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Trattamento dell'esacerbazione o della crisi della miaastenia grave con efgartigimod

10 luglio 2025 aggiornato da: University of Colorado, Denver

Trattamento dell'esacerbazione o crisi della miaastenia grave con efgartigimod: un singolo braccio, studio di coorte prospettico a marchio aperto

Questo studio prevede di saperne di più se il farmaco efgartigimod può essere utilizzato in ospedale per trattare le esacerbazioni nei partecipanti con Myastenia grave (MG). EFGartigIMOD è stato approvato dalla FDA per il trattamento in corso (cronico) di MG generalizzato in pazienti adulti che sono anticorpi anti-acetilcolina (ACHR) positivo, ma non è stato studiato nel trattamento del peggioramento della debolezza che richiede il ricovero in ospedale (noto come "esacerbazione"). Questa indagine mira a vedere se l'utilizzo di efgartigimod in questo modo migliora i sintomi e il recupero dall'esacerbazione e il modo in cui colpisce alcuni marcatori MG nel sangue. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  • Efgartigimod è efficace come terapia acuta somministrata in ospedale per i partecipanti con peggioramento di mg (esacerbazione MG) che richiedono il ricovero in ospedale?
  • EFGartigIMOD porterà al miglioramento clinico con una riduzione simile nelle scale di ricerca validate, come la scala quantitativa MG (QMG), come terapie di serie di cure?

I partecipanti riceveranno 4 dosi di efgartigimod nel corso di 4 settimane con un'ulteriore visita di follow-up presso la clinica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si pensa che EFGartigIMOD funzioni riducendo gli anticorpi IgG circolanti, compresi gli anticorpi che causano MG. Si pensa che uno dei trattamenti attualmente utilizzati per l'esacerbazione di Mg, chiamato Plasma Exchange (PLEX), riduca i livelli di anticorpi filtrando il sangue attraverso una macchina simile a quella utilizzata nella dialisi per l'insufficienza renale. A causa delle somiglianze tra il modo in cui funzionano questi due trattamenti, c'è motivo di credere che anche efgartigimod possa essere utile nel trattamento dell'esacerbazione MG.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
        • Investigatore principale:
          • Thomas Ragole, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Aaron Carlson, MD
        • Sub-investigatore:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Elizabeth Matthews, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Adulti ≥ età 18 anni con Mg generalizzato noto come identificato da segni caratteristici di MG generalizzato sulla valutazione clinica e sierologia positiva per gli anticorpi ACHR e uno dei seguenti:

    1. Risposta positiva documentata agli inibitori della colinesterasi come la piridostigmina o edrophonio
    2. Declutamento anormale su test di stimolazione del nervo ripetitivo lento
    3. EMG anormale a fibra singola

  • Prove del peggioramento della debolezza che richiede il ricovero ospedaliero per la stabilizzazione e il cambiamento nella terapia, come determinato da un esperto neuromuscolare che include:

    1. Myastenia grave quantitativa (QMG) ≥ 11
    2. Punteggio Mg-ADL ≥ 6
    3. Il peggioramento della debolezza che è improbabile che sia migliorato dall'adeguamento degli attuali farmaci, tra cui lo stato respiratorio alterato, disartria, disfagia, difficoltà a masticare, debolezza degli arti, diplopia, ptosi.
  • Capacità di firmare il consenso ed essere iscritti entro 24 ore dal ricovero in ospedale. Per i partecipanti trasferiti all'ospedale dell'Università del Colorado, il tempo di ammissione/presentazione all'ospedale esterno viene conteggiato verso questo limite di 24 ore.

Criteri di esclusione:

  • Mg peggioramento del pensiero essere correlato all'infezione attiva o a causa di farmaci (ad es. Antibiotici di fluorochinolone o aminoglicoside, magnesio, derivati ​​della clorochina)
  • Intubazione prima della capacità di firmare il consenso o l'intubazione informato entro 24 ore dall'ospedale
  • Uso di IVIG entro 2 settimane o dopo aver subito uno scambio di plasma o ricevuto efgartigimod nelle 4 settimane precedenti l'ammissione
  • Attuale uso continuo di ravulizumab o eculizumab (inibitori dell'anticorpo monoclonale C5).
  • Altre condizioni mediche che, secondo il parere dell'investigatore e del trattamento dei medici, potrebbero interferire con la validità delle misure di valutazione utilizzate nello studio (ad es. Miopatia da steroide, patologia del SNC, artrite grave, fratture, ecc.). Questo criterio è un'esclusione standard nelle prove MG e si riferisce esclusivamente ad altre condizioni che riducono la potenza muscolare o l'intervallo di movimento e peggiorerebbero quindi i punteggi sulle misure di valutazione come il QMG a causa di condizioni non MG.
  • Storia conosciuta di coagulopatia, coagulazione del sangue, recente sanguinamento grave (ad es. GI sanguina).
  • Gravidanza o allattamento. La gravidanza deve essere esclusa per tutti i potenziali partecipanti che sono in grado di rimanere incinta prima dell'inizio del trattamento.
  • Livelli di IgG <600 mg/dl
  • Prove di infezione da epatite B attiva o cronica, infezione da epatite C non trattata, HIV con basso numero di CD4 (<200).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod
I partecipanti ricevono 4 dosi di efgartigimod tramite infusione endovenosa (IV) nel corso dello studio sui giorni 1, 4, 11 e 18.
Droga: Efgartigimod
Dose di 10 mg/kg per infusione IV nei giorni 1, 4, 11 e 18
Altri nomi:
  • Vivgart

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambia dal basale nel punteggio quantitativo della miaastenia grave (QMG) al giorno 11
Lasso di tempo: Baseline, giorno 11
La Myastenia gravita quantitativa (QMG) è un sistema di punteggio che quantifica la gravità della malattia misurando la resistenza oculare, bulbare, respiratoria e arto. I punteggi totali vanno da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 11

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che richiedono la terapia di salvataggio con scambio plasmatico (plex) o immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Lasso di tempo: Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Numero di partecipanti che richiedono la terapia di salvataggio con scambio plasmatico (PLEX) o immunoglobulina endovenosa (IVIG) oltre il numero di partecipanti totali
Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Cambia dal basale nella scala delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) al giorno 18
Lasso di tempo: Baseline, giorno 18
Le attività di Myastenia gravis della vita quotidiana (MG-ADL) sono un questionario somministrato verbalmente che misura i sintomi MG e le attività funzionali relative alle attività della vita quotidiana. I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 18
Cambia dal basale nella scala delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
Le attività di Myastenia gravis della vita quotidiana (MG-ADL) sono un questionario somministrato verbalmente che misura i sintomi MG e le attività funzionali relative alle attività della vita quotidiana. I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 32
Cambia dal basale nel test del muscolo manuale di Myastenia gravita (MG-MMT) al giorno 11
Lasso di tempo: Baseline, giorno 11
Il test muscolare manuale di Myastenia gravis (MG-MMT) è una valutazione che assegna valori numerici alla presenza di debolezza lieve, moderata o grave per specifici gruppi muscolari che possono essere influenzati da Mg. I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 120, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 11
Cambia dal basale nel Myastenia gravis Manuale Muscle Test (MG-MMT) al giorno 18
Lasso di tempo: Baseline, giorno 18
Il test muscolare manuale di Myastenia gravis (MG-MMT) è una valutazione che assegna valori numerici alla presenza di debolezza lieve, moderata o grave per specifici gruppi muscolari che possono essere influenzati da Mg. I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 120, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 18
Cambia dal basale nel Myastenia gravis Manuale Muscle Test (MG-MMT) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
Il test muscolare manuale di Myastenia gravis (MG-MMT) è una valutazione che assegna valori numerici alla presenza di debolezza lieve, moderata o grave per specifici gruppi muscolari che possono essere influenzati da Mg. I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 120, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 32
Modifica dal basale nella Myastenia gravis Qualità della vita-15 rivista (MG-QOL15R) al giorno 18
Lasso di tempo: Baseline, giorno 18
La Myastenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) è una scala che misura le limitazioni percepite a quindici diverse attività a causa di Mg. I singoli elementi sono punteggi da 0 (per niente) a 4 (un bel po '). I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 60, con punteggi più alti che rappresentano una peggiore qualità della vita.
Baseline, giorno 18
Cambia dal basale nella Myastenia gravis Qualità della vita-15 rivista (MG-QOL15R) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
La Myastenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) è una scala che misura le limitazioni percepite a quindici diverse attività a causa di Mg. I singoli elementi sono punteggi da 0 (per niente) a 4 (un bel po '). I punteggi totali sommativi vanno da 0 a 60, con punteggi più alti che rappresentano una peggiore qualità della vita.
Baseline, giorno 32
Cambia dal basale nel punteggio quantitativo della miaastenia grave (QMG) al giorno 4
Lasso di tempo: Baseline, giorno 4
La Myastenia gravita quantitativa (QMG) è un sistema di punteggio che quantifica la gravità della malattia misurando la resistenza oculare, bulbare, respiratoria e arto. I punteggi totali vanno da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 4
Modifica dal basale nel punteggio quantitativo della miaastenia grave (QMG) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
La Myastenia gravita quantitativa (QMG) è un sistema di punteggio che quantifica la gravità della malattia misurando la resistenza oculare, bulbare, respiratoria e arto. I punteggi totali vanno da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
Baseline, giorno 32
Stato post -intervento al giorno 11
Lasso di tempo: Giorno 11
Lo stato post -intervento è una valutazione del fatto che i sintomi/segni MG di un partecipante siano rimasti invariati, peggiorati, migliorati o raggiunti manifestazioni minime o espressione sintomi minima.
Giorno 11
Stato post -intervento al giorno 18
Lasso di tempo: Giorno 18
Lo stato post -intervento è una valutazione del fatto che i sintomi/segni MG di un partecipante siano rimasti invariati, peggiorati, migliorati o raggiunti manifestazioni minime o espressione sintomi minima.
Giorno 18
Stato post -intervento al giorno 32
Lasso di tempo: Giorno 32
Lo stato post -intervento è una valutazione del fatto che i sintomi/segni MG di un partecipante siano rimasti invariati, peggiorati, migliorati o raggiunti manifestazioni minime o espressione sintomi minima.
Giorno 32
Durata dell'ospedale
Lasso di tempo: Durata del ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Durata di tempo tra il partecipante che è stato ammesso a dimesso. Per i partecipanti trasferiti all'ospedale dell'Università del Colorado, viene conteggiato il tempo di ammissione/presentazione all'ospedale esterno.
Durata del ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Percentuale di partecipanti che richiedono ventilazione meccanica
Lasso di tempo: Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Numero di partecipanti che richiedono ventilazione meccanica rispetto al numero totale di partecipanti.
Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Percentuale di partecipanti che richiedono l'alimentazione enterale
Lasso di tempo: Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Numero di partecipanti che richiedono l'alimentazione enterale (come un tubo Ng o un tubo PEG) rispetto al numero totale di partecipanti.
Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Tempo per la libertà dal supporto respiratorio
Lasso di tempo: Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Durata del tempo tra il partecipante che viene messo in supporto respiratorio (ad es. Ventilatore, BIPAP) e supporto respiratorio che vengono interrotti.
Durante il ricovero in ospedale, circa 7 giorni
Modifica dal basale nell'immunoglobina totale G (IgG) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
L'immunoglobina G (IgG) il livello totale sarà misurato tramite la raccolta del sangue.
Baseline, giorno 32
Modifica dal basale nel titolo anticorpo recettore dell'acetilcolina (ACHR) al giorno 32
Lasso di tempo: Baseline, giorno 32
Il titolo anticorpo del recettore dell'acetilcolina (ACHR) sarà misurato tramite raccolta di sangue.
Baseline, giorno 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Collaboratori

argenx

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 24-0158

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, dopo la deidentificazione (testo, tabelle, cifre e appendici).

Periodo di condivisione IPD

A partire da 9 mesi e terminando 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente solida. Le proposte dovrebbero essere indirizzate a neurologyresearch@cuanschutz.edu. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Crisi di miastenia grave

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