를 활용합니다.
YTB323을 투여받은 모든 참가자는 장기 추적 조사(LTFU)에서 YTB323 투여 후 15년까지 추적됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157-1052
- Wake Forest Univ School of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, 일본, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Chiba, Chiba, 일본, 2608677
- Novartis Investigative Site
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Novartis Investigative Site
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Brest, 프랑스, 29200
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스, 59037
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음이 지원하는 확인된 gMG 진단:
- 스크리닝 시 AChR 항체 또는 MuSK 항체에 대한 양성 혈청학 검사 및 다음 중 하나 이상에 대한 문서화된 보고서:
- 반복적인 신경자극이나 단일섬유 근전도 검사로 비정상적인 신경근 전달 검사의 병력이 있는 경우
- 아세틸콜린에스테라제 억제제 검사 양성 병력
- 치료 의사가 평가한 경구용 아세틸콜린에스테라제 억제제 사용 시 MG 징후의 개선
- 스크리닝 시 MGFA 클래스 III-IVa(gMG)
- 다음으로 정의된 치료 저항성 gMG: 적절한 용량과 치료 기간으로 제공된 최소 두 가지 비스테로이드성 면역억제제를 사용한 적절한 치료 시도에도 불구하고 스크리닝 시 MG-ADL 점수 ≥ 6.
- 만성 코르티코스테로이드를 사용하는 경우, 백혈구분리술 시행 최소 1주일 전에 매일 최대 용량인 프레드니솔론 10mg 또는 이에 상응하는 용량으로 감량할 수 있는 능력과 의지
- 콜린에스테라제 억제제로 치료하는 경우, 환자는 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적인 용량을 투여해야 합니다.
제외 기준:
- 단독으로 안구 중증근육무력증(MGFA I), 경증 증상(MGFA II), 또는 중증 안구 질환 또는 MG 위기, 스크리닝 시 MGFA 클래스 IVb 또는 V
- 골수/조혈 줄기세포 또는 고형 장기 이식 병력.
- 백혈구 성분채집술 1개월 전 임상적 증거, 영상 또는 양성 실험실 검사를 통해 확인된 임상적으로 유의미한 활성, 기회감염, 만성 또는 재발성 감염(B형 간염 또는 C형 간염 양성 포함)
- 천식이나 염증성 장질환과 같은 조절되지 않는 기타 질병 상태(발적은 일반적으로 선별검사에서 경구 또는 비경구 코르티코스테로이드로 치료됨)
- 알려진 면역결핍 증후군(AIDS, 유전성 면역결핍, 약물 유발 면역결핍)이 있거나 스크리닝 시 HIV 항체 양성 반응을 보인 참가자
- 항CD19 치료, 입양 T 세포 치료 또는 이전 유전자 치료 제품(예: CAR-T 세포치료제).
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: YTB323
YTB323 단일 정맥(i.v.) 주입
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정맥 주입용 CAR-T 세포 현탁액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 발생, 심각도 및 빈도
기간: 기준 최대 2년
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사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICAN)을 포함한 AE의 발생률, 활력 징후, 실험실 매개변수, ECG 및 신경학적 상태의 변화가 AE로 보고되었습니다.
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기준 최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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YTB323의 혈장 약동학(PK) - CMAX
기간: 투여 전 1일부터 최대 2년까지
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Cmax로 측정 - YTB323의 최대 혈장 농도
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투여 전 1일부터 최대 2년까지
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YTB323의 혈장 약동학(PK) - AUC
기간: 투여 전 1일부터 최대 2년까지
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AUC로 측정 - YTB323 곡선 아래 면적
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투여 전 1일부터 최대 2년까지
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YTB323의 혈장 약동학(PK) - Tmax
기간: 투여 전 1일부터 최대 2년까지
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Tmax로 측정 - YTB323의 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간
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투여 전 1일부터 최대 2년까지
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YTB323의 혈장 약동학(PK) - Clast
기간: 투여 전 1일부터 최대 2년까지
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Clast는 마지막으로 관찰된(정량 가능한) 혈장 농도(Clast)로 정의됩니다.
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투여 전 1일부터 최대 2년까지
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YTB323의 혈장 약동학(PK) - Tlast
기간: 투여 전 1일부터 최대 2년까지
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Tlast는 마지막 측정 가능한 농도의 시간으로 정의됩니다.
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투여 전 1일부터 최대 2년까지
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YTB323의 세포 면역원성
기간: 최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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YTB323의 기존 및 치료 유발 체액성 면역원성의 발생률 및 유병률
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최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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YTB323의 체액성 면역원성
기간: 최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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YTB323의 기존 및 치료로 인한 세포 면역원성의 발생률 및 유병률
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최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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YTB323의 면역원성 중화
기간: 최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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YTB323의 기존 및 치료 유발 중화 면역원성의 발생률 및 유병률
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최대 2년까지 투여 전 림프구 고갈
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MG-ADL 점수 기준선에서 변경
기간: 기준 최대 2년
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중증근육무력증 생활 활동(MG-ADL) 척도는 중증근육무력증 증상과 기능 상태를 측정하는 8개 항목의 환자 보고 척도로, 의사 또는 훈련받은 연구 평가자가 관리합니다.
MG-ADL은 MG 증상과 일상생활 활동과 관련된 기능적 활동을 평가하는 결과 측정입니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(가장 심각함)까지 점수가 매겨져 있으며 총 점수 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높음을 의미합니다.
안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목), 총 운동 또는 사지 장애(2개 항목)에 따른 환자의 기능 장애 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다.
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기준 최대 2년
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QMG 총점 기준선에서 변경
기간: 기준 최대 2년
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QMG(정량적 중증 근무력증) 점수는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 정량적 근력 점수 시스템입니다.
QMG는 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 직접 평가 채점 시스템입니다.
각 항목은 정량적으로 평가되어 0에서 3까지 점수가 매겨지며(3은 가장 심각한 것을 나타냄) 총 QMG 점수는 0에서 39까지이며 점수가 높을수록 질병 활동이 더 큰 것을 나타냅니다.
QMG는 안구(2개 항목), 안면(1개 항목), 연수(2개 항목), 대운동(6개 항목), 축(1개 항목), 호흡(1개 항목) 항목으로 구성됩니다.
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기준 최대 2년
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기준 후 6개월 동안 QMG 총 점수가 3점 이상 감소한 환자의 비율
기간: 기준 최대 2년
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QMG 점수는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 정량적 강도 채점 시스템입니다.
QMG는 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 직접 평가 채점 시스템입니다.
각 항목은 정량적으로 평가되어 0에서 3까지(3이 가장 심각한 것을 나타냄) 점수를 매겨 총 QMG 점수는 0에서 39까지이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 더 높음을 의미합니다.
QMG는 안구(2개 항목), 안면(1개 항목), 연수(2개 항목), 대운동(6개 항목), 축(1개 항목), 호흡(1개 항목) 항목으로 구성됩니다.
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기준 최대 2년
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베이스라인 이후 6개월 동안 MG-ADL 점수가 2점 이상 감소한 환자 비율
기간: 기준 최대 2년
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중증근육무력증 생활 활동(MG-ADL) 척도는 중증근육무력증 증상과 기능 상태를 측정하는 8개 항목의 환자 보고 척도로, 의사 또는 훈련받은 연구 평가자가 관리합니다.
MG-ADL은 MG 증상과 일상생활 활동과 관련된 기능적 활동을 평가하는 결과 측정입니다.
각 항목은 0(정상)부터 3(가장 심각함)까지 점수가 매겨져 있으며 총 점수 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높음을 의미합니다.
안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목), 총 운동 또는 사지 장애(2개 항목)에 따른 환자의 기능 장애 평가와 관련된 항목으로 구성됩니다.
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기준 최대 2년
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최소 발현(MM) 이상의 MGFA-PIS를 갖고 기준 후 6개월 동안 지속되는 환자의 비율
기간: 기준 최대 2년
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MGFA-PIS(미국 중증근육무력증 재단 중재 후 상태)는 MG 치료 시작 후 언제든지 MG 환자의 전반적인 임상 상태에 대해 의사가 평가한 결정입니다.
MM 이상에는 MM(Minimal Manifestation)이 포함됩니다. 환자는 MG로 인한 증상이나 기능 제한이 없지만 일부 근육 검사에서 약간의 약점이 있습니다. 완전 안정 관해(CSR): 환자는 최소 1년 동안 MG의 증상이나 징후가 없었고 해당 기간 동안 MG에 대한 치료를 받지 않았습니다.
신경근 질환 평가에 숙련된 사람이 주의 깊게 검사한 결과 어떤 근육에도 약점이 없습니다.
눈꺼풀 닫힘의 고립된 약점은 허용됩니다. 또는 약리학적 관해(PR): 환자가 MG에 대한 어떤 형태의 치료를 계속 받는다는 점을 제외하면 CSR과 동일한 기준입니다.
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기준 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 22일
기본 완료 (추정된)
2029년 10월 26일
연구 완료 (추정된)
2029년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CYTB323O12101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 뒷받침하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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