Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba myasthenia gravis exacerbace nebo krize s efgartigimodem

10. července 2025 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Léčba exacerbace nebo krize myasthenia gravis s efgartigimodem: jediná paže, otevřená štítky prospektivní kohorta

Tato studie plánuje dozvědět se více o tom, zda lze léčivo efgartigimod použít v nemocnici k léčbě exacerbací u účastníků s myasthenia gravis (MG). EFGARTIGIMOD byl schválen FDA pro průběžnou (chronickou) léčbu generalizovaného MG u dospělých pacientů, kteří jsou anti-acetylcholinový receptor (ACHR) protilátka pozitivní, ale nebyly studovány při léčbě zhoršující se slabosti vyžadující přijetí nemocnice (známé jako „exakrbace“). Cílem tohoto zkoumání je zjistit, zda použití EFGARTIGIMOD tímto způsobem zlepšuje příznaky a zotavení z exacerbace a jak ovlivňuje určité markery MG v krvi. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Je efgartigimod účinný jako akutní terapie s podáváním nemocnic pro účastníky se zhoršujícím se MG (exacerbace MG), kteří vyžadují hospitalizaci?
  • Vede efgartigimod k klinickému zlepšení s podobným snížením validovaných výzkumných stupnic, jako je kvantitativní měřítko MG (QMG), jako standard terapií péče?

Účastníci obdrží 4 dávky EFGARTIGIMOD v průběhu 4 týdnů s další následnou návštěvou na klinice.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Předpokládá se, že efgartigimod funguje snížením cirkulujících IgG protilátek, včetně protilátek, které způsobují Mg. Jeden z aktuálně používaných ošetření pro exacerbaci MG, nazývaných výměna plazmy (PLEX), se také předpokládá, že funguje snížením hladin protilátek filtrováním krve prostřednictvím stroje podobného těm, které se používají při dialýze pro selhání ledvin. Vzhledem k podobnosti mezi tím, jak tyto dvě léčby fungují, existuje důvod se domnívat, že efgartigimod může být také užitečný při léčbě exacerbace MG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Aaron Carlson, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Matthews, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ≥ věk 18 let se známým generalizovaným MG, jak je identifikováno charakteristickými příznaky generalizovaného MG na klinické hodnocení a pozitivní sérologii pro protilátky AChR, jakož i jeden z následujících:

    1. Zdokumentovaná pozitivní odpověď na inhibitory cholinesterázy, jako je pyridostigmin nebo edrofonium
    2. Abnormální snížení testování pomalého opakovaného stimulace nervů
    3. Abnormální jednorázová vlákna EMG

  • Důkazy o zhoršení slabosti vyžadující přijetí nemocnice na stabilizaci a změnu terapie, jak je stanoveno neuromuskulárním odborníkem, včetně:

    1. Kvantitativní měřítko myasthenia gravis (qmg) ≥ 11
    2. Mg-ADL skóre ≥ 6
    3. Zhoršující se slabost, která je nepravděpodobné, že by se zlepšila úpravou současných léků, včetně zhoršeného statusu dýchacích cest, dysartrie, dysfagie, žvýkání, slabost končetin, diplopie, ptózy.
  • Schopnost podepsat souhlas a být zapsán do 24 hodin od přijetí do nemocnice. Pro účastníky převedené na nemocnici University of Colorado se do této 24hodinové čepice počítá doba přijetí/prezentace do vnější nemocnice.

Kritéria pro vyloučení:

  • MG zhoršující se myšlenka souvisí s aktivní infekcí nebo kvůli lékům (např. Fluorochinolon nebo aminoglykosidová antibiotika, hořčík, deriváty chlorochinu)
  • Intubace před schopností podepsat informovaný souhlas nebo intubaci do 24 hodin od hospitalizace
  • Použití IVIG do 2 týdnů nebo podstoupením výměny plazmy nebo obdržení efgartigimodu za 4 týdny před přijetím
  • Současné probíhající používání Ravulizumabu nebo eculizumabu (inhibitory monoklonální protilátky C5-dokončení).
  • Jiné zdravotní stavy, které by podle názoru vyšetřovatele a léčby lékařů mohly zasahovat do platnosti hodnotících opatření použitých ve studii (např. Myopatie steroidní, patologie CNS, těžká artritida, zlomeniny atd.). Toto kritérium je standardním vyloučením v pokusech MG a souvisí pouze s jinými podmínkami, které snižují svalovou energii nebo rozsah pohybu, a proto by zhoršily skóre při hodnocení, jako je QMG v důsledku non-MG podmínek.
  • Známá historie koagulopatie, srážení krve, nedávné těžké krvácení (např. Gi krvácení).
  • Těhotenství nebo kojení. Těhotenství musí být vyloučeno pro všechny potenciální účastníky, kteří jsou před zahájením léčby schopni otěhotnět.
  • Hladiny IgG <600 mg/dl
  • Důkaz aktivní nebo chronické infekce hepatitidy B, neléčená infekce hepatitidy C, HIV s nízkým počtem CD4 (<200).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod
Účastníci dostávají 4 dávky efgartigimodu prostřednictvím intravenózní (IV) infuze v průběhu studie ve dnech 1., 4, 11 a 18.
Lék: Efgartigimod
Dávka 10 mg/kg pro IV infuzi ve dnech 1, 4, 11 a 18
Ostatní jména:
  • Vyvgart

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) v den 11
Časové okno: Základní linie, 11. den
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) je bodovací systém, který kvantifikuje závažnost onemocnění měřením očního, bulbaru, respirační a síly končetin. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 11. den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků vyžadujících záchrannou terapii výměnou plazmy (PLEX) nebo intravenózní imunoglobulin (IVIG)
Časové okno: Během hospitalizace přibližně 7 dní
Počet účastníků vyžadujících záchrannou terapii s výměnou plazmy (PLEX) nebo intravenózní imunoglobulin (IVIG) nad počtem celkových účastníků
Během hospitalizace přibližně 7 dní
Změna z výchozí hodnoty v měřítku Myasthenia Gravis aktivity každodenního života (MG-ADL) v den 18
Časové okno: Základní linie, 18. den
Myasthenia gravis aktivity každodenního života (MG-ADL) je dotazník podávaný ústně, který měří příznaky MG a funkční činnosti související s činnostmi každodenního života. Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 18. den
Změna z výchozí hodnoty v měřítku myasthenia gravis aktivity každodenního života (MG-ADL) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Myasthenia gravis aktivity každodenního života (MG-ADL) je dotazník podávaný ústně, který měří příznaky MG a funkční činnosti související s činnostmi každodenního života. Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, den 32
Změna z výchozí hodnoty v manuálním svalovém testu myasthenia gravis (MG-MMT) v den 11
Časové okno: Základní linie, 11. den
Manuální svalový test myasthenia gravis (MG-MMT) je hodnocení, které přiřazuje numerické hodnoty přítomnosti mírné, střední nebo závažné slabosti pro specifické svalové skupiny, které mohou být ovlivněny MG. Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 120, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 11. den
Změňte se z výchozí hodnoty v myasthenia gravis manuální svalové test (MG-MMT) v den 18
Časové okno: Základní linie, 18. den
Manuální svalový test myasthenia gravis (MG-MMT) je hodnocení, které přiřazuje numerické hodnoty přítomnosti mírné, střední nebo závažné slabosti pro specifické svalové skupiny, které mohou být ovlivněny MG. Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 120, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 18. den
Změňte se z výchozí hodnoty v myasthenia gravis manuální svalové test (MG-MMT) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Manuální svalový test myasthenia gravis (MG-MMT) je hodnocení, které přiřazuje numerické hodnoty přítomnosti mírné, střední nebo závažné slabosti pro specifické svalové skupiny, které mohou být ovlivněny MG. Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 120, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, den 32
Změna z výchozí hodnoty v Myasthenia Gravis Kvalita života-15 revidovaná (MG-QOL15R) v den 18
Časové okno: Základní linie, 18. den
Kvalita Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revidovaná (MG-QOL15R) je stupnice, která měří vnímaná omezení na patnáct různých činností v důsledku MG. Jednotlivé položky jsou skóre 0 (vůbec ne) až 4 (docela dost). Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 60, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života.
Základní linie, 18. den
Změna z výchozí hodnoty v Myasthenia Gravis Kvalita života-15 revidovaná (MG-QOL15R) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Kvalita Myasthenia Gravis Quality of Life-15 revidovaná (MG-QOL15R) je stupnice, která měří vnímaná omezení na patnáct různých činností v důsledku MG. Jednotlivé položky jsou skóre 0 (vůbec ne) až 4 (docela dost). Souhrnné celkové skóre se pohybuje od 0 do 60, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života.
Základní linie, den 32
Změna z výchozí hodnoty ve kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) ve dne 4
Časové okno: Základní linie, 4. den
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) je bodovací systém, který kvantifikuje závažnost onemocnění měřením očního, bulbaru, respirační a síly končetin. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, 4. den
Změna z výchozí hodnoty v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) je bodovací systém, který kvantifikuje závažnost onemocnění měřením očního, bulbaru, respirační a síly končetin. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Základní linie, den 32
Postintervenční stav v den 11
Časové okno: 11. den
Postintervenční stav je posouzení toho, zda příznaky/příznaky MG účastníka zůstaly nezměněny, zhoršeny, vylepšeny nebo dosaženy minimálních projevů nebo minimálním expresí symptomů.
11. den
Postintervenční stav v den 18
Časové okno: 18. den
Postintervenční stav je posouzení toho, zda příznaky/příznaky MG účastníka zůstaly nezměněny, zhoršeny, vylepšeny nebo dosaženy minimálních projevů nebo minimálním expresí symptomů.
18. den
Postintervenční stav v den 32
Časové okno: Den 32
Postintervenční stav je posouzení toho, zda příznaky/příznaky MG účastníků zůstaly nezměněny, zhoršeny, vylepšeny nebo dosaženy minimálních projevů nebo minimálním expresí symptomů.
Den 32
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Trvání hospitalizace, přibližně 7 dní
Délka mezi účastníkem, který byl přijat k propuštění. Pro účastníky převedené na nemocnici University of Colorado se počítá čas přijetí/prezentace do vnější nemocnice.
Trvání hospitalizace, přibližně 7 dní
Podíl účastníků vyžadující mechanickou ventilaci
Časové okno: Během hospitalizace přibližně 7 dní
Počet účastníků vyžadujících mechanickou ventilaci proti celkovému počtu účastníků.
Během hospitalizace přibližně 7 dní
Podíl účastníků vyžadujících enterální krmení
Časové okno: Během hospitalizace přibližně 7 dní
Počet účastníků vyžadujících enterální krmení (jako je trubice NG nebo trubice PEG) proti celkovému počtu účastníků.
Během hospitalizace přibližně 7 dní
Čas na svobodu od respirační podpory
Časové okno: Během hospitalizace přibližně 7 dní
Délka mezi účastníkem, který byl podán na dýchací podporu (např. Ventilátor, bipap) a respirační podpora jsou přerušeny.
Během hospitalizace přibližně 7 dní
Změna z výchozí hodnoty v celkovém imunoglobinu G (IgG) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Celková hladina imunoglobinu G (IgG) bude měřena prostřednictvím sběru krve.
Základní linie, den 32
Změna z výchozí hodnoty v titru protilátky acetylcholinového receptoru (ACHR) v den 32
Časové okno: Základní linie, den 32
Titr protilátky acetylcholinového receptoru (ACHR) se měří prostřednictvím sběru krve.
Základní linie, den 32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Spolupracovníci

argenx

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 24-0158

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o jednotlivých účastnících, které jsou základem výsledků uvedených v tomto článku po deidentifikaci (text, tabulky, obrázky a přílohy).

Časový rámec sdílení IPD

Začátek 9 měsíců a končící 36 měsíců po publikaci článku

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vědci, kteří poskytují metodologicky zdravý návrh. Návrhy by měly být směrovány na neurologyresearch@cuanschutz.edu. K získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Krize myasthenia Gravis

Klinické studie na Efgartigimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit