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Um estudo de fase 2 do PTX 100 em pacientes com CTCL recidivado/refratário

6 de setembro de 2026 atualizado por: Prescient Therapeutics, Ltd.

Um estudo de fase 2 de fase 2 da monoterapia com PTX-100 em pacientes com linfoma de células T cutâneo recidivado ou refratário.

Este é um estudo randomizado de fase 2 aberto para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farminâmica (PD), da monoterapia com PTX-100 a 500 ou 1000 mg/m2 em pacientes com linfoma de células Tom cutâneas cutâneas (CtCl).

O PTX-100 será administrado por infusão IV em 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 14 dias por 4 ciclos, depois o ciclo de 21 dias depois. Os indivíduos serão tratados ou acompanhados, se os indivíduos interromperão o tratamento, por até 18 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

PTX-100 de um estudo de fase I demonstrado para ajudar alguns pacientes com CTCL. Este estudo da Fase II será realizado em um tamanho maior da população e haverá inicialmente dois grupos/braços na primeira fase chamada Fase 2a. Esta fase randomizará e inscreverá 20 indivíduos nos 500 mg/m2 e 20 indivíduos nos braços de tratamento de 1000 mg/m2 PTX. Após determinar a dose ideal recomendada da Fase 2A, para a Fase 2b, 75 indivíduos serão alocados nesta parte do braço único do estudo.

Uma vez que o sujeito assine o consentimento informado, o sujeito passará por um período de triagem de 28 dias, onde a elegibilidade será determinada. Uma vez que o assunto for elegível, o sujeito será dosado com IP. Sangue de segurança serão tomados no primeiro dia de cada ciclo. A farmacocinética (PKS), que são amostras de sangue enviadas ao laboratório associado aos patrocinadores e serão analisados ​​sobre como o PTX-100 interage biologicamente. O PKS será levado no ciclo1Day1 (C1D1) para C1D5 e C1D8 para os primeiros 4 ciclos. O sujeito também passará por exames de avaliação e segurança da pele em todos os dias do dia 1. Os indivíduos também concluirão questionários de qualidade de vida em todos os ciclos do dia1. Os indivíduos estarão no estudo para 18 meses, até a progressão da doença, a toxicidade inaceitável, a decisão de participante ou investigador ou até que os critérios de descontinuação do tratamento do estudo sejam atendidos, o que ocorrer primeiro.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

115

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Recrutamento
        • Westmead Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 61 (02) 8890 5555
        • Investigador principal:
          • Ian Bilmon, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
        • Recrutamento
        • Epworth Healthcare
        • Investigador principal:
          • Miles Prince, MD
        • Contato:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Recrutamento
        • Linear Clinical Research
        • Contato:
          • Número de telefone: 61 1300 546 327
        • Investigador principal:
          • Dejan Radeski, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Cente
        • Investigador principal:
          • Christiane Querfeld, MD, PhD
        • Contato:
          • Linda Devine
          • Número de telefone: +1 800-826-4673
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • Concluído
        • University of California Irvine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Recrutamento
        • Yale Cancer Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 203-785-4095
        • Investigador principal:
          • Francine M Foss, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 022155450
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Eric Jacobsen, MD
        • Contato:
          • Número de telefone: +1 877-442-3324
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • Rochester Skin Lymphoma Medical Group. PLLC
        • Investigador principal:
          • Brian Poligone, MD, PhD
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 980037
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University Massey Comprehensive Cancer Cente
        • Contato:
          • Número de telefone: 804-828-7999
        • Investigador principal:
          • Bruce Hough, MD
  • França
    • Bordeaux
      • Bordeaux, Bordeaux, França, 33000
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Bordeaux - Hopital Saint André
        • Investigador principal:
          • Marie Beylot-Barry, MD, PhD
        • Contato:
          • Número de telefone: +33 5 56 79 56 79
    • Pierre-Benite
      • Lyon, Pierre-Benite, França, 69310
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Lyon Sud
        • Investigador principal:
          • Stephane Dalle, MD, PhD
        • Contato:
          • Número de telefone: +33 4 78 86 16
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, França, 75010
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Saint Louis
        • Contato:
          • Número de telefone: +33 1 42 49 49 49
        • Investigador principal:
          • Adele De Masson, MD
  • Itália
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Itália, 40138
        • Recrutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Investigador principal:
          • Pier Luigi Zinzani, MD
        • Contato:
          • Número de telefone: +39 051 214 1111
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Itália, 25123
        • Recrutamento
        • Universita degli Studi Di Brescia-Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia
        • Investigador principal:
          • Alessandra Tucci, MD
        • Contato:
          • Número de telefone: +39 030 39951
    • Milano
      • Milan, Milano, Itália, 20132
        • Recrutamento
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Ospedale San Raffaele (HSR) (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele)
        • Contato:
          • Número de telefone: +39 02 26431
        • Investigador principal:
          • Andres M J J. Ferreri, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Paciente adulto ≥ 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
  2. O paciente é capaz de dar consentimento informado adequado
  3. Ter um diagnóstico confirmado de CTCL com confirmação histológica
  4. Os pacientes devem ter maior ou igual ao estágio da doença de IB.
  5. Recebeu e falhou (ou intolerante) pelo menos 2 linhas anteriores de terapia sistêmica anterior para sua doença.
  6. Possui uma doença mensurável definida por pelo menos um dos seguintes, dentro de 28 dias antes do início do tratamento do estudo: por avaliação por MSWAT ou quantificável por citometria de fluxo ou morfologia no sangue ou mensurável por critérios de Lugano.
  7. Em uma dose estável de corticosteróide sistêmico (<10 mg de prednisona ou equivalente). Os participantes em uma dose estável de corticosteróides tópicos são permitidos.
  8. Período de lavagem-deve ser de 2 semanas (4 semanas para anticorpos monoclonais) ou 5-Half-Lives (o que for mais longo), pois qualquer terapia anticâncer anterior.
  9. Deve ser o vírus linfotrópico de células T humanas tipo 1 (htlv1) negativo.
  10. Tem um ECOG PS de 0 a 2.
  11. Expectativa de vida de 3 meses ou superior
  12. Tem função adequada da medula óssea.
  13. Tem função hepática adequada.
  14. Tem função renal adequada.
  15. Tem função de coagulação adequada.
  16. Pacientes com vírus da imunodeficiência humana (HIV) devem estar na terapia anti-retroviral eficaz estabelecida e estável por pelo menos 4 semanas e ter uma carga viral do HIV de menos de 400 cópias/mL.
  17. Os pacientes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem em usar uma contracepção altamente eficaz durante o período de tratamento e pelo menos 3 meses após a última dose de tratamento de estudo e abster -se de doar esperma durante esse período.

  18. As pacientes do sexo feminino são elegíveis para participar se não estiverem grávidas, não amamentando, e pelo menos uma das seguintes condições se aplica:

    -Não uma mulher de potencial de gravidez (WOCBP).

    • OU
    • Um WOCBP que concorda em usar um método contraceptivo que é altamente eficaz (com uma taxa de falha <1% ao ano) ou seja abstinente de relações heterossexuais como método preferido e estilo de vida usual, iniciando o tempo de consentimento informado, durante o período de tratamento e pelo menos 3 meses após a última dose de tratamento.
  19. Um WOCBP deve ter uma gravidez sérica negativa dentro de 72 horas após a primeira dose de tratamento de estudo.
  20. Deve estar disposto e capaz de aderir ao estudo conforme julgado pelo investigador.

Critérios de exclusão:

  1. Pacientes com envolvimento do sistema nervoso central conhecido.
  2. Pacientes que exigem o uso de inibidores ou indutores fortes de enzimas ou transportadores CYP (por exemplo, CYP3A4, 2D6, 2C19) ou (P-gp, BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OAT1. OAT3, OCT2, MATE1 e MATE2-K). Os pacientes que estão recebendo esses medicamentos na triagem podem ser inscritos no estudo se os interromper por pelo menos 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes de iniciarem o PTX-100. Um tratamento farmacológico alternativo deve ser instituído pelo clínico de tratamento com base no julgamento clínico.
  3. Doença cardiovascular significativa. Uma história de doença pulmonar intersticial simultânea ou função pulmonar gravemente prejudicada.

5. Infecção viral, bacteriana e fúngica ativa ou outra infecção grave que requer tratamento sistêmico contínuo. A profilaxia antimicrobiana de rotina é permitida.

6. História médica de outro tumor maligno nos últimos 5 anos. Exceções são pacientes com carcinoma celular basal da pele, carcinoma espinocelular da pele ou carcinoma in situ que sofreram terapia curativa sem evidência de doença.

7. Em um medicamento imunomodulador para condições concomitantes ou intercorrentes ou que receberam algum desses agentes dentro de 4 semanas após a linha de base.

8. Pacientes com hepatite viral ativa (qualquer etiologia) são excluídos. However, patients with serologic evidence of chronic hepatitis B virus (HBV) infection (defined by a positive hepatitis B surface antigen test and a positive anti-hepatitis core antigen antibody test) who have a viral load below the limit quantification (HBV deoxyribose nucleic acid titer < 1000 cps/mL or 200 IU/mL) and are not currently on viral suppressive therapy may be eligible and deve ser discutido com o monitor médico. Pacientes com histórico de infecção pelo vírus da hepatite C que concluíram o tratamento antiviral curativo e têm uma carga viral abaixo do limite de quantificação podem ser elegíveis e devem ser discutidos com o monitor médico.

9. Uma história ou evidência atual de qualquer condição, anormalidade laboratorial ou outra circunstância que possa confundir os resultados do estudo ou interferir na participação do paciente durante toda a duração do estudo.

10. Transplante hematopoiético alogênico ou autólogo anterior 11. Tem um distúrbio psiquiátrico conhecido que interferiria no cumprimento dos requisitos do estudo.

12. É um consumidor de drogas ilícitas ou recreativas ou tem uma história recente (no último ano) de abuso ou dependência de drogas ou álcool que, no julgamento do investigador, interferiria no cumprimento dos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 2A PTX-100 500mg/m2
A fase 2A PTX-100 será de infusão de 500mg/m2 IV em 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 14 dias por 4 ciclos. Isto é seguido por infusão IV em 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 21 dias por até 18 meses.
Medicamento: PTX-100
Inibidor peptidomimético da GGTase 1
Experimental: Fase 2A PTX-100 1000mg/m2
A fase 2A PTX-100 será de infusão de 1000mg/m2 IV em 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 14 dias por 4 ciclos. Isto é seguido por infusão IV em 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 21 dias por até 18 meses.
Medicamento: PTX-100
Inibidor peptidomimético da GGTase 1
Experimental: Fase 2b PTX-100 Recomendou a dose ideal (haste).
A fase 2b PTX-100 será a fase 2A recomendada da dose ideal e seguirá a mesma linha do tempo de infusão descrita anteriormente. Infusão IV de RD acima de 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 14 dias por 4 ciclos, seguido de infusão IV de RD acima de 60 minutos nos dias 1 a 5 de um ciclo de 21 dias até 18 meses.
Medicamento: PTX-100
Inibidor peptidomimético da GGTase 1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar a eficácia do PTX-100, conforme determinado pelo ORR.
Prazo: 18 meses após o dia do primeiro tratamento até a progressão da doença, toxicidade inaceitável, decisão de participante ou investigador.
Taxa de resposta objetiva (ORR): ORR é definida como a proporção de pacientes que alcançaram RC ou RP como sua melhor resposta
18 meses após o dia do primeiro tratamento até a progressão da doença, toxicidade inaceitável, decisão de participante ou investigador.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para caracterizar ainda mais a eficácia do PTX-100
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.

Resposta da pele de acordo com a ferramenta de avaliação ponderada por gravidade modificada (MSWAT). O MSWAT usa a área da superfície corporal em 12 áreas do corpo para calcular o envolvimento. Um fator de ponderação também é usado: patches, que são planos, ganharam um multiplicador de um. As placas, que são levantadas, ganharam um multiplicador de dois. Os tumores, maiores e sólidos, ganharam um multiplicador de três. A BSA da lesão se multiplicou com o fator de ponderação com a soma das regiões afetadas fornece uma pontuação final do MSWAT.

O resultado do SWAT é um número monitorado ao longo do tempo. Um número estável sugeriu uma condição estável. Um número mais baixo sugeriu CTCL menos ativo e, inversamente, um número maior sugeriu CTCL mais ativo.
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Definido como o horário desde a data do início do PTX-100 até a data da primeira progressão ou morte documentada.
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Hora de resposta (TTR)
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
TTR: definido como o horário a partir da data da iniciação do PTX-100 até a resposta objetiva confirmada (CR ou PR)
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Sobrevivência geral (SO)
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
OS: definido como o intervalo de tempo entre a data da iniciação PTX-100 e a data da morte devido a qualquer causa
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Duração da resposta (DOR)
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
DOR: definido como o intervalo de tempo entre a primeira resposta objetiva confirmada (CR ou PR) e a primeira ocorrência de progressão objetiva (PD) ou morte por qualquer causa.
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Taxa de resposta completa (CRR)
Prazo: Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Taxa de resposta completa (CRR) avaliada de acordo com os critérios de Lugano2014.
Dentro de 18 meses após a dose inicial do PTX-100.
Farmacocinética (PK) de PTX-100: CMAX
Prazo: Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Concentração plasmática de pico do ptx-100 (CMAX) no plasma
Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Farmacocinética (PK) de PTX-100: TMAX
Prazo: Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Hora de atingir o pico da concentração de drogas no plasma (TMAX)
Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Farmacocinética (PK) de PTX-100: CMIN
Prazo: Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
CMIN para a concentração mínima no plasma sanguíneo alcançado pelo PTX-100 durante o intervalo de tempo entre a administração de duas doses
Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Farmacocinética (PK) de PTX-100: Auctau
Prazo: Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.
Auctau, área sob a curva de tempo 0 ao tempo tau (o intervalo de dosagem) no estado estacionário. O AUCAU é normalmente expresso em unidades de concentração multiplicadas pelo tempo (por exemplo, ng · h/ml)
Ciclo 1: dia 1 e dia 5: pré-dose, 5 minutos após a infusão e em 1, 2, 4, 6 e 8 horas após a dose. Dia 2, 3 e 4: 24 horas após a dose anterior, sangue tomado em pré e 5 minutos após a infusão. Dia 8; 72 horas após a dose do dia 5 e antes da dosagem.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar os efeitos da Qualidade de Vida relacionada com a Saúde (QoL)
Prazo: Desde a linha de base até ao fim do estudo
Para recolher o questionário de saúde relacionado com CTCL, que inclui a Avaliação Funcional da Terapia do Cancro - Geral (FACT-G), Skindex-29, Qualidade de Vida Europeia 5 Dimensões Versão 3 Níveis (EQ-5D-3L) e ItchyQoL
Desde a linha de base até ao fim do estudo
Biomarcadores Exploratórios
Prazo: Desde a Linha de Base até ao fim do estudo
Avaliação da assinatura biomarcadora a jusante do tratamento com PTX-100: valor de medição (e a alteração em relação à linha de base e ao longo do estudo) da expressão génica/proteica em amostras de sangue de cada sujeito, utilizando a plataforma de alto débito Olink Explore HT
Desde a Linha de Base até ao fim do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prescient Therapeutics, Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

3 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTX-100-02-2024

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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