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Efgartigimod를 이용한 미스 텐 니아 그레이비 악화 또는 위기의 치료

2025년 7월 10일 업데이트: University of Colorado, Denver

Efgartigimod와의 근시 묘사 악화 또는 위기의 치료 : 단일 팔, 오픈 라벨 예비 코호트 연구

이 연구는 약물 efgartigimod가 병원에서 Myasthenia gravis (MG)를 가진 참가자의 악화를 치료하기 위해 사용될 수 있는지에 대해 더 많이 배울 계획입니다. Efgartigimod는 항-아세틸 콜린 수용체 (ACHR) 양성이지만 병원 입원을 요구하는 약화의 치료에서 연구되지 않은 성인 환자에서 일반화 된 MG의 진행중인 (만성) 치료에 대한 FDA의 승인을 받았다 ( "외부 성과"). 이 조사는 이러한 방식으로 efgartigimod를 사용하면 악화로부터 증상과 회복이 향상되는지, 그것이 혈액의 특정 Mg 마커에 어떤 영향을 미치는지 확인하는 것을 목표로합니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • Efgartigimod는 입원이 필요한 MG (MG 악화)가 악화되는 참가자들에게 병원 관리 급성 치료법으로 효과적입니까?
  • Efgartigimod는 표준의 치료 요법으로서 정량적 MG (QMG) 척도와 같은 검증 된 연구 척도의 유사한 감소로 임상 개선으로 이어질 것인가?

참가자는 4 주 동안 4 주 동안 4 주 동안 4 회의 efgartigimod를 받게됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Efgartigimod는 Mg를 유발하는 항체를 포함하여 순환 IgG 항체를 감소시킴으로써 작용하는 것으로 생각된다. PLEX (Plasma Exchange)라고하는 MG 악화에 대해 현재 사용되는 치료 중 하나는 신부전에 대한 투석에 사용 된 것과 유사한 기계를 통해 혈액을 여과하여 항체 수준을 감소시킴으로써 작용하는 것으로 생각된다. 이 두 치료가 어떻게 작동하는지 사이의 유사성 때문에, Efgartigimod가 Mg 악화 치료에 도움이 될 수 있다고 믿을만한 이유가 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • University Of Colorado
        • 수석 연구원:
          • Thomas Ragole, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Aaron Carlson, MD
        • 부수사관:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • 부수사관:
          • Elizabeth Matthews, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 임상 평가에 대한 일반화 된 MG의 특징적인 징후 및 ACHR 항체에 대한 양성 혈청학 및 다음 중 하나에 대한 일반화 된 MG의 특징적인 징후로 확인 된 알려진 일반화 된 MG를 가진 18 세 이상의 성인.

    1. Pyridostigmine 또는 Edrophonium과 같은 콜린 에스 테라 제 억제제에 대한 긍정적 인 반응
    2. 느린 반복 신경 자극 시험에서 비정상적인 감소
    3. 비정상적인 단일 섬유 EMG

  • 안정화를위한 병원 입원이 필요한 약점의 증거 및 치료법의 변화를 포함한 신경 근육 전문가에 의해 결정된 증거 :

    1. 정량적 근시 그레이비 (QMG) 스케일 ≥ 11
    2. MG-ADL 점수 ≥ 6
    3. 호흡기 상태 장애, dysarthria, dysphagia, 씹기 어려움, 사지 약점, Diplopia, ptosis를 포함한 현재 약물의 조정으로 개선되지 않을 약점을 악화시킵니다.
  • 병원 입원 후 24 시간 이내에 동의 서명 및 등록 능력. 콜로라도 대학교 병원으로 이송 된 참가자의 경우 외부 병원 입국/프레젠테이션 시간은이 24 시간 캡을 향해 계산됩니다.

제외 기준 :

  • MG는 활성 감염과 관련이 있거나 약물로 인한 생각을 악화시킵니다 (예 : 플루오로 퀴놀론 또는 아미노 글리코 시드 항생제, 마그네슘, 클로로퀸 유도체))
  • 입원 후 24 시간 이내에 사전 동의 또는 삽관에 서명하기 전 삽관
  • 2 주 이내에 IVIG 사용 또는 입원 전 4 주 동안 혈장 교환을 받거나 Efgartigimod를 받았습니다.
  • 라 불리 주맙 또는에 쿨리 주맙의 현재 진행중인 사용 (모노클로 날 항체 C5- 보상 억제제).
  • 수사관 및 임상의 치료 임상의의 견해로는 연구에 사용 된 평가 조치의 유효성을 방해 할 수있는 다른 의학적 상태 (예 : 스테로이드 근병증, CNS 병리학, 중증 관절염, 골절 등). 이 기준은 MG 시험에서 표준 배제이며 근육 전력 또는 운동 범위를 감소시키는 다른 조건과 관련하여 MG 조건으로 인한 QMG와 같은 평가 측정에서 점수를 악화시킵니다.
  • 응고 병증, 혈액 응고, 최근 심한 출혈 (예 : Gi Bleed).
  • 임신 또는 모유 수유. 치료 시작 전에 임신 할 수있는 모든 잠재적 참가자에게 임신을 제외해야합니다.
  • IgG 레벨 <600mg/dl
  • 활성 또는 만성 B 형 간염 감염, 처리되지 않은 C 형 간염 감염, CD4가 낮은 HIV (<200) 수의 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Efgartigimod
참가자는 1 일, 4 일, 11 일 및 18 일에 연구 과정에서 정맥 내 (IV) 주입을 통해 4 회 용량의 efgartigimod를받습니다.
의약품: Efgartigimod
1 일, 4, 11 및 18 일에 IV 주입에 대해 10 mg/kg의 용량
다른 이름들:
  • 비브가르트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
11 일의 정량적 근시 그레이비 (QMG) 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 11 일
정량적 근시 혈증 그레이비 (QMG)는 안구, 구근, 호흡기 및 사지 강도를 측정하여 질병 심각성을 정량화하는 스코어링 시스템입니다. 총 점수는 0에서 39이며, 점수가 높을수록 질병의 심각성이 높아집니다.
기준선, 11 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 교환 (PLEX) 또는 정맥 내 면역 글로불린 (IVIG)으로 구조 요법을 필요로하는 참가자의 비율
기간: 입원 중에 약 7 일
총 참가자 수에 대한 혈장 교환 (PLEX) 또는 정맥 내 면역 글로불린 (IVIG)을 사용한 구조 요법이 필요한 참가자 수
입원 중에 약 7 일
18 일째에 일상 생활 (MG-ADL) 척도의 미스 텐 니아 그레이비 활동의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 18 일
일상 생활의 중량 혈증 그레이비 활동 (MG-ADL)은 구두로 관리되는 설문지로, 일상 생활 활동과 관련된 MG 증상 및 기능 활동을 측정합니다. 요약 총 점수는 0에서 24 사이이며, 점수가 높을수록 질병 심각도가 높아집니다.
기준선, 18 일
32 일에 일상 생활의 근시 (Myasthenia Gravis 활동)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 32 일
일상 생활의 중량 혈증 그레이비 활동 (MG-ADL)은 구두로 관리되는 설문지로, 일상 생활 활동과 관련된 MG 증상 및 기능 활동을 측정합니다. 요약 총 점수는 0에서 24 사이이며, 점수가 높을수록 질병 심각도가 높아집니다.
기준선, 32 일
11 일째에 근시 그레이비스 매뉴얼 근육 검사 (MG-MMT)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 11 일
Myasthenia Gravis 매뉴얼 근육 검사 (MG-MMT)는 Mg의 영향을받을 수있는 특정 근육 그룹에 대해 온화한, 중등도 또는 심각한 약점의 존재에 수치 값을 할당하는 평가입니다. 요약 총 점수는 0에서 120 사이이며, 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 높습니다.
기준선, 11 일
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT)의 기준선에서 18 일째.
기간: 기준선, 18 일
Myasthenia Gravis 매뉴얼 근육 검사 (MG-MMT)는 Mg의 영향을받을 수있는 특정 근육 그룹에 대해 온화한, 중등도 또는 심각한 약점의 존재에 수치 값을 할당하는 평가입니다. 요약 총 점수는 0에서 120 사이이며, 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 높습니다.
기준선, 18 일
32 일째에 근시 그레이미 매뉴얼 근육 검사 (MG-MMT)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 32 일
Myasthenia Gravis 매뉴얼 근육 검사 (MG-MMT)는 Mg의 영향을받을 수있는 특정 근육 그룹에 대해 온화한, 중등도 또는 심각한 약점의 존재에 수치 값을 할당하는 평가입니다. 요약 총 점수는 0에서 120 사이이며, 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 높습니다.
기준선, 32 일
Myasthenia Gravis의 기준선에서 인생의 질에서 변화 18 일에 개정 (MG-QOL15R)
기간: 기준선, 18 일
Myasthenia Gravis Life-15 개정 (MG-Qol15R)은 Mg로 인해 15 개의 다른 활동에 대한 인식 된 한계를 측정하는 척도입니다. 개별 항목은 점수 0 (전혀 아님) ~ 4 (꽤 약간)입니다. 요약 총 점수는 0에서 60 사이이며, 더 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 18 일
Myasthenia Gravis의 기준선에서 인생의 품질 15 개 수정 (MG-Qol15R) 32 일에 변경
기간: 기준선, 32 일
Myasthenia Gravis Life-15 개정 (MG-Qol15R)은 Mg로 인해 15 개의 다른 활동에 대한 인식 된 한계를 측정하는 척도입니다. 개별 항목은 점수 0 (전혀 아님) ~ 4 (꽤 약간)입니다. 요약 총 점수는 0에서 60 사이이며, 더 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 32 일
4 일째의 정량적 근시 그레이비 (QMG) 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 4 일
정량적 근시 혈증 그레이비 (QMG)는 안구, 구근, 호흡기 및 사지 강도를 측정하여 질병 심각성을 정량화하는 스코어링 시스템입니다. 총 점수는 0에서 39이며, 점수가 높을수록 질병의 심각성이 높아집니다.
기준선, 4 일
32 일에 정량적 근시 그레이비 (QMG) 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 32 일
정량적 근시 혈증 그레이비 (QMG)는 안구, 구근, 호흡기 및 사지 강도를 측정하여 질병 심각성을 정량화하는 스코어링 시스템입니다. 총 점수는 0에서 39이며, 점수가 높을수록 질병의 심각성이 높아집니다.
기준선, 32 일
11 일째에 개입 한 지위
기간: 11 일
개입 후 상태는 참가자의 MG 증상/징후가 변경되지 않은 상태, 악화, 개선 또는 최소 증상 표현 또는 최소 증상 발현에 대한 평가입니다.
11 일
18 일에 개입 후 상태
기간: 18 일
개입 후 상태는 참가자의 MG 증상/징후가 변경되지 않은 상태, 악화, 개선 또는 최소 증상 표현 또는 최소 증상 발현에 대한 평가입니다.
18 일
32 일에 개입 후 상태
기간: 32 일
개입 후 상태는 참가자의 MG 증상/징후가 변경되지 않은 상태, 악화, 개선 또는 최소 증상 표현 또는 최소 증상 발현에 대한 평가입니다.
32 일
입원 기간
기간: 입원 기간 약 7 일
참가자 사이의 시간 기간은 퇴원으로 인정됩니다. 콜로라도 대학교 병원으로 전학 한 참가자의 경우 외부 병원 입국/프레젠테이션 시간이 계산됩니다.
입원 기간 약 7 일
기계적 환기가 필요한 참가자의 비율
기간: 입원 중에 약 7 일
총 참가자 수에 대한 기계적 환기가 필요한 참가자 수.
입원 중에 약 7 일
장관 공급이 필요한 참가자의 비율
기간: 입원 중에 약 7 일
총 참가자 수에 대해 장관 공급 (NG 튜브 또는 PEG 튜브 등)이 필요한 참가자 수.
입원 중에 약 7 일
호흡기 지원으로부터의 자유 시간
기간: 입원 중에 약 7 일
호흡기 지원을받는 참가자 사이의 시간 (예 : 인공 호흡기, BIPAP) 및 호흡기 지원 중단.
입원 중에 약 7 일
32 일에 총 면역 글로빈 G (IgG)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 32 일
면역 글로빈 G (IgG) 총 수준은 혈액 수집을 통해 측정됩니다.
기준선, 32 일
32 일에 아세틸 콜린 수용체 (ACHR) 항체 역가에서 기준선에서 변화
기간: 기준선, 32 일
아세틸 콜린 수용체 (ACHR) 항체 역가는 혈액 수집을 통해 측정 될 것이다.
기준선, 32 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Colorado, Denver

협력자

argenx

수사관

  • 수석 연구원: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 6일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 28일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 10일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 24-0158

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 기사에서 신고 한 결과에 기초한 개별 참가자 데이터 (텍스트, 표, 그림 및 부록).

IPD 공유 기간

기사 출판 후 9 개월을 시작하고 36 개월 종료

IPD 공유 액세스 기준

방법 론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원. 제안은 Neurologyresearch@cuanschutz.edu로 이동해야합니다. 액세스를 얻으려면 데이터 요청자가 데이터 액세스 계약에 서명해야합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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