Behandlung von Myasthenia gravis -Exazerbation oder Krise mit Efgartigimod

Einschlusskriterien:

• Erwachsene ≥ 18 Jahre mit bekanntem verallgemeinertem Mg, wie durch charakteristische Anzeichen einer generalisierten Mg auf klinische Bewertung und positive Serologie für AChR -Antikörper sowie eines der folgenden festgestellt wurden:

  1. Dokumentierte positive Reaktion auf Cholinesterase -Inhibitoren wie Pyridostigmin oder Edrophonium
  2. Abnormale Abnahme bei langsamen Wiederholungsnervenstimulationstests
  3. Abnormale Einzelfaser -EMG

• Nachweis einer Verschlechterung der Schwäche, die eine Krankenhauseinnahme für Stabilisierung und Änderung der Therapie erfordert, wie von einem neuromuskulären Experten bestimmt, einschließlich:

  1. Quantitative Myasthenia gravis (QMG) Skala ≥ 11
  2. Mg-ADL-Score ≥ 6
  3. Eine Verschlechterung der Schwäche, die wahrscheinlich nicht durch Anpassung der aktuellen Medikamente, einschließlich beeinträchtigter Atemstatus, Dysarthrie, Dysphagie, Schwierigkeitskauen, Gliedmaßenschwäche, Diplopie, Ptosis, verbessert wird.
• Fähigkeit, Zustimmung zu unterzeichnen und innerhalb von 24 Stunden nach dem Krankenhauseintritt eingeschrieben zu sein. Für die Teilnehmer, die in das Krankenhaus der Universität von Colorado versetzt wurden, wird die Zeit der Eintritt/Präsentation in das Außenkrankenhaus zu dieser 24-Stunden-Obergrenze gezählt.

Ausschlusskriterien:

• Mg verschlechtert sich als mit einer aktiven Infektion oder aufgrund von Medikamenten zusammen (z. Fluorchinolon- oder Aminoglycosid -Antibiotika, Magnesium, Chloroquinderivate)
• Intubation vor der Fähigkeit zur Unterzeichnung einer Einwilligung oder Intubation innerhalb von 24 Stunden nach dem Krankenhausaufenthalt
• Verwendung von IVIG innerhalb von 2 Wochen oder in den 4 Wochen vor der Eintritt
• Aktuelle kontinuierliche Verwendung von Ravulizumab oder Eculizumab (monoklonale Antikörper-C5-Komplement-Inhibitoren).
• Andere medizinische Erkrankungen, die nach Meinung des Forschers und der Behandlung von Klinikern die in der Studie verwendete Validität von Bewertungsmaßnahmen beeinträchtigen könnten (z. Steroid -Myopathie, ZNS -Pathologie, schwere Arthritis, Frakturen usw.). Dieses Kriterium ist ein Standardausschluss in MG-Studien und bezieht sich ausschließlich auf andere Erkrankungen, die die Muskelkraft oder den Bewegungsbereich verringern und somit die Werte für Bewertungsmaßnahmen wie das QMG aufgrund von Nicht-MG-Bedingungen verschlimmern.
• Bekannte Geschichte der Koagulopathie, Blutgerinnung, jüngste schwere Blutungen (z. Gi blutet).
• Schwangerschaft oder Stillen. Die Schwangerschaft muss für alle potenziellen Teilnehmer ausgeschlossen werden, die vor Beginn der Behandlung schwanger werden können.
• IgG -Spiegel <600 mg/dl
• Hinweis auf eine aktive oder chronische Hepatitis -B -Infektion, unbehandelte Hepatitis -C -Infektion, HIV mit niedrigem CD4 (<200) -Zahl.