Eine Studie zur Bewertung von NPT 2042 im Vergleich zu Placebo bei Probanden im Alter von 16 bis 75 Jahren mit genetisch bedingter generalisierter Epilepsie (GGE) und Abwesenheitsanfällen

Einschlusskriterien:

1. Der Proband ist dazu in der Lage und erteilt seine Einwilligung/Zustimmung, und der Elternteil/gesetzliche Vertreter/Betreuer des Studienteilnehmers stellt minderjährigen Studienteilnehmern eine unterzeichnete Einverständniserklärung zur Verfügung, die die Einhaltung der in der Einverständniserklärung (ICF) aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.
2. Der Proband ist zum Zeitpunkt der Einwilligung/Einwilligung zwischen 16 und 75 Jahre alt
3. Bei dem Patienten wird eine genetisch bedingte generalisierte Epilepsie mit Absence-Anfällen diagnostiziert (im Einklang mit der Klassifikation der Anfälle der International League Against Epilepsy (ILAE) (2017)).
4. Der Proband weist im Elektroenzephalogramm (EEG) Hinweise auf bilaterale synchrone generalisierte paroxysmale Spike-Wave-Ausbrüche (2,5 Hz bis 6 Hz) mit einer Dauer von mindestens 3 Sekunden und mindestens viermal im ambulanten Screening-72-Stunden-EEG auf.
5. Der Proband hat seit mindestens 30 Tagen eine stabile Dosis mindestens eines Antiepileptikums (ASM) eingenommen. Eine Vagusnervstimulation bei stabilen Einstellungen (mindestens 30 Tage vor dem Screening) ohne Verwendung des Magneten ist ebenfalls akzeptabel.
6. Das Subjekt verfügt über eine normale Wahrnehmung und keine klinisch signifikanten Anomalien bei der neurologischen Untersuchung beim Screening nach Meinung des Prüfarztes
7. Das Subjekt befindet sich ansonsten in einem guten Gesundheitszustand (mit Ausnahme von Epilepsie), wie vom Prüfer festgestellt und in der Krankengeschichte, der körperlichen Untersuchung und den Screening-Laboruntersuchungen dokumentiert
8. Der Proband hat zum Zeitpunkt des Screenings einen Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 40 kg/m2
9. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und alle Männer stimmen der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden während der Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zu
10. Der Proband (und gegebenenfalls die Eltern/Betreuer) ist in der Lage, mit dem Prüfer zu kommunizieren und alle Studienanforderungen, einschließlich des Zeitplans für Klinikbesuche, zu verstehen und einzuhalten

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat metabolische oder mitochondriale Enzephalopathien, Anfälle im Zusammenhang mit strukturellen Anomalien oder infektionsbedingte Anfälle.
2. Das Subjekt hat eine entwicklungsbedingte epileptische Enzephalopathie (z. B. Lennox-Gastaut-Syndrom)
3. Der Patient hatte im vergangenen Jahr einen konvulsiven Status epilepticus.
4. Der Proband hatte in der Vergangenheit chirurgische Eingriffe zur Behandlung von Epilepsie
5. Das Subjekt hat in der Vergangenheit nicht-epileptische Anfälle (z. B. metabolische, strukturelle oder paroxysmale nicht-epileptische Anfälle).
6. Das Subjekt hat eine schwere geistige Behinderung, eine schwere Autismus-Spektrum-Störung oder eine schwere Entwicklungsstörung, so dass das Subjekt der Teilnahme nicht zustimmen oder nicht mit den Studienabläufen kooperieren kann
7. Weibliches Subjekt, das schwanger ist oder stillt
8. Der Proband weist eine klinisch signifikante Laboranomalie auf, die nach Ansicht des Prüfarztes zum Ausschluss des Probanden von der Studie führt
9. Der Proband leidet an einer aktiven ZNS-Infektion, einer demyelinisierenden Erkrankung, einer degenerativen neurologischen Erkrankung oder einer anderen ZNS-Erkrankung, die im Verlauf der Studie als fortschreitend gilt und die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen kann

10. Der Proband hat eine klinisch bedeutsame psychiatrische Erkrankung sowie psychische oder Verhaltensprobleme, die nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes:

    1. Der Proband hat vor Studienbeginn aktive Selbstmordgedanken, was durch eine positive Antwort („Ja“) auf Frage 4 oder Frage 5 der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) angezeigt wird.
    2. Der Studienteilnehmer hat eine lebenslange Vorgeschichte von Selbstmordversuchen (einschließlich eines aktiven Versuchs, eines unterbrochenen Versuchs oder eines abgebrochenen Versuchs).
11. Das Subjekt leidet an einer klinisch signifikanten aktiven Lebererkrankung oder Porphyrie oder hat in der Familie eine schwere Leberfunktionsstörung, die durch abnormale Leberfunktionstests angezeigt wird, die mehr als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts (AST und ALT) betragen.
12. Der Proband hat innerhalb der letzten 12 Monate eine DSM-V-Diagnose für Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder Drogenabhängigkeit
13. Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening oder länger, je nach örtlichen Vorschriften, an anderen Studien mit einem Prüfprodukt oder -gerät teilgenommen
14. Die Person verwendet derzeit verbotene Medikamente oder Produkte
15. Der Proband ist beim Screening nicht in der Lage, die Einnahme von vier Placebo-SGCs mit mindestens 240 ml Wasser abzuschließen
16. Der Proband (und ggf. die Eltern/Betreuer) hat während der Studiendauer tägliche Verpflichtungen, die die Teilnahme an allen Studienbesuchen beeinträchtigen würden
17. Positiver Urin-Drogentest auf Missbrauchssubstanzen oder illegale Freizeitsubstanzen beim Screening