LMNB1 돌연변이와 관련된 단일 참가자를위한 개인화 된 안티센스 올리고 뉴클레오티드 요법과 관련된 상 염색체 우세 백혈병 비영리 (ADLD)
2026년 7월 9일 업데이트: n-Lorem Foundation
LMNB1 돌연변이와 관련된 환자에 대한 실험적인 안티센스 올리고 뉴클레오티드 치료에 대한 개방형, 단일 중심, 단일 참가자 연구와 관련된 상 염색체 우세 백혈병 고영법 (ADLD).
이 연구 프로젝트는 LMNB1 돌연변이로 인한 상 염색체 우성 백혈병 비영리 (ADLD)를 가진 단일 참가자를 위해 설계된 개인화 된 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 약물의 전달을 수반합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 LMNB1 돌연변이로 인한 상 염색체 우성 백혈병 비영리 (ADLD)를 가진 단일 참가자에서 개별화 된 안티센스 올리고 뉴클레오티드 (ASO) 처리로 치료의 안전성 및 효능을 평가하기위한 중재적인 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 참가자 (적절한 경우) 및/또는 참가자의 부모 또는 법적으로 승인 된 대리인이 제공 한 사전 동의.
- LMNB1 복제 돌연변이로 인한 상 염색체 지배적 성인-발병 백혈병 비영리 (ADLD)
- 학습 현장으로 여행하고 연구 관련 후속 시험 및/또는 절차를 준수하고 참가자의 의료 기록에 액세스 할 수 있습니다.
- 중재 기간 동안 및 연구 중재의 마지막 복용량 후 40 주 이상 동안 피임 지침을 따르는 의지
제외 기준 :
- 참가자는 현장 조사관의 의견으로는 궁극적으로 학습 절차의 완료를 막을 수있는 조건이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
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개인화 된 안티센스 올리고 뉴클레오티드
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보조
기간: 기준선에서 24 개월
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보행 운동에 의해 측정 된 바와 같이 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선에서 보행의 변화
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기준선에서 24 개월
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보조
기간: 기준선에서 24 개월
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6 분 동안 보행 테스트에 의해 측정 된 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선에서 보행의 변화
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기준선에서 24 개월
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보조
기간: 기준선에서 24 개월
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25 피트 보행 테스트에 의해 측정 된 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선에서 보행의 변화
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기준선에서 24 개월
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신경 학적 기능
기간: 기준선에서 24 개월
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공식적인 신경 심리학 적 평가에 의해 측정 된 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선으로부터의 신경 학적 기능의 변화 (기억, 시각적 기능 및 언어 기능과 같은인지 기능의 이상).
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기준선에서 24 개월
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뇌 위축
기간: 기준선에서 24 개월
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뇌 MRI에 의해 측정 된 바와 같이 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월에서 기준선에서 뇌 위축 정도의 변화
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기준선에서 24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 후 이상반응 발생률 [안전성 및 내약성]
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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요 역학
기간: 기준선에서 24 개월
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요 역학적 연구에서 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선에서 변화.
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기준선에서 24 개월
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자율적 기능
기간: 기준선에서 24 개월
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NL-LMNB1-001 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월에서 기준선으로부터의 변화는 온도 조절 땀 테스트로부터 % 무정증에 의해 측정 된 자율 기능에서 투여
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기준선에서 24 개월
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자율적 기능
기간: 기준선에서 24 개월
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정량적 축삭 반사 땀 땀 땀 출력 (UL)에 의해 측정 된 자율 기능에서 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월의 기준선에서 변화
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기준선에서 24 개월
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자율적 기능
기간: 기준선에서 24 개월
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Supine 및 Standing 카테콜 아민 수준에 의해 측정 된 자율 기능에서 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월에서 기준선에서 변화
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기준선에서 24 개월
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자율적 기능
기간: 기준선에서 24 개월
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24 시간 외래 혈압 모니터링에 의해 측정 된 자율 기능에서 NL-LMNB1-001 투여 후 6-, 12-, 18- 및 24 개월에서 기준선에서 변화
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기준선에서 24 개월
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물리적 및 신경 학적 검사에서 치료에 대한 비정상의 발생률 [안전성 및 내약성]
기간: 기준선에서 24 개월
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기준선에서 24 개월
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안전 실험실에서의 치료에 대한 비정상의 발생률 (CSF, 화학, 혈액학, 응고 및 소변 검사) [안전성 및 내약성]
기간: 기준선에서 24 개월
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기준선에서 24 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 17일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .