Myasthenia gravis -pahenemisen tai kriisin hoito Efgartigimodilla
torstai 10. heinäkuuta 2025 päivittänyt: University of Colorado, Denver
Myasthenia gravis -pahenemisen tai kriisin hoito efgartigimodilla: yksi käsivarsi, avoin etikettistä tulevaisuuden kohorttitutkimus
Tämä tutkimus aikoo oppia lisää siitä, voidaanko Efgartigimodia käyttää sairaalassa hoitamaan osallistujien pahenemista Myasthenia gravis -sovelluksella (MG). FDA on hyväksynyt Efgartigimodin yleistyneen MG: n jatkuvaan (krooniseen) hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on anti-asetyylikoliinireseptori (ACHR) -vasta-aine positiivisesti, mutta jota ei ole tutkittu sairaalahoitoa vaativan heikentävän heikkouden hoidossa (tunnetaan "pahentamisna"). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on nähdä, parantaako Efgartigimodia tällä tavalla oireita ja palautumista pahenemisesta ja miten se vaikuttaa tiettyihin veren MG -markkereihin. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:
- Onko Efgartigimod tehokas sairaalan hallinnoimana akuuttina terapiana osallistujille, joilla on paheneva MG (MG: n paheneminen), jotka vaativat sairaalahoitoa?
- Johtaako Efgartigimod kliiniseen paranemiseen samanlaisen vähentymisen kanssa validoitujen tutkimusasteikkojen, kuten kvantitatiivinen MG (QMG) -asteikko, hoitohoitojen standardi?
Osallistujat saavat 4 annosta Efgartigimodia 4 viikon aikana ylimääräisellä seurantavierailulla klinikalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Efgartigimodin uskotaan toimivan vähentämällä kiertäviä IgG -vasta -aineita, mukaan lukien MG: tä aiheuttavat vasta -aineet.
Yhden tällä hetkellä käytetyistä MG -pahenemisen hoidoista, nimeltään plasmanvaihto (PLEX), ajatellaan myös toimivan vähentämällä vasta -ainetasoja suodattamalla verta koneen kautta, joka on samanlainen kuin munuaisten vajaatoiminnan dialyysissä käytetyt.
Näiden kahden hoidon toiminnan samankaltaisuuksien vuoksi on syytä uskoa, että Efgartigimod voi myös olla hyödyllinen MG: n pahenemisen hoidossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alyssa Avilez, BS
- Puhelinnumero: 303.724.3522
- Sähköposti: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado
-
Päätutkija:
- Thomas Ragole, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alyssa Avilez, BS
- Puhelinnumero: 303-724-3522
- Sähköposti: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
Alatutkija:
- Aaron Carlson, MD
-
Alatutkija:
- Brian Sauer, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Elizabeth Matthews, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
≥ 18 -vuotiaat aikuiset tunnetaan yleistettynä MG: llä, joka on tunnistettu yleisen MG: n ominaisten merkintöjen kliinisestä arvioinnista ja ACHR -vasta -aineiden positiivisesta serologiasta sekä seuraavista:
- Dokumentoitu positiivinen vaste kolinesteraasin estäjille, kuten pyridostigmiini tai edrophonium
- Epänormaali lasku hitaassa toistuvassa hermostimulaatiotestauksessa
- Epänormaali yksikuitu EMG
Todisteet heikentyvästä heikkoudesta, joka vaatii sairaalahoitoa stabiloinnista ja hoidon muutoksesta, kuten neuromuskulaarinen asiantuntija määrää, mukaan lukien:
- Kvantitatiivinen myasthenia gravis (qmg) asteikko ≥ 11
- MG-ADL-pistemäärä ≥ 6
- Heikkouden pahenevaa, jota ei todennäköisesti lievittää nykyisten lääkkeiden mukauttamisella, mukaan lukien heikentynyt hengitystila, dysartria, dysfagia, vaikeus pureskelu, raajojen heikkous, diplopia, ptoosi.
- Kyky allekirjoittaa suostumus ja olla ilmoittautunut 24 tunnin kuluessa sairaalahoidosta. Coloradon yliopiston sairaalaan siirretyille osallistujille pääsy/esittely ulkopuolelle sairaalaan lasketaan tähän 24 tunnin korkkiin.
Poissulkemiskriteerit:
- Mg pahenevan ajatuksen liittyvän aktiiviseen infektioon tai lääkkeiden takia (esim. Fluorokinoloni- tai aminoglykosidi -antibiootit, magnesium, klorokiinijohdannaiset)
- Intubaatio ennen kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus tai intubaatio 24 tunnin sisällä sairaalahoidosta
- IVIG: n käyttö 2 viikon kuluessa tai plasmanvaihto tai saanut efgartigimodin 4 viikkoa ennen maahantuloa
- Ravilitsumabin tai ekulitsumabin nykyinen käyttö (monoklonaalinen vasta-aine C5-komplementtin estäjät).
- Muut sairaudet, jotka tutkijan ja hoitavien lääkäreiden mielestä saattavat häiritä tutkimuksessa käytettyjen arviointitoimenpiteiden pätevyyttä (esim. Steroidinen myopatia, CNS -patologia, vaikea niveltulehdus, murtumat jne.). Tämä kriteeri on tavanomainen poissulkeminen MG-kokeissa ja liittyy pelkästään muihin olosuhteisiin, jotka vähentävät lihasvoimaa tai liikealuetta, ja pahentavat siten arviointitoimenpiteitä, kuten QMG, ei MG-olosuhteiden vuoksi.
- Koagulopatian, veren hyytymisen, äskettäisen vaikea verenvuodon tunnettu historia (esim. GI Bleed).
- Raskaus tai imetys. Raskaus on jätettävä pois kaikille mahdollisille osallistujille, jotka voivat tulla raskaaksi ennen hoidon aloittamista.
- IgG -tasot <600 mg/dl
- Todisteet aktiivisesta tai kroonisesta hepatiitti B -infektiosta, käsittelemättömästä hepatiitti C -infektiosta, HIV: stä, jolla on alhainen CD4 (<200).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimodi
Osallistujat saavat 4 annosta Efgartigimodia laskimonsisäisen (IV) infuusion kautta tutkimuksen aikana päivinä 1, 4, 11 ja 18.
|
Annos 10 mg/kg IV -infuusiolle päivinä 1, 4, 11 ja 18
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (qmg) -pisteessä päivänä 11
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 11
|
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) on pisteytysjärjestelmä, joka kvantifioi tautien vakavuuden mittaamalla silmän, sipulin, hengityselinten ja raajojen lujuuden.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 39, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 11
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vaativat pelastushoitoa plasmanvaihdolla (PLEX) tai laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
Aikaikkuna: Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
Pelastushoitoa tarvitsevien osallistujien lukumäärä plasmanvaihtoon (PLEX) tai laskimonsisäisesti immunoglobuliiniin (IVIG) yli osallistujien lukumäärän
|
Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -toiminnassa jokapäiväisessä elämässä (MG-ADL) -asteikko päivänä 18
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 18
|
Myasthenia Gravis -toiminta jokapäiväisessä elämässä (MG-ADL) on sanallisesti annettu kyselylomake, joka mittaa MG-oireita ja toiminnallisia aktiviteetteja, jotka liittyvät päivittäiseen elämiseen.
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden vakavuutta.
|
Perustaso, päivä 18
|
|
Muutos Myasthenia Gravis -toiminnassa jokapäiväisessä elämässä (MG-ADL) -asteikko päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Myasthenia Gravis -toiminta jokapäiväisessä elämässä (MG-ADL) on sanallisesti annettu kyselylomake, joka mittaa MG-oireita ja toiminnallisia aktiviteetteja, jotka liittyvät päivittäiseen elämiseen.
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden vakavuutta.
|
Perustaso, päivä 32
|
|
Vaihda lähtötasosta Myasthenia Gravis-manuaalisessa lihaskokeessa (MG-MMT) päivänä 11
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 11
|
Myasthenia gravis-manuaalinen lihastesti (MG-MMT) on arvio, joka antaa numeeriset arvot lievän, kohtalaisen tai vakavan heikkouden läsnäololle tietyille lihasryhmille, joihin MG voi vaikuttaa.
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 120, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 11
|
|
Vaihda lähtötasosta Myasthenia Gravis-manuaalisessa lihastestissä (MG-MMT) päivänä 18
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 18
|
Myasthenia gravis-manuaalinen lihastesti (MG-MMT) on arvio, joka antaa numeeriset arvot lievän, kohtalaisen tai vakavan heikkouden läsnäololle tietyille lihasryhmille, joihin MG voi vaikuttaa.
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 120, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 18
|
|
Vaihda lähtötasosta Myasthenia Gravis-manuaalisessa lihastestissä (MG-MMT) päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Myasthenia gravis-manuaalinen lihastesti (MG-MMT) on arvio, joka antaa numeeriset arvot lievän, kohtalaisen tai vakavan heikkouden läsnäololle tietyille lihasryhmille, joihin MG voi vaikuttaa.
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 120, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 32
|
|
Muutos Myasthenia Gravis -elämän laatuun 15 tarkistettu (MG-QOL15R) päivänä 18. päivänä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 18
|
Myasthenia gravis-elämänlaatu-15-tarkistettu (MG-QOL15R) on asteikko, joka mittaa havaitut rajoitukset viiteen eri aktiivisuuteen MG: n vuoksi.
Yksittäiset kohteet ovat pisteet 0 (ei ollenkaan) - 4 (melko vähän).
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 60, ja korkeammat pisteet edustavat huonompaa elämänlaatua.
|
Perustaso, päivä 18
|
|
Muutos Myasthenia Gravis -elämän laatuun 15 tarkistettu (MG-QOL15R) päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Myasthenia gravis-elämänlaatu-15-tarkistettu (MG-QOL15R) on asteikko, joka mittaa havaitut rajoitukset viiteen eri aktiivisuuteen MG: n vuoksi.
Yksittäiset kohteet ovat pisteet 0 (ei ollenkaan) - 4 (melko vähän).
Yhdenmukaiset kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 60, ja korkeammat pisteet edustavat huonompaa elämänlaatua.
|
Perustaso, päivä 32
|
|
Vaihda lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (qmg) -pisteessä päivänä 4
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 4
|
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) on pisteytysjärjestelmä, joka kvantifioi tautien vakavuuden mittaamalla silmän, sipulin, hengityselinten ja raajojen lujuuden.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 39, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 4
|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia gravis (qmg) -pisteessä päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Kvantitatiivinen myasthenia gravis (QMG) on pisteytysjärjestelmä, joka kvantifioi tautien vakavuuden mittaamalla silmän, sipulin, hengityselinten ja raajojen lujuuden.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 39, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
|
Perustaso, päivä 32
|
|
Postterventual -tila 11. päivänä
Aikaikkuna: Päivä 11
|
Intervention jälkeinen tila on arvio siitä, ovatko osallistujan MG -oireet/merkit pysyneet muuttumattomina, pahentuneina, parannettuina tai saavuttaneet minimaaliset oireet tai minimaalisen oireiden ekspression.
|
Päivä 11
|
|
Postterventual -asema 18. päivänä
Aikaikkuna: 18. päivä
|
Intervention jälkeinen tila on arvio siitä, ovatko osallistujan MG -oireet/merkit pysyneet muuttumattomina, pahentuneina, parannettuina tai saavuttaneet minimaaliset oireet tai minimaalisen oireiden ekspression.
|
18. päivä
|
|
Postterventaalinen tila päivänä 32
Aikaikkuna: Päivä 32
|
Intervention jälkeinen tila on arvio siitä, ovatko osallistujien MG -oireet/merkit pysyneet muuttumattomina, pahentuneina, parannettuina tai saavuttaneet minimaaliset oireet tai minimaalisen oireiden ekspression.
|
Päivä 32
|
|
Sairaalahoidon pituus
Aikaikkuna: Sairaalahoidon kesto, noin 7 päivää
|
Aika osallistujan välillä päästään purkamiseen.
Coloradon yliopiston sairaalaan siirretyille osallistujille lasketaan pääsy/esittelyn aika ulkopuolelle.
|
Sairaalahoidon kesto, noin 7 päivää
|
|
Mekaanista ilmanvaihtoa tarvitsevien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
Mekaanista ilmanvaihtoa vaativien osallistujien lukumäärä osallistujien kokonaismäärää vastaan.
|
Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
|
Enteraalista ruokintaa vaativien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
Enteraalista ruokintaa vaativien osallistujien lukumäärä (kuten NG -putki tai PEG -putki) osallistujien kokonaismäärää vastaan.
|
Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
|
Aika vapauteen hengityselimestä
Aikaikkuna: Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
Aika osallistujan välillä, joka on asetettu hengitystukeen (esim.
hengityslaite, bipap) ja hengitystietuet lopetetaan.
|
Sairaalahoidon aikana noin 7 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta kokonais immunoglobiini G (IgG) päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Immunoglobiini G (IgG) Kokonaistaso mitataan verenkeruun avulla.
|
Perustaso, päivä 32
|
|
Muutos lähtötasosta asetyylikoliinireseptorin (ACHR) vasta -ainetiitterissä päivänä 32
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 32
|
Asetyylikoliinireseptorin (ACHR) vasta -ainetiitteri mitataan verenkeruun avulla.
|
Perustaso, päivä 32
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Reliability testing of the quantitative myasthenia gravis score. Ann N Y Acad Sci. 1998 May 13;841:769-72. doi: 10.1111/j.1749-6632.1998.tb11015.x. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Gilhus NE. Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Dec 29;375(26):2570-2581. doi: 10.1056/NEJMra1602678. No abstract available.
- Barth D, Nabavi Nouri M, Ng E, Nwe P, Bril V. Comparison of IVIg and PLEX in patients with myasthenia gravis. Neurology. 2011 Jun 7;76(23):2017-23. doi: 10.1212/WNL.0b013e31821e5505. Epub 2011 May 11.
- Gelfand EW. Intravenous immune globulin in autoimmune and inflammatory diseases. N Engl J Med. 2012 Nov 22;367(21):2015-25. doi: 10.1056/NEJMra1009433. No abstract available.
- Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, Barohn RJ. Treatment of Myasthenia Gravis. Neurol Clin. 2018 May;36(2):311-337. doi: 10.1016/j.ncl.2018.01.011.
- Phillips LH 2nd. The epidemiology of myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:407-12. doi: 10.1196/annals.1254.053.
- Schneider-Gold C, Hagenacker T, Melzer N, Ruck T. Understanding the burden of refractory myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord. 2019 Mar 1;12:1756286419832242. doi: 10.1177/1756286419832242. eCollection 2019.
- Habib AA, Sacks N, Cool C, Durgapal S, Dennen S, Everson K, Hughes T, Hernandez J, Phillips G. Hospitalizations and Mortality From Myasthenia Gravis: Trends From 2 US National Datasets. Neurology. 2024 Jan 23;102(2):e207863. doi: 10.1212/WNL.0000000000207863. Epub 2023 Dec 18.
- Gajdos P, Chevret S, Toyka KV. Intravenous immunoglobulin for myasthenia gravis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12(12):CD002277. doi: 10.1002/14651858.CD002277.pub4.
- Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Therapeutic Plasma Exchange in Myasthenia Gravis: A Systematic Literature Review and Meta-Analysis of Comparative Evidence. Front Neurol. 2021 Aug 31;12:662856. doi: 10.3389/fneur.2021.662856. eCollection 2021.
- Guo Y, Tian X, Wang X, Xiao Z. Adverse Effects of Immunoglobulin Therapy. Front Immunol. 2018 Jun 8;9:1299. doi: 10.3389/fimmu.2018.01299. eCollection 2018.
- Norda R, Stegmayr BG; Swedish Apheresis Group. Therapeutic apheresis in Sweden: update of epidemiology and adverse events. Transfus Apher Sci. 2003 Oct;29(2):159-66. doi: 10.1016/S1473-0502(03)00121-6.
- Kaya E, Keklik M, Sencan M, Yilmaz M, Keskin A, Kiki I, Erkurt MA, Sivgin S, Korkmaz S, Okan V, Dogu MH, Unal A, Cetin M, Altuntas F, Ilhan O. Therapeutic plasma exchange in patients with neurological diseases: multicenter retrospective analysis. Transfus Apher Sci. 2013 Jun;48(3):349-52. doi: 10.1016/j.transci.2013.04.015. Epub 2013 Apr 22.
- Francois M, Daubin D, Menouche D, Gaillet A, Provoost J, Trusson R, Arrestier R, Hequet O, Richard JC, Moranne O, Larcher R, Klouche K. Adverse Events and Infectious Complications in the Critically Ill Treated by Plasma Exchange: A Five-Year Multicenter Cohort Study. Crit Care Explor. 2023 Oct 27;5(11):e0988. doi: 10.1097/CCE.0000000000000988. eCollection 2023 Nov.
- Gwathmey KG, Ding H, Hehir M, Silvestri N. How should newer therapeutic agents be incorporated into the treatment of patients with myasthenia gravis? Muscle Nerve. 2024 Apr;69(4):389-396. doi: 10.1002/mus.28038. Epub 2024 Feb 3.
- Ulrichts P, Guglietta A, Dreier T, van Bragt T, Hanssens V, Hofman E, Vankerckhoven B, Verheesen P, Ongenae N, Lykhopiy V, Enriquez FJ, Cho J, Ober RJ, Ward ES, de Haard H, Leupin N. Neonatal Fc receptor antagonist efgartigimod safely and sustainably reduces IgGs in humans. J Clin Invest. 2018 Oct 1;128(10):4372-4386. doi: 10.1172/JCI97911. Epub 2018 Jul 24.
- Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimal clinically important difference in myasthenia gravis: outcomes from a randomized trial. Muscle Nerve. 2014 May;49(5):661-5. doi: 10.1002/mus.23988. Epub 2014 Feb 4.
- Guptill JT, Juel VC, Massey JM, Anderson AC, Chopra M, Yi JS, Esfandiari E, Buchanan T, Smith B, Atherfold P, Jones E, Howard JF Jr. Effect of therapeutic plasma exchange on immunoglobulins in myasthenia gravis. Autoimmunity. 2016 Nov;49(7):472-479. doi: 10.1080/08916934.2016.1214823. Epub 2016 Aug 11.
- Gajdos P, Tranchant C, Clair B, Bolgert F, Eymard B, Stojkovic T, Attarian S, Chevret S; Myasthenia Gravis Clinical Study Group. Treatment of myasthenia gravis exacerbation with intravenous immunoglobulin: a randomized double-blind clinical trial. Arch Neurol. 2005 Nov;62(11):1689-93. doi: 10.1001/archneur.62.11.1689.
- Vu T, Meisel A, Mantegazza R, Annane D, Katsuno M, Aguzzi R, Enayetallah A, Beasley KN, Rampal N, Howard JF. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEJM Evid. 2022 May;1(5):EVIDoa2100066. doi: 10.1056/EVIDoa2100066. Epub 2022 Apr 26.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):e11. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00336-8.
- Sharshar T, Porcher R, Demeret S, Tranchant C, Gueguen A, Eymard B, Nadaj-Pakleza A, Spinazzi M, Grimaldi L, Birnbaum S, Friedman D, Clair B; MYACOR Study Group. Comparison of Corticosteroid Tapering Regimens in Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2021 Apr 1;78(4):426-433. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.5407.
- Bril V, Szczudlik A, Vaitkus A, Rozsa C, Kostera-Pruszczyk A, Hon P, Bednarik J, Tyblova M, Kohler W, Toomsoo T, Nowak RJ, Mozaffar T, Freimer ML, Nicolle MW, Magnus T, Pulley MT, Rivner M, Dimachkie MM, Distad BJ, Pascuzzi RM, Babiar D, Lin J, Querolt Coll M, Griffin R, Mondou E. Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Trial of the Corticosteroid-Sparing Effects of Immunoglobulin in Myasthenia Gravis. Neurology. 2023 Feb 14;100(7):e671-e682. doi: 10.1212/WNL.0000000000201501. Epub 2022 Oct 21.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
- Howard JF Jr, Bril V, Burns TM, Mantegazza R, Bilinska M, Szczudlik A, Beydoun S, Garrido FJRR, Piehl F, Rottoli M, Van Damme P, Vu T, Evoli A, Freimer M, Mozaffar T, Ward ES, Dreier T, Ulrichts P, Verschueren K, Guglietta A, de Haard H, Leupin N, Verschuuren JJGM; Efgartigimod MG Study Group. Randomized phase 2 study of FcRn antagonist efgartigimod in generalized myasthenia gravis. Neurology. 2019 Jun 4;92(23):e2661-e2673. doi: 10.1212/WNL.0000000000007600. Epub 2019 May 22.
- Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Muppidi S, Nowak RJ, O'Brien F, Wang JJ, Mantegazza R; REGAIN Study Group. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12):976-986. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Epub 2017 Oct 20.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 28. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- 24-0158
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot, jotka tukevat tässä artikkelissa ilmoitettuja tuloksia tunnistamisen jälkeen (teksti, taulukot, luvut ja liitteet).
IPD-jaon aikakehys
9 kuukauden alkua ja päättyy 36 kuukautta artikkelin julkaisun jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkijat, jotka tarjoavat metodologisesti vakaan ehdotuksen.
Ehdotukset on suunnattava osoitteeseen neurologyResearch@cuanschutz.edu.
Saavuttamiseksi tietojen pyynnön jättäjien on allekirjoitettava tietojen käyttöoikeus.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .