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Studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 nella miastenia gravis generalizzata

3 aprile 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 in partecipanti con miastenia gravis generalizzata resistente al trattamento

Questo è uno studio di fase I/II per valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare di YTB323 in partecipanti con miastenia gravis generalizzata resistente al trattamento. YTB323 è una terapia cellulare CAR-T biologica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto, multicentrico e non confermativo inteso a valutare la sicurezza, l'efficacia e la cinetica cellulare del trattamento con YTB323 in partecipanti con miastenia gravis generalizzata resistente al trattamento al fine di consentire una valutazione del rapporto beneficio-rischio per un ulteriore sviluppo in miastenia grave generalizzata (SMg). Lo studio prevede di arruolare circa 15 partecipanti con gMG resistente al trattamento. Lo studio utilizza un disegno a dose singola in 2 coorti, costituite da una coorte sentinella di 3 pazienti seguita da una coorte di espansione di ulteriori 12 pazienti.

Tutti i partecipanti trattati con YTB323 saranno seguiti fino a 15 anni dopo la somministrazione di YTB323 nel follow-up a lungo termine (LTFU).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francia, 29200
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 2608677
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ali Habib
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157-1052
        • Reclutamento
        • Wake Forest Univ School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Rachana Gandhi Mehta
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ericka Greene

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di GMG supportata da quanto segue:

    • Rapporto documentato di test sierologico positivo per anticorpi AChR o anticorpi MuSK allo screening E almeno uno dei seguenti:
    • Anamnesi di test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato mediante stimolazione nervosa ripetitiva o elettromiografia a fibra singola
    • Anamnesi positiva al test dell'inibitore dell'acetilcolinesterasi
    • Miglioramento dei segni della MG con un inibitore orale dell’acetilcolinesterasi valutato dal medico curante
  2. MGFA Classe III-IVa (MGg) allo screening
  3. GMG resistente al trattamento come definito da: punteggio MG-ADL ≥ 6 allo screening nonostante adeguati studi di trattamento con almeno due diversi farmaci immunosoppressori non steroidei somministrati a dosi e durata adeguate della terapia.
  4. Se in terapia cronica con corticosteroidi, la capacità e la volontà di ridurre gradualmente la dose fino a una dose massima di 10 mg di prednisolone al giorno o equivalente almeno una settimana prima della leucaferesi
  5. Se trattati con inibitori della colinesterasi, i pazienti devono assumere una dose stabile per almeno due settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Miastenia gravis esclusivamente oculare (MGFA I), sintomi lievi (MGFA II), o malattia bulbare grave o crisi di MG, MGFA di classe IVb o V allo screening
  2. Anamnesi di trapianto di midollo osseo/cellule staminali emopoietiche o di organo solido.
  3. Infezione attiva, opportunistica, cronica o ricorrente clinicamente significativa (inclusa la positività per l'epatite B o l'epatite C) confermata da prove cliniche, imaging o test di laboratorio positivi un mese prima della leucaferesi
  4. Altri stati patologici non controllati, come asma o malattia infiammatoria intestinale, in cui le riacutizzazioni sono comunemente trattate con corticosteroidi orali o parenterali, allo screening
  5. Partecipanti con una sindrome da immunodeficienza nota (AIDS, immunodeficienza ereditaria, immunodeficienza indotta da farmaci) o risultati positivi per gli anticorpi dell'HIV allo screening
  6. Precedente trattamento con terapia anti-CD19, terapia con cellule T adottive o qualsiasi precedente prodotto di terapia genica (ad es. terapia cellulare CAR-T).

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: YTB323
YTB323 infusione endovenosa singola (e.v.).
Genetico: YTB323
Sospensione di cellule CAR-T per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza, gravità e frequenza degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi, tra cui la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome da neurotossicità associata a cellule immunitarie effettrici (ICAN), modifiche dei segni vitali, dei parametri di laboratorio, dell'ECG e dello stato neurologico qualificabili e segnalati come eventi avversi.
Baseline fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica plasmatica (PK) di YTB323 - CMAX
Lasso di tempo: Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Misurato da Cmax - La concentrazione plasmatica massima di YTB323
Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Farmacocinetica plasmatica (PK) di YTB323 - AUC
Lasso di tempo: Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Misurato da AUC - Area sotto la curva di YTB323
Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Farmacocinetica plasmatica (PK) di YTB323 - Tmax
Lasso di tempo: Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Misurato da Tmax - Tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco di YTB323
Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Farmacocinetica plasmatica (PK) di YTB323 - Clast
Lasso di tempo: Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Clast è definito come l'ultima concentrazione plasmatica (quantificabile) osservata (Clast)
Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Farmacocinetica plasmatica (PK) di YTB323 - Tlast
Lasso di tempo: Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Tlast è definito come il tempo dell'ultima concentrazione misurabile
Pre-dose dal giorno 1 fino a 2 anni
Immunogenicità cellulare di YTB323
Lasso di tempo: Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Incidenza e prevalenza dell'immunogenicità umorale preesistente e indotta dal trattamento di YTB323
Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Immunogenicità umorale di YTB323
Lasso di tempo: Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Incidenza e prevalenza dell'immunogenicità cellulare preesistente e indotta dal trattamento di YTB323
Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Immunogenicità neutralizzante di YTB323
Lasso di tempo: Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Incidenza e prevalenza dell'immunogenicità neutralizzante preesistente e indotta dal trattamento di YTB323
Linfodeplezione pre-dose fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio MG-ADL
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
La scala Myasthenia Gravis Activity of Living (MG-ADL) è una scala di 8 item riferita dal paziente che misura i sintomi della miastenia gravis e lo stato funzionale, che deve essere somministrata da un medico o da un valutatore qualificato dello studio. L’MG-ADL è una misura di risultato che valuta i sintomi della MG e le attività funzionali legate alle attività della vita quotidiana. A ciascuno degli item viene assegnato un punteggio da 0 (normale) a 3 (più grave), fornendo un punteggio totale compreso tra 0 e 24, dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi. È composto da elementi relativi alla valutazione da parte dei pazienti della disabilità funzionale secondaria a disturbi oculari (due elementi), bulbari (tre elementi), respiratori (un elemento) e disturbi motori o degli arti (due elementi).
Baseline fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio totale QMG
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
Il punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) è un sistema di punteggio della forza quantitativa validato e standardizzato sviluppato appositamente per la MG. Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee. Ciascun elemento viene valutato quantitativamente e assegnato un punteggio da 0 a 3 (dove 3 rappresenta il più grave), fornendo un punteggio QMG totale compreso tra 0 e 39 dove i punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia. Il QMG è composto dai seguenti elementi: oculare (due elementi), facciale (un elemento), bulbare (due elementi), motore grossolano (sei elementi), assiale (un elemento) e respiratorio (un elemento).
Baseline fino a 2 anni
Proporzione di pazienti con una riduzione ≥ 3 punti del punteggio totale QMG mantenuta per 6 mesi dopo il basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo convalidato standardizzato sviluppato appositamente per MG. Il QMG è un sistema di punteggio di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee. Ciascun elemento viene valutato quantitativamente e assegnato un punteggio da 0 a 3 (dove 3 rappresenta il più grave), fornendo un punteggio QMG totale compreso tra 0 e 39, dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia. Il QMG è composto dai seguenti elementi: oculare (due elementi), facciale (un elemento), bulbare (due elementi), motore grossolano (sei elementi), assiale (un elemento) e respiratorio (un elemento).
Baseline fino a 2 anni
Proporzione di pazienti con una riduzione ≥ 2 punti del punteggio MG-ADL mantenuta per 6 mesi dopo il basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
La scala Myasthenia Gravis Activity of Living (MG-ADL) è una scala di 8 item riferita dal paziente che misura i sintomi della miastenia gravis e lo stato funzionale, che deve essere somministrata da un medico o da un valutatore qualificato dello studio. L’MG-ADL è una misura di risultato che valuta i sintomi della MG e le attività funzionali legate alle attività della vita quotidiana. A ciascuno degli item viene assegnato un punteggio da 0 (normale) a 3 (più grave), fornendo un punteggio totale compreso tra 0 e 24, dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi. È composto da elementi relativi alla valutazione da parte dei pazienti della disabilità funzionale secondaria a disturbi oculari (due elementi), bulbari (tre elementi), respiratori (un elemento) e disturbi motori o degli arti (due elementi).
Baseline fino a 2 anni
Proporzione di pazienti con MGFA-PIS con manifestazioni minime (MM) o migliori e mantenute per 6 mesi dopo il basale
Lasso di tempo: Baseline fino a 2 anni
Il Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Intervention Status (MGFA-PIS) è una determinazione, valutata dal medico, dello stato clinico complessivo di un paziente con MG in qualsiasi momento dopo l’inizio del trattamento per la MG. MM o meglio comprende Manifestazione Minima (MM): il paziente non presenta sintomi o limitazioni funzionali da MG ma presenta qualche debolezza all'esame di alcuni muscoli; Remissione stabile completa (CSR): il paziente non ha avuto sintomi o segni di MG per almeno 1 anno e durante quel periodo non ha ricevuto alcuna terapia per la MG. Non vi è debolezza di alcun muscolo ad un attento esame da parte di qualcuno esperto nella valutazione delle malattie neuromuscolari. È accettata una debolezza isolata della chiusura delle palpebre; o Remissione farmacologica (PR): gli stessi criteri della CSR tranne che il paziente continua a prendere qualche forma di terapia per la MG.
Baseline fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

26 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

26 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CYTB323O12101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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