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Une étude de phase 2 de Ptx 100 chez les patients atteints de CTCL en rechute / réfractaire

6 septembre 2026 mis à jour par: Prescient Therapeutics, Ltd.

Une étude de phase 2 ouverte de la monothérapie PTX-100 chez les patients atteints de lymphome à cellules T cutanée en rechute ou réfractaire.

Il s'agit d'une étude randomisée de phase 2 en plein étiquette pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmadamique (PD) de la monothérapie PTX-100 à 500 ou 1000 mg / m2 chez les patients atteints de lymphome à lycées T cutané rechapté / réfractaire (CTCL).

Le PTX-100 sera administré par perfusion IV sur 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 14 jours pendant 4 cycles, puis 21 jours de cycle par la suite. Les sujets seront traités ou suivis, si les sujets interrompent le traitement, jusqu'à 18 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

PTX-100 d'une étude de phase I a montré pour aider certains patients CTCL. Cette étude de phase II sera menée dans une plus grande taille de population et il y aura initialement deux groupes / bras dans la première phase appelée phase 2A. Cette phase randomisera et inscrire 20 sujets dans les 500 mg / m2 et 20 sujets dans les bras de traitement PTX de 1000 mg / m2. Après avoir déterminé la dose optimale recommandée de la phase 2A, pour la phase 2B, 75 sujets seront ensuite alloués dans cette partie du bras unique de l'étude.

Une fois que le sujet a signé le consentement éclairé, le sujet subira une période de dépistage de 28 jours, où l'admissibilité serait déterminée. Une fois le sujet éligible, le sujet sera dosé avec IP. Des sangs de sécurité seront prises le premier jour de chaque cycle. Pharmacocinétique (PKS) qui sont des échantillons de sang envoyés au laboratoire associé des sponsors et seront analysés sur la façon dont le PTX-100 interagit biologiquement. PKS sera pris sur Cycle1day1 (C1D1) à C1D5 et C1D8 pour les 4 premiers cycles. Le sujet subira également des examens d'évaluation et de sécurité cutanés à chaque cycle du jour 1. Les sujets rempliront également des questionnaires de qualité de vie à chaque jour du cycle1. Les sujets seront sur l'étude de 18 mois, jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable, une décision des participants ou des chercheurs, ou jusqu'à ce que les critères d'arrêt du traitement de l'étude soient remplis, selon la première éventualité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

115

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Recrutement
        • Westmead Hospital
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 61 (02) 8890 5555
        • Chercheur principal:
          • Ian Bilmon, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3002
        • Recrutement
        • Epworth Healthcare
        • Chercheur principal:
          • Miles Prince, MD
        • Contact:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Recrutement
        • Linear Clinical Research
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 61 1300 546 327
        • Chercheur principal:
          • Dejan Radeski, MD
    • Bordeaux
      • Bordeaux, Bordeaux, France, 33000
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Bordeaux - Hopital Saint André
        • Chercheur principal:
          • Marie Beylot-Barry, MD, PhD
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +33 5 56 79 56 79
    • Pierre-Benite
      • Lyon, Pierre-Benite, France, 69310
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Lyon Sud
        • Chercheur principal:
          • Stephane Dalle, MD, PhD
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +33 4 78 86 16
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, France, 75010
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital Saint Louis
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +33 1 42 49 49 49
        • Chercheur principal:
          • Adele De Masson, MD
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italie, 40138
        • Recrutement
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Chercheur principal:
          • Pier Luigi Zinzani, MD
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +39 051 214 1111
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italie, 25123
        • Recrutement
        • Universita degli Studi Di Brescia-Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
        • Chercheur principal:
          • Alessandra Tucci, MD
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +39 030 39951
    • Milano
      • Milan, Milano, Italie, 20132
        • Recrutement
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +39 02 26431
        • Chercheur principal:
          • Andres M J J. Ferreri, MD
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Recrutement
        • City of Hope Comprehensive Cancer Cente
        • Chercheur principal:
          • Christiane Querfeld, MD, PhD
        • Contact:
          • Linda Devine
          • Numéro de téléphone: +1 800-826-4673
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Complété
        • University of California Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Recrutement
        • Yale Cancer Center
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 203-785-4095
        • Chercheur principal:
          • Francine M Foss, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 022155450
        • Recrutement
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Eric Jacobsen, MD
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +1 877-442-3324
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Recrutement
        • Rochester Skin Lymphoma Medical Group. PLLC
        • Chercheur principal:
          • Brian Poligone, MD, PhD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 980037
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University Massey Comprehensive Cancer Cente
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 804-828-7999
        • Chercheur principal:
          • Bruce Hough, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Patient adulte ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Le patient est capable de donner un consentement éclairé signé adéquat
  3. Avoir un diagnostic confirmé de CTCL avec confirmation histologique
  4. Les patients doivent avoir plus ou égal à la maladie de stade IB.
  5. A reçu et échoué (ou intolérant) au moins 2 lignes antérieures de thérapie systémique antérieure pour leur maladie.
  6. A une maladie mesurable définie par au moins une des éléments suivants, dans les 28 jours précédant le début du traitement de l'étude: par évaluable par MSWAT ou quantifiable par cytométrie en flux ou morphologie dans le sang ou mesurables par les critères de Lugano.
  7. Sur une dose stable de corticostéroïde systémique (<10 mg de prednisone ou équivalent) sont autorisés. Les participants sur une dose stable de corticostéroïdes topiques sont autorisés.
  8. Période de lavage - Doit être de 2 semaines (4 semaines pour les anticorps monoclonaux) ou 5-Half Lives (selon les plus longues) depuis toute thérapie anticancéreuse antérieure.
  9. Doit être le virus lymphotrope T-lymphotrope humain de type 1 (HTLV1) négatif.
  10. A un ECOG PS de 0 à 2.
  11. Espérance de vie de 3 mois ou plus
  12. A une fonction de moelle osseuse adéquate.
  13. A une fonction hépatique adéquate.
  14. A une fonction rénale adéquate.
  15. A une fonction de coagulation adéquate.
  16. Les patients atteints de virus de l'immunodéficience humaine (VIH) doivent être sous traitement antirétroviral efficace établi et stable pendant au moins 4 semaines et ont une charge virale VIH de moins de 400 exemplaires / ml.
  17. Les patients masculins sont éligibles pour participer s'ils acceptent d'utiliser une contraception très efficace pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose de traitement à l'étude et s'abstenir de donner des spermatozoïdes pendant cette période.
  18. Les patientes sont admissibles à participer si elles ne sont pas enceintes, pas d'allaitement, et au moins une des conditions suivantes s'applique:

    -Un pas une femme en potentiel de procréation (WOCBP).

    • OU
    • Un WOCBP qui accepte d'utiliser une méthode contraceptive qui est très efficace (avec un taux de défaillance <1% par an) ou être abstinente des rapports hétérosexuels comme méthode préférée et mode de vie habituel, commençant le temps de consentement éclairé, pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose de traitement à l'étude.
  19. Un WOCBP doit avoir une grossesse sérique négative dans les 72 heures suivant la première dose de traitement à l'étude.
  20. Doit être disposé et capable d'adhérer à l'étude à juger par l'enquêteur.

Critères d'exclusion:

  1. Patients présentant une atteinte connue du système nerveux central.
  2. Les patients qui ont besoin d'utiliser de forts inhibiteurs ou inducteurs d'enzymes ou de transporteurs CYP (par exemple, CYP3A4, 2D6, 2C19) ou (P-gp, BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OAT1. OAT3, Oct2, Mate1 et Mate2-K). Les patients qui reçoivent ces médicaments au dépistage peuvent être inscrits à l'essai s'ils les interrompent pendant au moins 14 jours ou 5 demi-vies, selon les plus longs, avant de commencer le PTX-100. Un autre traitement pharmacologique doit être institué par le clinicien traitant sur la base d'un jugement clinique.
  3. Maladie cardiovasculaire importante. Une histoire de maladie pulmonaire interstitielle ou simultanée ou une fonction pulmonaire gravement altérée.

5. Infection virale, bactérienne, fongique active ou autre infection grave nécessitant un traitement systémique continu. Une prophylaxie antimicrobienne de routine est autorisée.

6. Antécédents médicaux d'une autre tumeur maligne au cours des 5 dernières années. Les exceptions sont les patients atteints de carcinome basal des cellules de la peau, le carcinome épidermoïde de la peau ou du carcinome in situ qui ont subi une thérapie curative sans aucune preuve de maladie.

7. Sur un médicament immunomodulatoire pour les conditions concomitantes ou intercurrentes ou qui ont reçu l'un de ces agents dans les 4 semaines suivant la ligne de base.

8. Les patients atteints d'hépatite virale active (toute étiologie) sont exclues. Cependant, les patients présentant des preuves sérologiques d'une infection chronique sur le virus du virus de l'hépatite B (HBV) (définie par un test d'antigène de surface de l'hépatite B positive et un test de l'anticorps antigène anti-hépatite positif) qui ont une charge virale en dessous de la quantification limite (HBV Deoxyribose Nucleic Nucleic Titre <1000 CPS / ML ou 200 IU / ML) et ne sont pas sur un thérapie virale et 200 UI / ML) et sont sur un thérapie virale et 200 IU / ML) et un thérapie virale peut être sur un thérapie virale) et un thérapie Viral peut être éligible) devrait être discuté avec le moniteur médical. Les patients ayant des antécédents d'infection par le virus de l'hépatite C qui ont effectué un traitement antiviral curatif et ont une charge virale en dessous de la limite de quantification peuvent être éligibles et doivent être discutés avec le moniteur médical.

9. Une histoire ou une preuve actuelle de toute condition, anomalie de laboratoire ou autre circonstance qui pourrait confondre les résultats de l'étude ou interférer avec la participation des patients pendant toute la durée de l'étude.

10. Transplantation hématopoïétique allogénique ou autologue antérieure 11. A un trouble psychiatrique connu qui interférerait avec le respect des exigences de l'étude.

12. Est un consommateur de drogues illicites ou récréatives ou a des antécédents récents (au cours de la dernière année) d'abus de drogue ou d'alcool ou de dépendance qui, dans le jugement de l'enquêteur, interféreraient avec le respect des exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phase 2A PTX-100 500 mg / m2
La phase 2A PTX-100 sera de 500 mg / m2 IV de perfusion sur 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 14 jours pendant 4 cycles. Ceci est ensuite suivi d'une perfusion IV en 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 21 jours pour une maximum de 18 mois.
Inhibiteur peptidomimétique de la ggtase 1
Expérimental: Phase 2A PTX-100 1000 mg / m2
La phase 2A PTX-100 sera de 1000 mg / m2 IV de perfusion sur 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 14 jours pendant 4 cycles. Ceci est ensuite suivi d'une perfusion IV en 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 21 jours pour une maximum de 18 mois.
Inhibiteur peptidomimétique de la ggtase 1
Expérimental: Phase 2B PTX-100 Dose optimale recommandée (tige).
La phase 2B PTX-100 sera la forme de dose optimale recommandée Phase 2A et suivra la même chronologie de perfusion décrite précédemment. Perfusion IV de RD sur 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 14 jours pendant 4 cycles, puis suivie d'une perfusion IV de RD sur 60 minutes les jours 1 à 5 d'un cycle de 21 jours jusqu'à 18 mois.
Inhibiteur peptidomimétique de la ggtase 1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour déterminer l'efficacité de PTX-100 tel que déterminé par ORR.
Délai: 18 mois à partir du jour du premier traitement jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable, une décision des participants ou de l'investigateur.
Taux de réponse objectif (ORR): ORR est défini comme la proportion de patients qui ont obtenu le CR ou le PR comme leur meilleure réponse
18 mois à partir du jour du premier traitement jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable, une décision des participants ou de l'investigateur.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour caractériser davantage l'efficacité de PTX-100
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.

Réponse cutanée conformément à l'outil d'évaluation modifié par gravité (MSWAT). Le MSWAT utilise la surface du corps dans 12 zones corporelles pour calculer l'implication. Un facteur de pondération est également utilisé: les patchs, qui sont plats, ont gagné un multiplicateur de l'un. Les plaques, qui sont soulevées, ont gagné un multiplicateur de deux. Les tumeurs, qui sont plus grandes et solides, ont gagné un multiplicateur de trois. La lésion BSA s'est multipliée avec le facteur de pondération avec la somme des régions affectées donne un score MSWAT final.

Le résultat SWAT est qu'un nombre est surveillé au fil du temps. Un nombre stable a suggéré une condition stable. Un nombre inférieur a suggéré un CTCL moins actif et à l'inverse, un nombre plus élevé suggérait CTCL plus actif.

Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Survie sans progression (PFS)
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Défini comme l'heure à partir de la date de l'initiation du PTX-100 à la date de la première progression ou du décès documenté.
Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Temps de réponse (TTR)
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
TTR: défini comme l'heure à partir de la date de l'initiation du PTX-100 à la première réponse objective confirmée (CR ou PR)
Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Survie globale (OS)
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
OS: défini comme l'intervalle de temps entre la date de l'initiation du PTX-100 et la date de décès due à toute cause
Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Durée de la réponse (DOR)
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
DOR: défini comme l'intervalle de temps entre la première réponse objective confirmée (Cr ou Pr) et la première occurrence d'une progression objective (PD) ou de la mort de toute cause.
Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Taux de réponse complet (CRR)
Délai: Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Taux de réponse complet (CRR) évalué selon les critères LUGANO2014.
Dans les 18 mois après la dose initiale du PTX-100.
Pharmacocinétique (PK) de PTX-100: CMAX
Délai: Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
PTX-100 PEAK PLASMA Concentration (CMAX) dans le plasma
Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
Pharmacocinétique (PK) de PTX-100: TMAX
Délai: Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
Temps de pointe de la concentration du médicament dans le plasma (TMAX)
Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
Pharmacocinétique (PK) de PTX-100: CMIN
Délai: Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
CMIN pour la concentration plasmatique dans le sang minimum atteint par PTX-100 pendant l'intervalle de temps entre l'administration de deux doses
Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
Pharmacocinétique (PK) de PTX-100: AUCTAU
Délai: Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.
AUCTAU, zone sous la courbe du temps 0 au temps Tau (l'intervalle de dosage) à l'état d'équilibre. AUCTAU est généralement exprimé en unités de concentration multipliées par le temps (par exemple, ng · h / ml)
Cycle 1: Jour 1 et Jour 5: Pré-dose, 5 minutes après l'infusion et à 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose. Jour 2, 3 et 4: 24 heures après la dose précédente, Bloods pris à pré et à 5 minutes après l'infusion. Jour 8; 72 heures après la dose du jour 5 et avant le dosage.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer les effets de la qualité de vie liée à la santé (QoL)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude
Pour collecter le questionnaire de santé lié au CTCL qui comprend l'évaluation fonctionnelle du traitement du cancer - général (FACT-G), le Skindex-29, l'EuroQol 5 dimensions 3 niveaux (EQ-5D-3L) et l'ItchyQoL
Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude
Biomarqueurs exploratoires
Délai: Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude
Évaluation de la signature en aval des biomarqueurs du traitement par PTX-100 : valeur de mesure (et le changement par rapport à la ligne de base et tout au long de l'étude) de l'expression génique/protéique dans les échantillons sanguins pour chaque sujet à l'aide de la plateforme à haut débit Olink Explore HT
Du début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2025

Première publication (Réel)

3 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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