유전성 전신 간질(GGE) 및 결신 발작이 있는 16~75세 대상자를 대상으로 NPT 2042와 위약을 비교하는 연구

포함 기준:

1. 피험자는 동의/동의할 수 있고 이를 제공하며, 연구 참가자의 부모/법적 대리인/보호자는 미성년 연구 참가자에게 서명된 사전 동의를 제공합니다. 여기에는 사전 동의 양식(ICF)에 나열된 요구 사항 및 제한 사항의 준수가 포함됩니다.
2. 동의/동의 시점에 피험자의 연령은 16~75세입니다.
3. 대상은 결신 발작을 동반한 유전성 전신 간질 진단을 받았습니다(국제 간질 방지 연맹(ILAE) 발작 분류(2017)와 일치).
4. 피험자는 72시간 외래 EEG 검사에서 3초 이상 지속되는 양측 동시 일반 발작성 스파이크 파동(2.5Hz ~ 6Hz)의 뇌전도(EEG) 증거가 4회 이상 나타났습니다.
5. 대상은 최소 30일 동안 최소 하나의 항경련제(ASM)를 안정적으로 투여받았습니다. 자석을 사용하지 않고 안정된 환경에서(선별검사 전 최소 30일 동안) 미주 신경 자극도 허용됩니다.
6. 피험자는 정상적인 인지 능력을 가지고 있으며 조사자의 의견에 따라 스크리닝 시 신경학적 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 없습니다.
7. 피험자는 조사관이 판단하고 병력, 신체 검사 및 선별 검사실 조사에 기록된 바에 따라 건강 상태가 양호합니다(간질 제외).
8. 피험자는 스크리닝 당시 체질량 지수(BMI)가 18~40kg/m2입니다.
9. 가임 여성 피험자와 모든 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
10. 피험자(및 해당되는 경우 부모/보호자)는 조사자와 의사소통할 수 있고 진료소 방문 일정을 포함한 모든 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 대상은 대사성 또는 미토콘드리아 뇌병증, 구조적 이상과 관련된 발작 또는 감염 관련 발작을 앓고 있습니다.
2. 대상은 발달성 간질성 뇌병증(예: 레녹스-가스토 증후군)
3. 대상은 지난 1년 동안 경련성 간질 지속증의 병력이 있었습니다.
4. 피험자는 간질 치료를 위해 외과적 개입을 받은 이력이 있습니다.
5. 피험자는 비간질성 발작(예: 대사성, 구조적 또는 발작성 비간질성 발작)의 병력이 있습니다.
6. 피험자는 심각한 지적 장애, 심각한 자폐 스펙트럼 장애 또는 심각한 발달 장애를 갖고 있어 피험자가 연구 절차에 참여하는 데 동의하거나 동의할 수 없거나 협조할 수 없습니다.
7. 임신 또는 수유중인 여성 피험자
8. 피험자는 조사자의 의견에 따라 피험자를 연구에서 제외할 임상적으로 유의미한 실험실적 이상을 가지고 있습니다.
9. 피험자는 활동성 CNS 감염, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경 질환, 또는 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 연구 과정 동안 진행성으로 간주되는 모든 CNS 질환을 가지고 있습니다.

10. 피험자는 연구자의 의견으로 피험자의 연구 참여 능력을 방해할 수 있는 임상적으로 심각한 정신 질환, 심리적 또는 행동적 문제를 가지고 있으며, 여기에는 다음이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다.

    1. 피험자는 연구 시작 전 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 질문 4 또는 질문 5에 대해 긍정적인 응답("예")으로 표시된 활성 자살 생각을 가지고 있습니다.
    2. 연구 참가자는 평생 동안 자살 시도(적극적인 시도, 중단된 시도 또는 중단된 시도 포함)를 시도한 이력이 있습니다.
11. 피험자는 임상적으로 심각한 활동성 간 질환, 포르피린증을 앓고 있거나 정상 상한치(AST 및 ALT)의 3배를 초과하는 비정상적인 간 기능 검사로 나타나는 심각한 간 기능 장애의 가족력을 ​​가지고 있습니다.
12. 피험자는 지난 12개월 이내에 알코올, 약물 남용 또는 약물 중독에 대한 DSM-V 진단을 받았습니다.
13. 피험자는 현지 규정에서 요구하는 바에 따라 스크리닝 후 30일 이상 이내에 시험용 제품 또는 장치와 관련된 기타 임상시험에 참여했습니다.
14. 대상은 현재 금지된 약물이나 제품을 사용하고 있습니다.
15. 피험자는 선별 시 최소 8온스의 물과 함께 4개의 위약 SGC를 완전히 섭취할 수 없습니다.
16. 피험자(및 해당되는 경우 부모/보호자)는 연구 기간 동안 모든 연구 방문에 참석하는 것을 방해하는 일일 약속을 가지고 있습니다.
17. 스크리닝 시 남용 물질 또는 불법 기분 전환 물질에 대한 소변 약물 검사 양성