Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus YTB323:n turvallisuuden, tehokkuuden ja solukinetiikan arvioimiseksi yleistyneessä myasthenia graviksessa

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, monikeskustutkimus, vaiheen I/II tutkimus YTB323:n turvallisuuden, tehokkuuden ja solukinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on hoitoresistentti yleistynyt myasthenia gravis

Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan YTB323:n turvallisuutta, tehokkuutta ja solukinetiikkaa potilailla, joilla on hoitoresistentti yleistynyt myasthenia gravis. YTB323 on biologinen CAR-T-soluterapia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, ei-vahvistava tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida YTB323-hoidon turvallisuutta, tehokkuutta ja solukinetiikkaa potilailla, joilla on hoitoresistentti yleistynyt myasthenia gravis, jotta voidaan arvioida hyöty-riskisuhdetta jatkokehityksen kannalta. yleistynyt myasthenia gravis (gMS). Tutkimukseen suunnitellaan noin 15 osallistujaa, joilla on hoitoresistentti gMG. Tutkimuksessa käytetään yhden annoksen suunnittelua kahdelle kohortille, jotka koostuvat 3 potilaan vartijaryhmästä, jota seuraa 12 lisäpotilaan laajennuskohortti.

Kaikkia osallistujia, joille on annettu YTB323, seurataan pitkäaikaisessa seurannassa (LTFU) 15 vuoden ajan YTB323:n antamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Kyoto, Japani, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japani, 2608677
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Ranska, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Ranska, 59037
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157-1052
        • Wake Forest Univ School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Vahvistettu gMG-diagnoosi, jota tukevat seuraavat:

    • Dokumentoitu raportti positiivisista serologisista testeistä joko AChR- tai MuSK-vasta-aineille seulonnassa JA vähintään yksi seuraavista:
    • Epänormaali neuromuskulaarinen transmissiotesti, joka on osoitettu toistuvalla hermostimulaatiolla tai yhden kuidun elektromyografialla
    • Positiivinen asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittoritesti historiassa
    • Suun kautta otettavan asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorin MG-oireiden paraneminen hoitavan lääkärin arvioimana
  2. MGFA Class III-IVa (gMG) seulonnassa
  3. Hoitoresistentti gMG määriteltynä: MG-ADL-pisteet ≥ 6 seulonnassa huolimatta riittävistä hoitotutkimuksista vähintään kahdella eri ei-steroidisella immunosuppressiivisella lääkkeellä annettuna asianmukaisina annoksina ja hoidon keston ajan.
  4. Jos käytät kroonisia kortikosteroideja, kykyä ja halukkuutta pienentää enintään 10 mg:aan prednisolonia päivässä tai vastaavaan annokseen vähintään viikkoa ennen leukafereesia
  5. Jos potilaita hoidetaan koliiniesteraasin estäjillä, hänen on oltava vakaalla annoksella vähintään kahden viikon ajan ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ainoastaan ​​silmän myasthenia gravis (MGFA I), lievät oireet (MGFA II) tai vakava bulbaarisairaus tai MG-kriisi, MGFA-luokka IVb tai V seulonnassa
  2. Luuytimen/hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteiden elinsiirtojen historia.
  3. Kliinisesti merkittävä aktiivinen, opportunistinen, krooninen tai toistuva infektio (mukaan lukien positiivinen B- tai C-hepatiitti), joka on vahvistettu kliinisillä todisteilla, kuvantamisella tai positiivisilla laboratoriotesteillä kuukautta ennen leukafereesia
  4. Muut hallitsemattomat sairaustilat, kuten astma tai tulehduksellinen suolistosairaus, joissa pahenemisvaiheita hoidetaan yleensä suun kautta tai parenteraalisesti annettavilla kortikosteroideilla seulonnassa
  5. Osallistujat, joilla on tunnettu immuunikatooireyhtymä (AIDS, perinnöllinen immuunivajaus, lääkkeiden aiheuttama immuunivajaus) tai HIV-vasta-ainetesti seulonnassa
  6. Aiempi hoito anti-CD19-hoidolla, adoptiivisella T-soluterapialla tai millä tahansa aikaisemmalla geeniterapiatuotteella (esim. CAR-T-soluhoito).

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: YTB323
YTB323 yksi suonensisäinen (i.v.) infuusio
Geneettinen: YTB323
CAR-T-solususpensio suonensisäistä infuusiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyminen, vakavuus ja esiintymistiheys
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
AE:t, mukaan lukien sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS) ja immuuniefektorisoluihin liittyvä neurotoksisuusoireyhtymä (ICAN), muutokset elintoimintoissa, laboratorioparametreissa, EKG:ssa ja neurologisessa tilassa, jotka ovat hyväksyttäviä ja raportoitu AE:ksi.
Perusaika jopa 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
YTB323 - CMAX:n plasman farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
Mitattu Cmax:lla – YTB323:n maksimipitoisuus plasmassa
Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
YTB323:n plasman farmakokinetiikka (PK) - AUC
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
Mitattu AUC:lla - YTB323:n käyrän alla oleva pinta-ala
Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
YTB323:n plasman farmakokinetiikka (PK) - Tmax
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
Mitattu Tmax-arvolla – Aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen YTB323:n lääkkeen annon jälkeen
Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
YTB323:n plasman farmakokinetiikka (PK) - Clast
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
Clast määritellään viimeiseksi havaituksi (kvantifioitavaksi) plasmapitoisuudeksi (Clast)
Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
YTB323:n plasman farmakokinetiikka (PK) - Tlast
Aikaikkuna: Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
Tlast määritellään viimeisen mitattavan pitoisuuden ajan
Annostusta edeltävä päivä 1 - 2 vuotta
YTB323:n soluimmunogeenisuus
Aikaikkuna: Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
YTB323:n olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman humoraalisen immunogeenisyyden ilmaantuvuus ja esiintyvyys
Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
YTB323:n humoraalinen immunogeenisyys
Aikaikkuna: Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
YTB323:n olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman soluimmunogeenisyyden ilmaantuvuus ja esiintyvyys
Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
YTB323:n neutraloiva immunogeenisyys
Aikaikkuna: Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
YTB323:n olemassa olevan ja hoidon aiheuttaman neutraloivan immunogeenisyyden ilmaantuvuus ja esiintyvyys
Annosta edeltävä lymfodepletio jopa 2 vuotta
Muutos MG-ADL-pisteiden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Myasthenia Gravis -elämisen aktiivisuusasteikko (MG-ADL) on 8-osainen potilaan ilmoittama asteikko, joka mittaa myasthenia graviksen oireita ja toiminnallista tilaa, ja jonka antaa lääkäri tai koulutettu tutkimuksen arvioija. MG-ADL on tulosmittaus, joka arvioi MG-oireita ja päivittäiseen elämään liittyviä toiminnallisia aktiviteetteja. Jokainen kohteista pisteytetään 0:sta (normaali) 3:een (vakavin), jolloin kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 24, jossa korkeammat pisteet osoittavat oireiden vakavuutta. Se koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaiden arvioon sekundaarisesta toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmästä (kaksi kohtaa), bulbarista (kolme kohtaa), hengityselimistä (yksi kohta) ja motorisesta tai raajojen vakavasta vajaatoiminnasta (kaksi kohtaa).
Perusaika jopa 2 vuotta
Muutos QMG-kokonaispisteiden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) -pisteytys on standardoitu validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten. QMG on 13 kohdan suora lääkärinarviointijärjestelmä, joka määrittää taudin vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemisen perusteella. Jokainen kohta arvioidaan kvantitatiivisesti ja pisteytetään välillä 0-3 (jossa 3 edustaa vakavinta), jolloin kokonais-QMG-pistemäärä vaihtelee välillä 0-39, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden aktiivisuutta. QMG koostuu seuraavista osista: silmät (kaksi kohdetta), kasvot (yksi kohde), bulbar (kaksi kohdetta), bruttomoottori (kuusi kohdetta), aksiaalinen (yksi esine) ja hengitys (yksi esine).
Perusaika jopa 2 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joiden QMG-kokonaispistemäärä aleni ≥ 3 pistettä 6 kuukauden ajan lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
QMG-pisteytys on standardoitu validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten. QMG on 13 kohdan suora lääkärinarviointijärjestelmä, joka määrittää taudin vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemisen perusteella. Jokainen kohta arvioidaan kvantitatiivisesti ja pisteytetään välillä 0-3 (jossa 3 edustaa vakavinta), jolloin kokonais-QMG-pistemäärä vaihtelee välillä 0-39, jossa korkeammat pisteet osoittavat sairauden vakavuutta. QMG koostuu seuraavista osista: silmät (kaksi kohdetta), kasvot (yksi kohde), bulbar (kaksi kohdetta), bruttomoottori (kuusi kohdetta), aksiaalinen (yksi esine) ja hengitys (yksi esine).
Perusaika jopa 2 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joiden MG-ADL-pistemäärä aleni ≥ 2 pistettä 6 kuukauden ajan lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Myasthenia Gravis -elämisen aktiivisuusasteikko (MG-ADL) on 8-osainen potilaan ilmoittama asteikko, joka mittaa myasthenia graviksen oireita ja toiminnallista tilaa, ja jonka antaa lääkäri tai koulutettu tutkimuksen arvioija. MG-ADL on tulosmittaus, joka arvioi MG-oireita ja päivittäiseen elämään liittyviä toiminnallisia aktiviteetteja. Jokainen kohteista pisteytetään 0:sta (normaali) 3:een (vakavin), jolloin kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 24, jossa korkeammat pisteet osoittavat oireiden vakavuutta. Se koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaiden arvioon sekundaarisesta toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmästä (kaksi kohtaa), bulbarista (kolme kohtaa), hengityselimistä (yksi kohta) ja motorisesta tai raajojen vakavasta vajaatoiminnasta (kaksi kohtaa).
Perusaika jopa 2 vuotta
Niiden potilaiden osuus, joilla MGFA-PIS on minimaalisia tai parempia ja jotka jatkuvat 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Aikaikkuna: Perusaika jopa 2 vuotta
Myasthenia Gravis Foundation of America Post-intervention Status (MGFA-PIS) on lääkärin arvioima MG-potilaan yleisen kliinisen tilan määritys milloin tahansa MG-hoidon aloittamisen jälkeen. MM tai parempi sisältää Minimal Manifestation (MM): potilaalla ei ole oireita tai toiminnallisia rajoituksia MG:stä, mutta hänellä on heikkoutta joidenkin lihasten tutkimisessa; Täydellinen stabiili remissio (CSR): potilaalla ei ole ollut MG:n oireita tai merkkejä vähintään 1 vuoteen, eikä hän ole saanut MG-hoitoa tänä aikana. Neuromuskulaaristen sairauksien arvioinnissa perehtyneen henkilön huolellisessa tarkastelussa mikään lihas ei ole heikko. Silmäluomen sulkemisen yksittäinen heikkous hyväksytään; tai farmakologinen remissio (PR): samat kriteerit kuin CSR:ssä, paitsi että potilas jatkaa jonkinlaisen MG-hoidon saamista.
Perusaika jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 26. lokakuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 26. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CYTB323O12101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa