Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky YTB323 u generalizované myasthenia gravis

3. dubna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky YTB323 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis rezistentní na léčbu

Toto je studie fáze I/II k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky YTB323 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis rezistentní na léčbu. YTB323 je biologická terapie CAR-T buňkami.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou, multicentrickou, nepotvrzující studii určenou k posouzení bezpečnosti, účinnosti a buněčné kinetiky léčby YTB323 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis rezistentní na léčbu, aby bylo možné zhodnotit přínos a riziko pro další vývoj v generalizovaná myasthenia gravis (gMS). Studie plánuje zapsat přibližně 15 účastníků s gMG rezistentním na léčbu. Studie využívá návrh jedné dávky pro 2 kohorty, sestávající z sentinelové kohorty 3 pacientů následované expanzní kohortou o dalších 12 pacientů.

Všichni účastníci, kterým byl podáván YTB323, budou sledováni do 15 let po podání YTB323 v dlouhodobém sledování (LTFU).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francie, 29200
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 2608677
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ali Habib
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157-1052
        • Nábor
        • Wake Forest Univ School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rachana Gandhi Mehta
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ericka Greene

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Potvrzená diagnóza gMG podporovaná následujícím:

    • Zdokumentovaná zpráva o pozitivním sérologickém testování na protilátky AChR nebo protilátky proti MuSK při screeningu A alespoň jedno z následujících:
    • Anamnéza abnormálního testu neuromuskulárního přenosu prokázaného opakovanou nervovou stimulací nebo jednovláknovou elektromyografií
    • Anamnéza pozitivního testu inhibitoru acetylcholinesterázy
    • Zlepšení příznaků MG po perorálním inhibitoru acetylcholinesterázy podle posouzení ošetřujícího lékaře
  2. MGFA třídy III-IVa (gMG) při screeningu
  3. GMG rezistentní na léčbu, jak je definováno: MG-ADL skóre ≥ 6 při screeningu navzdory adekvátním léčebným studiím s alespoň dvěma různými nesteroidními imunosupresivy podávanými v adekvátních dávkách a délce léčby.
  4. Pokud užíváte chronické kortikosteroidy, schopnost a ochota snížit na maximální dávku 10 mg prednisolonu denně nebo ekvivalent nejméně jeden týden před leukaferézou
  5. Pokud jsou pacienti léčeni inhibitory cholinesterázy, musí mít před screeningem stabilní dávku alespoň dva týdny

Kritéria vyloučení:

  1. Výhradně oční myasthenia gravis (MGFA I), mírné příznaky (MGFA II) nebo těžké bulbární onemocnění nebo MG krize, MGFA třídy IVb nebo V při screeningu
  2. Transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů v anamnéze.
  3. Klinicky významná aktivní, oportunní, chronická nebo rekurentní infekce (včetně pozitivní na hepatitidu B nebo hepatitidu C) potvrzená klinickými důkazy, zobrazením nebo pozitivními laboratorními testy jeden měsíc před leukaferézou
  4. Jiné nekontrolované chorobné stavy, jako je astma nebo zánětlivé onemocnění střev, kde se vzplanutí běžně léčí perorálními nebo parenterálními kortikosteroidy, při screeningu
  5. Účastníci se známým syndromem imunodeficience (AIDS, dědičná imunitní nedostatečnost, imunodeficience vyvolaná léky) nebo s pozitivním testem na protilátky HIV při screeningu
  6. Předchozí léčba anti-CD19 terapií, adoptivní T buněčná terapie nebo jakýkoli předchozí produkt genové terapie (např. terapie CAR-T buňkami).

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: YTB323
YTB323 jediná intravenózní (i.v.) infuze
Genetický: YTB323
Suspenze CAR-T buněk pro intravenózní infuzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt, závažnost a frekvence nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Základní stav až 2 roky
Výskyt AE, včetně syndromu uvolňování cytokinů (CRS) a syndromu neurotoxicity spojeného s imunitními efektorovými buňkami (ICAN), změny vitálních funkcí, laboratorních parametrů, EKG a neurologického stavu, které jsou kvalifikovány a hlášeny jako AE.
Základní stav až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika (PK) YTB323 - CMAX
Časové okno: Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Měřeno pomocí Cmax - maximální plazmatická koncentrace YTB323
Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Plazmatická farmakokinetika (PK) YTB323 - AUC
Časové okno: Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Měřeno pomocí AUC - plocha pod křivkou YTB323
Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Plazmatická farmakokinetika (PK) YTB323 - Tmax
Časové okno: Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Měřeno pomocí Tmax - času k dosažení maximální koncentrace po podání léčiva YTB323
Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Plazmatická farmakokinetika (PK) YTB323 - Klas
Časové okno: Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Klast je definován jako poslední pozorovaná (kvantifikovatelná) plazmatická koncentrace (klast)
Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Plazmatická farmakokinetika (PK) YTB323 - Tlast
Časové okno: Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Tlast je definován jako čas poslední měřitelné koncentrace
Den před podáním dávky 1 až 2 roky
Buněčná imunogenicita YTB323
Časové okno: Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Výskyt a prevalence již existující a léčbou indukované humorální imunogenicity YTB323
Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Humorální imunogenicita YTB323
Časové okno: Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Výskyt a prevalence již existující a léčbou indukované buněčné imunogenicity YTB323
Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Neutralizující imunogenicita YTB323
Časové okno: Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Výskyt a prevalence již existující a léčbou indukované neutralizační imunogenicity YTB323
Lymfodeplece před podáním dávky do 2 let
Změna od základní linie skóre MG-ADL
Časové okno: Základní stav až 2 roky
Škála Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) je 8-položková škála hlášená pacientem, která měří symptomy myasthenia gravis a funkční stav, kterou má podávat lékař nebo vyškolený hodnotitel studie. MG-ADL je výstupní měřítko hodnotící symptomy MG a funkční aktivity související s aktivitami každodenního života. Každá z položek je hodnocena od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější), což poskytuje celkové skóre v rozmezí od 0 do 24, kde vyšší skóre ukazuje na větší závažnost symptomů. Skládá se z položek týkajících se hodnocení pacientů funkčního postižení sekundárního k očnímu (dvě položky), bulbárnímu (tři položky), respiračnímu (jedna položka) a hrubému motorickému nebo končetinovému postižení (dvě položky).
Základní stav až 2 roky
Změna od základní linie celkového skóre QMG
Časové okno: Základní stav až 2 roky
Skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) je standardizovaný validovaný systém kvantitativního hodnocení síly vyvinutý speciálně pro MG. QMG je 13bodový systém přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur. Každá položka je kvantitativně hodnocena a hodnocena od 0 do 3 (kde 3 představuje nejzávažnější), poskytuje celkové skóre QMG v rozsahu od 0 do 39, kde vyšší skóre ukazuje na větší aktivitu onemocnění. QMG se skládá z následujících položek: oční (dvě položky), obličejové (jedna položka), bulbární (dvě položky), hrubá motorika (šest položek), axiální (jedna položka) a respirační (jedna položka).
Základní stav až 2 roky
Podíl pacientů s ≥3bodovým snížením celkového skóre QMG, které přetrvávalo 6 měsíců po výchozím stavu
Časové okno: Základní stav až 2 roky
Skóre QMG je standardizovaný validovaný systém kvantitativního hodnocení síly vyvinutý speciálně pro MG. QMG je 13bodový systém přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur. Každá položka je kvantitativně hodnocena a hodnocena od 0 do 3 (kde 3 představuje nejzávažnější), poskytuje celkové skóre QMG v rozsahu od 0 do 39, kde vyšší skóre značí větší závažnost onemocnění. QMG se skládá z následujících položek: oční (dvě položky), obličejové (jedna položka), bulbární (dvě položky), hrubá motorika (šest položek), axiální (jedna položka) a respirační (jedna položka).
Základní stav až 2 roky
Podíl pacientů s ≥ 2-bodovým snížením skóre MG-ADL přetrvávajícím 6 měsíců po výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav až 2 roky
Škála Myasthenia Gravis Activities of Living (MG-ADL) je 8-položková škála hlášená pacientem, která měří symptomy myasthenia gravis a funkční stav, kterou má podávat lékař nebo vyškolený hodnotitel studie. MG-ADL je výstupní měřítko hodnotící symptomy MG a funkční aktivity související s aktivitami každodenního života. Každá z položek je hodnocena od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější), což poskytuje celkové skóre v rozmezí od 0 do 24, kde vyšší skóre ukazuje na větší závažnost symptomů. Skládá se z položek týkajících se hodnocení pacientů funkčního postižení sekundárního k očnímu (dvě položky), bulbárnímu (tři položky), respiračnímu (jedna položka) a hrubému motorickému nebo končetinovému postižení (dvě položky).
Základní stav až 2 roky
Podíl pacientů s MGFA-PIS minimálních projevů (MM) nebo lepších a přetrvávajících po dobu 6 měsíců po výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav až 2 roky
The Myasthenia Gravis Foundation of America Post-Intervention Status (MGFA-PIS) je lékařem hodnocené stanovení celkového klinického stavu pacienta s MG kdykoli po zahájení léčby MG. MM nebo lepší zahrnuje minimální manifestaci (MM): pacient nemá žádné příznaky nebo funkční omezení MG, ale má určitou slabost při vyšetření některých svalů; Kompletní stabilní remise (CSR): pacient neměl žádné příznaky nebo známky MG po dobu nejméně 1 roku a během této doby nedostal žádnou léčbu MG. Při pečlivém prozkoumání někým, kdo je zkušený v hodnocení neuromuskulárních onemocnění, není žádná slabost žádného svalu. Izolovaná slabost uzávěru očních víček je akceptována; nebo Farmakologická remise (PR): stejná kritéria jako u CSR kromě toho, že pacient pokračuje v nějaké formě terapie MG.
Základní stav až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYTB323O12101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý hodnotící panel na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na YTB323

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit