Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i kinetykę komórkową YTB323 w uogólnionej miastenii

1 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 u uczestników z oporną na leczenie uogólnioną miastenią

Jest to badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 u uczestników z oporną na leczenie uogólnioną miastenią. YTB323 to biologiczna terapia komórkami CAR-T.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie niepotwierdzające, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej leczenia YTB323 u uczestników z oporną na leczenie uogólnioną miastenią, w celu umożliwienia oceny stosunku korzyści do ryzyka dla dalszego rozwoju uogólniona miastenia gravis (gMS). Do badania planuje się włączyć około 15 uczestników z gMG oporną na leczenie. W badaniu zastosowano schemat pojedynczej dawki w 2 kohortach, składających się z kohorty wskaźnikowej składającej się z 3 pacjentów, a następnie kohorty ekspansyjnej składającej się z dodatkowych 12 pacjentów.

Wszyscy uczestnicy, którym podano YTB323, będą obserwowani przez 15 lat po podaniu YTB323 w ramach długoterminowej obserwacji (LTFU).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Francja, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Kyoto, Japonia, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japonia, 2608677
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157-1052
        • Wake Forest Univ School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Potwierdzona diagnoza gMG poparta następującymi informacjami:

    • Udokumentowany raport z pozytywnych testów serologicznych na obecność przeciwciał AChR lub MuSK podczas badania przesiewowego ORAZ co najmniej jedno z poniższych:
    • Historia nieprawidłowego testu transmisji nerwowo-mięśniowej potwierdzona powtarzalną stymulacją nerwów lub elektromiografią pojedynczego włókna
    • Historia dodatniego testu na inhibitor acetylocholinoesterazy
    • Poprawa objawów MG po doustnym inhibitorze acetylocholinoesterazy, w ocenie lekarza prowadzącego
  2. Klasa MGFA III-IVa (gMG) podczas przeglądu
  3. Oporna na leczenie gMG zdefiniowana jako: Wynik MG-ADL ≥ 6 w badaniu przesiewowym pomimo odpowiednich prób leczenia co najmniej dwoma różnymi niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi podawanymi w odpowiednich dawkach i czasie trwania terapii.
  4. W przypadku przewlekłego stosowania kortykosteroidów możliwość i chęć zmniejszenia dawki maksymalnej do 10 mg prednizolonu na dobę lub równoważnej dawki co najmniej na tydzień przed leukaferezą
  5. W przypadku leczenia inhibitorami cholinesterazy pacjenci muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej dwa tygodnie przed badaniem przesiewowym

Kryteria wykluczenia:

  1. Wyłącznie miastenia oczna (MGFA I), łagodne objawy (MGFA II) lub ciężka choroba opuszkowa lub przełom MG, klasa IVb lub V MGFA podczas badania przesiewowego
  2. Historia przeszczepienia szpiku kostnego/hematopoetycznych komórek macierzystych lub narządu stałego.
  3. Klinicznie istotne aktywne, oportunistyczne, przewlekłe lub nawracające zakażenie (w tym dodatnie w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C) potwierdzone dowodami klinicznymi, obrazowaniem lub dodatnimi wynikami badań laboratoryjnych na miesiąc przed leukaferezą
  4. Inne niekontrolowane stany chorobowe, takie jak astma lub choroba zapalna jelit, których zaostrzenia są zwykle leczone doustnymi lub pozajelitowymi kortykosteroidami, podczas badań przesiewowych
  5. Uczestnicy ze znanym zespołem niedoboru odporności (AIDS, dziedzicznym niedoborem odporności, polekowym niedoborem odporności) lub pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV podczas badania przesiewowego
  6. Wcześniejsze leczenie terapią anty-CD19, adoptywną terapią komórkami T lub jakimkolwiek wcześniejszym produktem terapii genowej (np. terapii komórkami CAR-T).

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: YTB323
Pojedyncza infuzja dożylna YTB323
Genetyczny: YTB323
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie, dotkliwość i częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Częstość występowania działań niepożądanych, w tym zespołu uwalniania cytokin (CRS) i zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICAN), zmian w objawach życiowych, parametrach laboratoryjnych, EKG i stanie neurologicznym kwalifikującym się i zgłaszanym jako AE.
Podstawowy okres do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - CMAX
Ramy czasowe: Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Mierzone za pomocą Cmax – maksymalne stężenie YTB323 w osoczu
Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Farmakokinetyka w osoczu (PK) YTB323 - AUC
Ramy czasowe: Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Mierzone przez AUC – obszar pod krzywą YTB323
Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Farmakokinetyka w osoczu (PK) YTB323 – Tmax
Ramy czasowe: Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Mierzony za pomocą Tmax – czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku YTB323
Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - Clast
Ramy czasowe: Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Klast definiuje się jako ostatnie zaobserwowane (mierzalne) stężenie w osoczu (Clast)
Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - Tlast
Ramy czasowe: Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Tlast definiuje się jako czas ostatniego mierzalnego stężenia
Dawka wstępna Dzień 1 do 2 lat
Immunogenność komórkowa YTB323
Ramy czasowe: Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności humoralnej YTB323
Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Immunogenność humoralna YTB323
Ramy czasowe: Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności komórkowej YTB323
Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Neutralizująca immunogenność YTB323
Ramy czasowe: Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem neutralizującej immunogenności YTB323
Limfodeplecja przed podaniem dawki do 2 lat
Zmiana wyniku MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Skala aktywności życiowej miastenii gravis (MG-ADL) to 8-elementowa skala zgłaszana przez pacjentów, która mierzy objawy miastenii i stan funkcjonalny, a przeprowadzana jest przez lekarza lub przeszkoloną osobę oceniającą badanie. MG-ADL jest miarą wyniku oceniającą objawy MG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami życia codziennego. Każdy z elementów jest oceniany w skali od 0 (normalny) do 3 (najcięższy), co daje łączny wynik w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów. Składa się z pozycji związanych z oceną pacjentów dotyczącą niepełnosprawności funkcjonalnej spowodowanej narządami wzroku (dwie pozycje), opuszkową (trzy pozycje), oddechową (jedna pozycja) oraz niepełnosprawnością ruchową lub kończyn (dwie pozycje).
Podstawowy okres do 2 lat
Zmiana całkowitego wyniku QMG w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Wynik ilościowy myasthenia gravis (QMG) to ustandaryzowany, zwalidowany system ilościowej punktacji siły opracowany specjalnie dla MG. QMG to 13-punktowy system bezpośredniej oceny lekarskiej, który określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Każdy element jest oceniany ilościowo i oceniany w skali od 0 do 3 (gdzie 3 oznacza najcięższy stan), co zapewnia całkowity wynik QMG w zakresie od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby. QMG składa się z następujących elementów: oczny (dwa elementy), twarzowy (jeden element), opuszkowy (dwa elementy), motoryka brutto (sześć elementów), osiowy (jeden element) i oddechowy (jeden element).
Podstawowy okres do 2 lat
Odsetek pacjentów, u których całkowite zmniejszenie całkowitego wyniku QMG o ≥3 punkty utrzymywało się przez 6 miesięcy po wartości początkowej
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Wynik QMG to ustandaryzowany i zatwierdzony ilościowy system punktacji siły opracowany specjalnie dla MG. QMG to 13-punktowy system bezpośredniej oceny lekarskiej, który określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Każdy element jest oceniany ilościowo i punktowany w skali od 0 do 3 (gdzie 3 oznacza najcięższy stan), co daje całkowity wynik QMG w zakresie od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby. QMG składa się z następujących elementów: oczny (dwa elementy), twarzowy (jeden element), opuszkowy (dwa elementy), motoryka brutto (sześć elementów), osiowy (jeden element) i oddechowy (jeden element).
Podstawowy okres do 2 lat
Odsetek pacjentów, u których zmniejszenie wyniku MG-ADL o ≥2 punkty utrzymywało się przez 6 miesięcy po badaniu wyjściowym
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Skala aktywności życiowej miastenii gravis (MG-ADL) to 8-elementowa skala zgłaszana przez pacjentów, która mierzy objawy miastenii i stan funkcjonalny, a przeprowadzana jest przez lekarza lub przeszkoloną osobę oceniającą badanie. MG-ADL jest miarą wyniku oceniającą objawy MG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami życia codziennego. Każdy z elementów jest oceniany w skali od 0 (normalny) do 3 (najcięższy), co daje łączny wynik w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów. Składa się z pozycji związanych z oceną pacjentów dotyczącą niepełnosprawności funkcjonalnej spowodowanej narządami wzroku (dwie pozycje), opuszkową (trzy pozycje), oddechową (jedna pozycja) oraz niepełnosprawnością ruchową lub kończyn (dwie pozycje).
Podstawowy okres do 2 lat
Odsetek pacjentów z MGFA-PIS z minimalnymi objawami (MM) lub lepszymi i utrzymującymi się przez 6 miesięcy po wartości początkowej
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 2 lat
Stan pointerwencyjny Fundacji Myasthenia Gravis (MGFA-PIS) to ocena lekarza określająca ogólny stan kliniczny pacjenta z MG w dowolnym momencie po rozpoczęciu leczenia MG. MM lub lepszy obejmuje minimalne objawy (MM): pacjent nie ma objawów ani ograniczeń funkcjonalnych związanych z MG, ale w badaniu niektórych mięśni wykazuje pewne osłabienie; Całkowita stabilna remisja (CSR): pacjent nie ma żadnych objawów ani oznak MG przez co najmniej 1 rok i nie był w tym czasie leczony z powodu MG. Po dokładnym zbadaniu przez osobę wykwalifikowaną w ocenie chorób nerwowo-mięśniowych nie stwierdzono osłabienia żadnego mięśnia. Akceptuje się izolowane osłabienie domykania powiek; lub Remisja farmakologiczna (PR): te same kryteria, co w przypadku CSR, z tą różnicą, że pacjent kontynuuje jakąś formę terapii MG.
Podstawowy okres do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CYTB323O12101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj