En studie som evaluerer NPT 2042 versus placebo hos personer i alderen 16-75 år med genetisk generalisert epilepsi (GGE) og fraværsanfall

Inkluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen er i stand til og gir samtykke/samtykke, og studiedeltakerens forelder/rettslige representant/omsorgsperson gir signert informert samtykke for mindreårige studiedeltakere, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF)
2. Vedkommende er i alderen 16-75 år på tidspunktet for samtykke/samtykke
3. Personen er diagnostisert med genetisk generalisert epilepsi med absenceanfall (i samsvar med International League Against Epilepsy (ILAE) Classification of Seizures (2017))
4. Personen har elektroencefalogram (EEG) bevis på bilaterale synkrone generaliserte paroksysmale spike-wave (2,5 Hz til 6 Hz) utbrudd som varer i 3 sekunder eller mer minst 4 ganger på screening 72-timers ambulatorisk EEG.
5. Personen har vært på en stabil dose av minst ett anfallsmedisin (ASM) i minst 30 dager. Vagal nervestimulering ved stabile innstillinger (i minst 30 dager før screening), uten bruk av magnet, er også akseptabelt.
6. Personen har normal kognisjon og ingen klinisk signifikante abnormiteter ved nevrologisk undersøkelse ved screening etter etterforskerens oppfatning
7. Forsøkspersonen har ellers god helse (med unntak av epilepsi), som bestemt av etterforskeren, og som dokumentert i sykehistorien, fysisk undersøkelse og screeninglaboratorieundersøkelser
8. Forsøkspersonen har en kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 40 kg/m2 inkludert, ved screening
9. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og alle menn samtykker i å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under studien og i 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet
10. Forsøksperson (og forelder/omsorgsperson, hvis aktuelt) er i stand til å kommunisere med etterforskeren og forstå og overholde alle studiekrav, inkludert tidsplanen for klinikkbesøk

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har metabolske eller mitokondrielle encefalopatier, anfall assosiert med strukturelle abnormiteter eller infeksjonsrelaterte anfall.
2. Personen har en utviklingsmessig epileptisk encefalopati (f. Lennox-Gastaut syndrom)
3. Personen har en historie med konvulsiv status epilepticus i løpet av det siste året.
4. Personen har en historie med kirurgisk inngrep for behandling av epilepsi
5. Personen har en historie med ikke-epileptiske anfall (f.eks. metabolske, strukturelle eller paroksysmale ikke-epileptiske anfall)
6. Forsøkspersonen har alvorlig intellektuell funksjonshemming, alvorlig autismespekterforstyrrelse eller alvorlig utviklingsforstyrrelse slik at forsøkspersonen ikke kan samtykke eller samtykke til å delta eller ikke kan samarbeide med studieprosedyrene
7. Kvinne som er gravid eller ammer
8. Forsøkspersonen har en klinisk signifikant laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, vil ekskludere forsøkspersonen fra studien
9. Personen har en aktiv CNS-infeksjon, demyeliniserende sykdom, degenerativ nevrologisk sykdom eller en hvilken som helst CNS-sykdom som anses å være progressiv i løpet av studien som kan forvirre tolkningen av studieresultatene

10. Forsøkspersonen har en klinisk signifikant psykiatrisk sykdom, psykologiske eller atferdsproblemer som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens evne til å delta i studien, inkludert men ikke begrenset til følgende:

    1. Forsøkspersonen har aktive selvmordstanker før studiestart som indikert av et positivt svar ("ja") på enten spørsmål 4 eller spørsmål 5 i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
    2. Studiedeltakeren har en livslang historie med selvmordsforsøk (inkludert et aktivt forsøk, avbrutt forsøk eller avbrutt forsøk)
11. Personen lider av klinisk signifikant aktiv leversykdom, porfyri eller har en familiehistorie med alvorlig leverdysfunksjon indikert ved unormale leverfunksjonstester som er større enn tre ganger øvre normalgrense (AST og ALAT)
12. Personen har en DSM-V diagnose av alkohol- eller narkotikamisbruk, eller narkotikaavhengighet i løpet av de siste 12 månedene
13. Forsøkspersonen har deltatt i andre studier som involverer et undersøkelsesprodukt eller -enhet innen 30 dager etter screening eller lenger, som kreves av lokale forskrifter
14. Personen bruker for øyeblikket forbudte medisiner eller produkter
15. Forsøkspersonen er ikke i stand til å fullføre inntak av fire placebo-SGC med minimum åtte unser vann ved screening
16. Emnet (og forelder/omsorgsperson, hvis aktuelt) har daglige forpliktelser i løpet av studiens varighet som vil forstyrre å delta på alle studiebesøk
17. Positiv urin narkotikatest for misbruksstoffer eller ulovlige rekreasjonsstoffer ved screening