어린이 또는 청소년의 재발 또는 내화성 횡문근 육종을위한 TGI/CIV와 함께 파조파 닙의 효능 및 안전성 평가

포함 기준

1. 조직 학적 또는 세포 학적으로 확인 된 횡문근 육종 (RMS).

2. 임상 진단 기준에 따라 재발/불응 성 RMS로 진단 된 환자. 재발은 완전한 완화를 달성하고 적어도 하나의 표준 치료를 완료 한 후 확인 된 질병 재발로 정의됩니다. 내화성은 1 차 화학 요법의 적어도 4주기 후 고형 종양에서의 반응 평가 기준 (Recist 1.1)에 따라 질병 진행으로 정의된다.

   일차 표준 치료는 "어린이 및 청소년의 횡문근 육종에 대한 진단 및 치료 지침 (2019 년 판)"을 참조 할 수 있습니다.

3. 환자는 Recist 1.1 기준에 따라 측정 가능한 병변이 있어야합니다.
4. 성별 제한이없는 연령 ≥ 2 세 및 ≤ 18 세.
5. Karnofsky Performance Scale (KPS) 점수는 70-100% (> 12 년) 또는 Lansky Performance Scale Score 70-100% (≤ 12 년)입니다.
6. 예상 생존 시간 ≥ 12 주.
7. 프로젝트 관련 절차를 시작하기 전에 아동 또는 청소년 피험자의 부모/보호자는 사전 동의 양식 (ICF) 및 해당 동의 양식을 이해, 동의 및 서명 할 수 있어야합니다. 피험자는 부모/보호자의 동의로 동의를 표명 할 수 있어야합니다 (해당되는 경우).
8. 다음과 같이 정의 된 적절한 기관 및 골수 기능 :

골수 기능 :

1. 절대 호중구 수 (ANC) ≥ 1.5 × 109/L (골수 전이 인 경우 0.5 × 109/L 이상)
2. 혈소판 수 ≥ 100 × 109/L (골수 전이 인 경우 ≥ 75 × 109/L) HB ≥ 65 g/L (혈액 수혈이 허용됨)
3. 조혈 성장 인자 : 치료는 마지막으로 장기적인 성장 인자의 마지막 투여 후 최소 14 일 또는 단기 작용 성장 인자의 마지막 투여 후 1 일 후에 치료를 시작해야합니다. 신장 기능

1) 혈청 크레아티닌 혈청 크레아티닌> 1.5 Uln, 크레아티닌 클리어런스 속도> 70 ml/min/1.73 인 경우 정상 (ULN)의 상한의 상한의 상한의 1.5 배 ≤ 1.5 배 m² 간 기능

1. 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT) 및 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST) ≤ 2.5 × uln (간 전이 환자의 경우 ≤ 5 x uln)
2. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 배 ULN 심장 기능

1) 심 초음파 LVEF ≥ 50%; 2) 심전도에서 심한 심장 리듬 또는 전도 이상은 없습니다.

제외 기준 :

1. 치료 전 2 주 이내에 다음과 같은 치료를 받았다 : 방사선 요법, 화학 요법 또는 종양에 대한 분자 표적 요법; 다른 조사 약물; 또는 살아남은 백신.
2. Apatinib, Pazopanib, Sunitinib, Sorafenib, Bevacizumab, Imatinib, Crizotinib, Famitinib, Anlotinib, Regorafenib, Endostatin 등과 같은 항 혈관 생성 표적 약물을받은 환자.
3. 중추 신경계 전이.
4. 6 주 미만의 등록 및 항 응고 치료 전 3 개월 이내에 혈전증의 병력.
5. 알려진 출혈 경향, 치료 전 3 개월 이내에 심각한 임상 출혈 증상 또는 위장 출혈, 출혈성 위 궤양, 기준선 배설물 혈액 ++ 이상, 혈관염 등과 같은 명확한 출혈 경향; 또는 뇌 혈관 사고 (일시적 허혈성 공격, 뇌 출혈, 뇌 경색 포함), 깊은 정맥 혈전증 및 폐색전증 등과 같은 치료 전 6 개월 이내에 혈전 사건; 또는 와파린 또는 헤파린으로 장기 항 응고 처리가 필요하거나 장기 항 혈소판 치료가 필요합니다 (아스피린 ≥ 300 mg/일 또는 클로피도그렐 ≥ 75 mg/일).
6. 최근에 제어되지 않은 고혈압 및 단백뇨. 항 고혈압 약물 (영아> 100/60 mmhg, 유치원 어린이 (<6 세)> 110/70 mmhg, 학령기 어린이 (6-12 세)> 120/80 mmhg, 청소년 및 성인> 140/90 mmhg)에 의해 잘 통제 될 수 없습니다.
7. 항 간질 약물 사용.
8. 7 일 이내에 등록되기 전 28 일 이내에 장기되지 않은 상처, 궤양 또는 골절, 주요 수술, 7 일 이내에 작은 수술, 복부 누공, 위장 천공.
9. 통제되지 않은 심각한 감염.
10. 심근 경색, 심각한/불안정한 협심증 등 치료 전 6 개월 이내에 활성 심장 질환의 존재. 심 초음파에서 좌심실 배출 분율 <50%를 갖는 제어되지 않은 부정맥 (남성의 QTCF 간격> 470ms 포함).
11. 치료 전 3 년 이내에 다른 악성 악성 종양이 진단되었습니다.
12. 연구 약물 또는 그 부형제에 대한 알레르기가 알려져 있습니다.
13. 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염, 활성 B 형 간염 (B 형 간염 표면 항원 양성 및 HBV DNA ≥ 500 IU/mL), C 형 간염 (C 형 간염 항체 양성 및 HCV-RNA가 분석의 검출 한계).
14. 연구자들의 판단에 따르면, 큰 종양이있는 환자, 파열 및 출혈이 쉬우 며 종양 후퇴로 인한 출혈은 위험이 높습니다.
15. 수반되는 의학적 상태 (예 : 제어되지 않은 고혈압, 심한 당뇨병, 신경 학적 또는 정신과 적 조건 등) 또는 조사자의 판단에서 대상의 안전성을 심각하게 위험에 빠뜨리고 연구 결과를 혼란스럽게하거나 연구 완료를 방해 할 수있는 다른 상태.