재발/내화성 CTCL 환자에서 PTX 100의 2 상 연구
재발 또는 내화성 피부 T- 세포 림프종 환자에서 PTX-100 단일 요법에 대한 개방형, 2 상 연구.
이것은 재발/내화 피부 T- 세포 림프종 (CTCL) 환자에서 PTX-100 단일 요법의 효능, 안전, 약동학 (PK) 및 약물학 (PD)을 평가하기위한 개방형, 2 상 무작위 연구입니다.
PTX-100은 14 일 사이클의 1 내지 5 일에 4주기 동안 60 분 동안 IV 주입에 의해 투여 된 후, 그 후 21 일 사이클로 투여 될 것이다. 피험자가 치료를 중단하는 경우 피험자는 최대 18 개월 동안 치료를 받거나 후속합니다.
연구 개요
상세 설명
PTX-100 단계 I 연구에서 일부 CTCL 환자를 돕는 것으로 나타났습니다. 이 II 단계 연구는 더 큰 인구 규모로 수행 될 것이며 첫 번째 단계에서 2a 단계라는 두 그룹/무기가있을 것입니다. 이 단계는 500 mg/m2에 20 명의 피험자를 무작위 화하고 등록하고 20 명의 대상체를 1000 mg/m2 PTX 처리 암에 등록합니다. 2B 상에서 권장되는 최적 용량을 결정한 후, 2B 상에 대해 75 명의 피험자가 연구 의이 단일 팔 부분에 할당됩니다.
피험자가 사전 동의에 서명 한 후에는 대상이 28 일의 선별 기간을 거쳐 자격이 결정됩니다. 대상이 자격이되면 대상은 IP로 복용됩니다. 안전 혈액은 모든주기의 첫날에 취해집니다. 스폰서 관련 실험실에 전송 된 혈액 샘플 인 약동학 (PKS)은 PTX-100이 생물학적으로 상호 작용하는 방식에 대해 분석 될 것입니다. PKS는 처음 4 사이클에 대해 Cycle1day1 (C1d1)에서 C1D5 및 C1D8에서 복용됩니다. 대상은 또한 1 일마다 1 일차에 피부 평가 및 안전 검사를받을 것입니다. 피험자는 또한 매주 1 일에 삶의 질 설문지를 완료 할 것입니다 1. 피험자들은 질병 진행, 허용 할 수없는 독성, 참가자 또는 조사자 결정까지 또는 연구 치료 중단 기준이 충족 될 때까지 18 개월 동안 연구를 진행할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Upaly Bahadure
- 전화번호: +61 3 9692 7222
- 이메일: upaly@ptxtherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: David Wong
- 이메일: david.wong@ptxtherapeutics.com
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- 모병
- City of Hope Comprehensive Cancer Cente
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수석 연구원:
- Christiane Querfeld, MD, PhD
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연락하다:
- Linda Devine
- 전화번호: +1 800-826-4673
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Irvine, California, 미국, 92697
- 완전한
- University of California Irvine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale Cancer Center
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연락하다:
- 전화번호: 203-785-4095
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수석 연구원:
- Francine M Foss, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 022155450
- 모병
- Dana-Farber Cancer Institute
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수석 연구원:
- Eric Jacobsen, MD
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연락하다:
- 전화번호: +1 877-442-3324
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- Rochester Skin Lymphoma Medical Group. PLLC
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수석 연구원:
- Brian Poligone, MD, PhD
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연락하다:
- Brian Poligone, MD, PhD
- 전화번호: 585-364-1188
- 이메일: bpoligone@roclymphoma.com
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 980037
- 모병
- Virginia Commonwealth University Massey Comprehensive Cancer Cente
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연락하다:
- 전화번호: 804-828-7999
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수석 연구원:
- Bruce Hough, MD
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Bologna
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Bologna, Bologna, 이탈리아, 40138
- 모병
- IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
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수석 연구원:
- Pier Luigi Zinzani, MD
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연락하다:
- 전화번호: +39 051 214 1111
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Brescia
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Brescia, Brescia, 이탈리아, 25123
- 모병
- Universita degli Studi Di Brescia-Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
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수석 연구원:
- Alessandra Tucci, MD
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연락하다:
- 전화번호: +39 030 39951
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Milano
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Milan, Milano, 이탈리아, 20132
- 모병
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
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연락하다:
- 전화번호: +39 02 26431
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수석 연구원:
- Andres M J J. Ferreri, MD
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Bordeaux
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Bordeaux, Bordeaux, 프랑스, 33000
- 아직 모집하지 않음
- CHU de Bordeaux - Hopital Saint André
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수석 연구원:
- Marie Beylot-Barry, MD, PhD
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연락하다:
- 전화번호: +33 5 56 79 56 79
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Pierre-Benite
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Lyon, Pierre-Benite, 프랑스, 69310
- 아직 모집하지 않음
- Hopital Lyon Sud
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수석 연구원:
- Stephane Dalle, MD, PhD
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연락하다:
- 전화번호: +33 4 78 86 16
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75010
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Saint Louis
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연락하다:
- 전화번호: +33 1 42 49 49 49
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수석 연구원:
- Adele De Masson, MD
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- 모병
- Westmead Hospital
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연락하다:
- 전화번호: 61 (02) 8890 5555
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수석 연구원:
- Ian Bilmon, MD
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3002
- 모병
- Epworth Healthcare
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수석 연구원:
- Miles Prince, MD
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연락하다:
- Ashna Saini
- 전화번호: 61 (03)9483 6039
- 이메일: Ashna.saini@epworth.org.au
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- 모병
- Linear Clinical Research
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연락하다:
- 전화번호: 61 1300 546 327
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수석 연구원:
- Dejan Radeski, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 사전 동의에 서명 할 때 성인 환자 ≥18 세 이상.
- 환자는 적절한 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다
- 조직 학적 확인으로 CTCL의 확인 된 진단을 받았습니다
- 환자는 단계 IB 질환보다 크거나 동일해야합니다.
- 그들의 질병에 대한 최소 2 개의 이전 전신 치료를 받고 실패 (또는 편협한).
- 연구 치료 시작 28 일 전 28 일 이내에 다음 중 적어도 하나에 의해 정의 된 측정 가능한 질병이 있습니다. MSWAT에 의해 평가 될 수 있거나 혈액의 유세포 분석 또는 형태에 의해 정량화되거나 Lugano 기준에 의해 측정 할 수 있습니다.
- 안정적인 용량의 전신 코르티코 스테로이드 (<10 mg 프레드니손 또는 등가)가 허용됩니다. 안정적인 용량의 국소 코르티코 스테로이드에 대한 참가자가 허용됩니다.
- 세척 기간-이전 항암 요법 이후 2 주 (단일 클론 항체의 경우 4 주) 또는 5 분 리프 (어느 쪽이든) 여야합니다.
- 인간 T- 세포 림프절 바이러스 유형 1 (HTLV1) 음성이어야합니다.
- ECOG PS는 0 ~ 2입니다.
- 3 개월 이상의 기대 수명
- 골수 기능이 적절합니다.
- 적절한 간 기능이 있습니다.
- 적절한 신장 기능이 있습니다.
- 적절한 응고 기능이 있습니다.
- 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 환자는 4 주 이상 확립되고 안정적인 효과적인 항 레트로 바이러스 요법에 있어야하며 400 부 미만/ml의 HIV 바이러스 부하가 있어야합니다.
- 남성 환자는 치료 기간 동안 및 마지막 연구 치료 후 최소 3 개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용 하고이 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의하는 경우 참여할 수 있습니다.
여성 환자는 임신하지 않고 모유 수유가 아닌 경우 참여할 수 있으며 다음 조건 중 하나 이상이 적용됩니다.
-가임 잠재력을 가진 여성 (WOCBP).
- 또는
- 연간 <1%의 실패율을 가진 피임법을 사용하기로 동의하거나 (연간 <1%의 실패율을 갖는) 피임법을 사용하기로 동의하거나, 이성애자 성관계가 선호하는 방법과 일반적인 생활 양식으로서, 치료 기간 동안 및 마지막 연구 치료 후 최소 3 개월 동안 시작되는 방법으로 선호하는 방법과 평소 생활 양식으로 삼아야합니다.
- WOCBP는 첫 번째 연구 치료 후 72 시간 이내에 음성 혈청 임신을 가져야합니다.
- 조사관이 판단한대로 연구를 기꺼이 준수 할 수 있어야합니다.
제외 기준 :
- 알려진 중추 신경계 관여 환자.
- CYP 효소 또는 수송 체의 강한 억제제 또는 유도제 (예 : CYP3A4, 2D6, 2C19) 또는 (P-GP, BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OAT1의 사용이 필요한 환자. OAT3, OCT2, MATE1 및 MATE2-K). 선별 검사에서 이러한 약물을받는 환자는 PTX-100을 시작하기 전에 최소 14 일 또는 5 번 반감기에 중단되면 시험에 등록 할 수 있습니다. 대안적인 약리학 적 치료는 임상 적 판단에 근거한 치료 임상의가 제정해야한다.
- 유의 한 심혈관 질환. 병력 또는 동시 간질 성 폐 질환 또는 심하게 손상된 폐 기능.
5. 지속적인 전신 치료가 필요한 활성 바이러스, 박테리아, 곰팡이 감염 또는 기타 심각한 감염. 일상적인 항균 예방이 허용됩니다.
6. 지난 5 년 동안 다른 악성 종양의 병력. 피부의 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종 또는 질병의 증거없이 치료 요법을 겪은 현장에서 암종이있는 환자입니다.
7. 동반 또는 중간 조건에 대한 면역 조절 약물 또는 기준선 후 4 주 이내에 이들 제제를받은 사람.
8. 활성 바이러스 성 (모든 병인) 간염 환자는 제외됩니다. 그러나, 만성 B 형 간염 바이러스 (HBV) 감염의 혈청 학적 증거를 가진 환자 (HBV 데 옥시 리브스 핵 산성 역가 <1000 CPS/ML 또는 200 IU/ML)의 바이러스 부하를 갖는 긍정적 인 항염증 항원 시험 및 양성 항 심염 코어 항원 항원 시험에 의해 정의 됨). 의료 모니터와 논의해야합니다. 치료 항 바이러스 치료를 완료하고 정량 한 한계 미만의 바이러스 부하를 가진 C 형 간염 바이러스 감염 병력이있는 환자는 자격이 있으며 의료 모니터와 논의되어야합니다.
9. 연구 결과를 혼란스럽게하거나 연구의 전체 기간 동안 환자 참여를 방해 할 수있는 조건, 실험실 이상 또는 기타 상황의 역사 또는 현재의 증거.
10. 이전 동종 또는자가 조혈 이식 11. 연구의 요구 사항을 준수하는 것으로 알려진 정신과 장애가 있습니다.
12. 불법 또는 레크리에이션 약물 소비자이거나 최근의 약물 또는 알코올 남용 또는 의존성에 대한 최근의 역사를 가지고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2A PTX-100 500mg/m2
2 단계 PTX-100은 4주기 동안 14 일 사이클의 1 내지 5 일에 60 분에 걸쳐 500mg/m2 IV 주입입니다.
그런 다음 최대 18 개월 동안 21 일 사이클의 1 내지 5 일에 60 분에 걸쳐 IV 주입이 이어집니다.
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GGTase 1의 펩티 도미틱 억제제
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실험적: 2A PTX-100 1000mg/m2
2a 상 PTX-100은 4주기 동안 14 일 사이클의 1 내지 5 일에 60 분에 걸쳐 1000mg/m2 IV 주입입니다.
그런 다음 최대 18 개월 동안 21 일 사이클의 1 내지 5 일에 60 분에 걸쳐 IV 주입이 이어집니다.
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GGTase 1의 펩티 도미틱 억제제
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실험적: 2B PTX-100 권장 최적 복용량 (ROD).
2B PTX-100은 권장되는 최적 복용량 형태 2a이며 이전에 요약 된 동일한 주입 타임 라인을 따릅니다.
4주기 동안 14 일 사이클의 1 내지 5 일에 60 분에 걸쳐 RD의 IV 주입 후, 21 일 사이클의 1 내지 5 일까지 60 분에 걸쳐 RD의 IV 주입이 18 개월까지.
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GGTase 1의 펩티 도미틱 억제제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ORR에 의해 결정된 PTX-100의 효능을 결정하기 위해.
기간: 첫 번째 치료 일부터 질병 진행, 허용 할 수없는 독성, 참가자 또는 조사자 결정까지 18 개월.
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객관적인 응답 속도 (ORR) : ORR은 CR 또는 PR을 최상의 응답으로 달성 한 환자의 비율로 정의됩니다.
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첫 번째 치료 일부터 질병 진행, 허용 할 수없는 독성, 참가자 또는 조사자 결정까지 18 개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PTX-100의 효능을 추가로 특성화합니다
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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수정 된 심각도 가중 평가 도구 (MSWAT)에 따라 피부 반응. MSWAT는 12 개의 신체 영역에서 신체 표면적을 사용하여 참여를 계산합니다. 가중치 계수도 사용됩니다 : 평평한 패치는 1의 승수를 얻었습니다. 자란 플라크는 2의 승수를 얻었습니다. 더 크고 고체 인 종양은 3의 승수를 얻었습니다. 병변 BSA는 가중치 계수에 영향을받는 영역의 합이 최종 MSWAT 점수를 제공합니다. SWAT 결과는 시간이 지남에 따라 숫자가 모니터링됩니다. 안정적인 숫자는 안정적인 상태를 제안했습니다. 더 낮은 수는 덜 활성 CTCL을 제안하고 반대로, 더 많은 수는 더 활성 CTCL을 제안했습니다. |
PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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무 진행 생존 (PFS)
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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PTX-100 시작일부터 첫 문서화 된 진행 또는 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.
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PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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응답 시간 (TTR)
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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TTR : PTX-100 시작일부터 처음 확인 된 객관적인 응답 (CR 또는 PR)으로 정의
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PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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전체 생존 (OS)
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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OS : PTX-100 시작 날짜와 원인으로 인한 사망 날짜 사이의 시간 간격으로 정의
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PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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응답 기간 (DOR)
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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DOR : 첫 번째 확인 된 객관적인 응답 (CR 또는 PR)과 객관적인 진행 (PD) 또는 모든 원인으로 인한 사망 사이의 시간 간격으로 정의됩니다.
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PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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완전한 응답 속도 (CRR)
기간: PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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Lugano2014 기준에 따라 평가 된 완전한 응답 속도 (CRR).
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PTX-100 초기 용량 후 18 개월 이내에.
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PTX-100의 약동학 (PK) : CMAX
기간: 사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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혈장에서 PTX-100 피크 혈장 농도 (CMAX)
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사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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PTX-100의 약동학 (PK) : Tmax
기간: 사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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혈장의 약물 농도에 대한 시간 (TMAX)
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사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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PTX-100의 약동학 (PK) : CMIN
기간: 사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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두 용량의 투여 사이의 시간 간격 동안 PTX-100에 의해 도달 한 최소 혈장 농도에 대한 CMIN
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사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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PTX-100의 약동학 (PK) : auctau
기간: 사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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Auctau, 정상 상태에서 시간 0에서 시간 타우 (투약 간격) 곡선 아래의 영역.
auctau는 일반적으로 시간에 곱한 농도 단위로 표현됩니다 (예 : NG · H/ML)
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사이클 1 : 1 일 및 5 일차 : 사전 복용량, 감독 후 5 분, 복용 후 1, 2, 4, 6 및 8 시간. 2 일, 3 일 및 4 : 24 시간 후, 이전 복용 후, 융합 후 5 분 및 5 분에 혈액을 복용했습니다. 8 일째; 5 일 후 72 시간 및 투여 전.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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건강 관련 삶의 질(QoL)의 효과를 평가하기 위해
기간: 기준선부터 연구 종료 시점까지
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CTCL 건강 관련 설문지를 수집하기 위한 것으로, 여기에는 암 치료 기능 평가 - 일반(FACT-G), Skindex-29, 유럽 삶의 질 5차원 3수준 버전(EQ-5D-3L) 및 ItchyQoL이 포함됩니다.
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기준선부터 연구 종료 시점까지
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탐색적 바이오마커
기간: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지
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PTX-100 치료의 바이오마커 다운스트림 서명 평가: Olink Explore HT 고처리량 플랫폼을 사용하여 각 피험자의 혈액 샘플에서 유전자/단백질 발현의 측정값(및 기준선부터 연구 전반에 걸친 변화)
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기준 시점부터 연구 종료 시점까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTX-100-02-2024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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