Исследование по оценке NPT 2042 по сравнению с плацебо у субъектов в возрасте 16-75 лет с генетической генерализованной эпилепсией (ГГЭ) и абсансами

Критерии включения:

1. Субъект дееспособен и дает согласие/согласие, а родитель/законный представитель/опекун участника исследования предоставляет подписанное информированное согласие для несовершеннолетних участников исследования, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF).
2. Возраст субъекта 16-75 лет на момент согласия/согласия.
3. У субъекта диагностирована генетическая генерализованная эпилепсия с абсансами (в соответствии с Классификацией приступов Международной лиги борьбы с эпилепсией (ILAE) (2017))
4. На электроэнцефалограмме (ЭЭГ) субъекта имеются признаки двусторонних синхронных генерализованных пароксизмальных спайк-волн (от 2,5 Гц до 6 Гц) длительностью 3 секунды или более не менее 4 раз на скрининговой 72-часовой амбулаторной ЭЭГ.
5. Субъект принимал стабильную дозу по крайней мере одного противосудорожного препарата (ASM) в течение как минимум 30 дней. Также приемлема стимуляция блуждающего нерва при стабильных настройках (в течение как минимум 30 дней до скрининга) без использования магнита.
6. По мнению исследователя, у субъекта наблюдаются нормальные когнитивные способности и клинически значимые отклонения при неврологическом обследовании во время скрининга.
7. В остальном состояние здоровья субъекта хорошее (за исключением эпилепсии), как установил следователь и документировано в истории болезни, физическом осмотре и скрининговых лабораторных исследованиях.
8. На момент скрининга индекс массы тела (ИМТ) субъекта составляет от 18 до 40 кг/м2 включительно.
9. Женщины детородного возраста и все мужчины соглашаются использовать высокоэффективные методы контрацепции во время исследования и в течение 28 дней после последней дозы исследуемого препарата.
10. Субъект (и родитель/опекун, если применимо) может общаться с исследователем, понимать и соблюдать все требования исследования, включая график посещения клиники.

Критерии исключения:

1. У субъекта метаболическая или митохондриальная энцефалопатия, судороги, связанные со структурными аномалиями, или судороги, связанные с инфекцией.
2. У субъекта развивается эпилептическая энцефалопатия (например, синдром Леннокса-Гасто)
3. В течение прошлого года у субъекта был судорожный эпилептический статус.
4. Субъект в анамнезе перенес хирургическое вмешательство по поводу эпилепсии.
5. У субъекта в анамнезе были неэпилептические припадки (например, метаболические, структурные или пароксизмальные неэпилептические припадки).
6. Субъект имеет тяжелую умственную отсталость, тяжелое расстройство аутистического спектра или тяжелое нарушение развития, так что субъект не может дать согласие или согласие на участие или не может сотрудничать с процедурами исследования.
7. Субъект женского пола, беременная или кормящая грудью.
8. У субъекта имеются какие-либо клинически значимые лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, исключают субъекта из исследования.
9. У субъекта имеется активная инфекция ЦНС, демиелинизирующее заболевание, дегенеративное неврологическое заболевание или любое заболевание ЦНС, которое считается прогрессирующим в ходе исследования, что может исказить интерпретацию результатов исследования.

10. У субъекта имеется какое-либо клинически значимое психическое заболевание, психологические или поведенческие проблемы, которые, по мнению исследователя, могут помешать субъекту участвовать в исследовании, включая, помимо прочего, следующее:

    1. Субъект имел активные суицидальные мысли до включения в исследование, о чем свидетельствует положительный ответ («да») на вопрос 4 или вопрос 5 Колумбийской шкалы оценки тяжести самоубийств (C-SSRS).
    2. У участника исследования в течение жизни были попытки самоубийства (включая активную попытку, прерванную попытку или прерванную попытку)
11. Субъект страдает клинически значимым активным заболеванием печени, порфирией или имеет в семейном анамнезе тяжелую печеночную дисфункцию, о чем свидетельствуют отклонения функциональных проб печени, превышающие верхний предел нормы (АСТ и АЛТ) более чем в три раза.
12. Субъекту был поставлен диагноз злоупотребления алкоголем, наркотиками или наркотической зависимости согласно DSM-V в течение последних 12 месяцев.
13. Субъект участвовал в любых других исследованиях с участием исследуемого продукта или устройства в течение 30 дней после скрининга или дольше, как того требуют местные правила.
14. Субъект в настоящее время употребляет запрещенные лекарства или продукты.
15. Субъект не может принять четыре SGC плацебо с минимум восемью унциями воды при скрининге.
16. Субъект (и родитель/опекун, если применимо) имеет ежедневные обязательства в течение периода исследования, которые мешают посещению всех учебных визитов.
17. Положительный тест мочи на наркотики или запрещенные рекреационные вещества при скрининге