En undersøgelse, der evaluerer NPT 2042 versus placebo hos forsøgspersoner i alderen 16-75 år med genetisk generaliseret epilepsi (GGE) og absenceanfald

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen er i stand til og giver samtykke/samtykke, og undersøgelsesdeltagerens forælder/juridiske repræsentant/plejeperson giver underskrevet informeret samtykke til mindreårige undersøgelsesdeltagere, hvilket omfatter overholdelse af kravene og begrænsningerne, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF)
2. Forsøgsperson er i alderen 16-75 år på tidspunktet for samtykke/samtykke
3. Personen er diagnosticeret med genetisk generaliseret epilepsi med absence-anfald (i overensstemmelse med International League Against Epilepsy (ILAE) Classification of Seizures (2017))
4. Forsøgspersonen har elektroencefalogram (EEG) tegn på bilaterale synkrone generaliserede paroxysmal spike-wave (2,5 Hz til 6 Hz) udbrud, der varer 3 sekunder eller mere mindst 4 gange på screeningens 72-timers ambulatoriske EEG.
5. Forsøgspersonen har været på en stabil dosis af mindst én antiepileptika (ASM) i mindst 30 dage. Vagal nervestimulation ved stabile omgivelser (i mindst 30 dage før screening), uden brug af magneten, er også acceptabel.
6. Forsøgspersonen har normal kognition og ingen klinisk signifikante abnormiteter ved neurologisk undersøgelse ved screening efter investigators mening
7. Forsøgspersonen har ellers et godt helbred (med undtagelse af epilepsi), som bestemt af investigator, og som dokumenteret i sygehistorien, fysisk undersøgelse og screening laboratorieundersøgelser
8. Forsøgspersonen har et kropsmasseindeks (BMI) mellem 18 og 40 kg/m2 inklusive ved screening
9. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og alle mænd er enige om at bruge yderst effektive præventionsmetoder under undersøgelsen og i 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
10. Forsøgsperson (og forælder/plejer, hvis det er relevant) er i stand til at kommunikere med investigator og forstå og overholde alle undersøgelseskrav, inklusive klinikbesøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har metaboliske eller mitokondrielle encefalopatier, anfald forbundet med strukturelle abnormiteter eller infektionsrelaterede anfald.
2. Personen har en udviklingsmæssig epileptisk encefalopati (f. Lennox-Gastaut syndrom)
3. Forsøgsperson har en historie med konvulsiv status epilepticus inden for det seneste år.
4. Personen har en historie med kirurgisk indgreb til behandling af epilepsi
5. Personen har en historie med ikke-epileptiske anfald (f.eks. metaboliske, strukturelle eller paroksysmale ikke-epileptiske anfald)
6. Forsøgspersonen har et alvorligt intellektuelt handicap, en alvorlig autismespektrumforstyrrelse eller en alvorlig udviklingsforstyrrelse, således at forsøgspersonen ikke kan give sit samtykke til at deltage eller ikke kan samarbejde med undersøgelsesprocedurerne
7. Kvinde, der er gravid eller ammer
8. Forsøgspersonen har enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening vil udelukke forsøgspersonen fra undersøgelsen
9. Forsøgspersonen har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller en hvilken som helst CNS-sygdom, der anses for at være progressiv i løbet af undersøgelsen, og som kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne

10. Forsøgspersonen har en klinisk signifikant psykiatrisk sygdom, psykologiske eller adfærdsmæssige problemer, som efter investigatorens opfattelse ville forstyrre forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til følgende:

    1. Forsøgspersonen har aktive selvmordstanker før studiestart, som angivet ved et positivt svar ("ja") på enten spørgsmål 4 eller spørgsmål 5 i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
    2. Undersøgelsesdeltager har en livslang historie med selvmordsforsøg (inklusive et aktivt forsøg, afbrudt forsøg eller afbrudt forsøg)
11. Forsøgspersonen lider af klinisk signifikant aktiv leversygdom, porfyri eller har en familiehistorie med alvorlig leverdysfunktion indikeret ved unormale leverfunktionsprøver, der er større end tre gange den øvre grænse for normal (AST og ALAT)
12. Forsøgspersonen har en DSM-V diagnose af alkohol- eller stofmisbrug eller stofmisbrug inden for de seneste 12 måneder
13. Forsøgspersonen har deltaget i andre forsøg, der involverer et forsøgsprodukt eller -enhed inden for 30 dage efter screening eller længere, som krævet af lokale regler
14. Forsøgspersonen bruger i øjeblikket forbudte medicin eller produkter
15. Forsøgspersonen er ikke i stand til at fuldføre indtagelse af fire placebo SGC'er med mindst otte ounce vand ved screening
16. Forsøgsperson (og forælder/plejer, hvis det er relevant) har daglige forpligtelser i løbet af undersøgelsens varighed, der ville forstyrre deltagelse i alle studiebesøg
17. Positiv urinstoftest for misbrugsstoffer eller ulovlige rekreative stoffer ved screening