Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie zaostrzenia miastenii gravis lub kryzysu efgartigimodem

10 lipca 2025 zaktualizowane przez: University of Colorado, Denver

Leczenie zaostrzenia miastenii gravis lub kryzysu efgartigimodem: pojedyncze ramię, otwartą etykietę prospektywne badanie kohortowe

To badanie planuje dowiedzieć się więcej o tym, czy efgartigimod leku może być stosowany w szpitalu do leczenia zaostrzeń u uczestników z miastenią granis (MG). Efgartigimod został zatwierdzony przez FDA do trwałego (przewlekłego) leczenia uogólnionego MG u dorosłych pacjentów, którzy są przeciwciałem przeciw acetylocholinowym (ACHR) dodatnie, ale nie zostało badane w leczeniu pogarszającej się osłabienia wymagającego przyjęcia szpitala (znanego jako „zaostrzenie”). Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy użycie efgartigimod w ten sposób poprawia objawy i powrót do zdrowia po zaostrzeniu oraz jak wpływa na niektóre markery MG we krwi. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

  • Czy efgartigimod jest skuteczny jako ostra terapia podawana przez szpital uczestników z pogorszeniem MG (zaostrzenie MG), którzy wymagają hospitalizacji?
  • Czy efgartigimod doprowadzi do poprawy klinicznej przy podobnym zmniejszeniu zatwierdzonych skal badawczych, takich jak ilościowa skala MG (QMG), jako standard terapii opieki?

Uczestnicy otrzymają 4 dawki efgartigimodu w ciągu 4 tygodni z dodatkową wizytą kontrolną w klinice.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uważa się, że efgartigimod działa poprzez zmniejszenie krążących przeciwciał IgG, w tym przeciwciał powodujących MG. Uważa się również, że jedno z obecnie stosowanych zabiegów zaostrzenia MG, zwane wymianą osocza (PLEX), działa poprzez obniżenie poziomu przeciwciał poprzez filtrowanie krwi przez maszynę podobną do tych stosowanych w dializie do niewydolności nerek. Ze względu na podobieństwa między tym, jak działają te dwa zabiegi, istnieje powód, by sądzić, że efgartigimod może być również pomocny w leczeniu zaostrzenia MG.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
        • Główny śledczy:
          • Thomas Ragole, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Aaron Carlson, MD
        • Pod-śledczy:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Elizabeth Matthews, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli ≥ w wieku 18 lat ze znanym uogólnionym Mg, zidentyfikowane przez charakterystyczne oznaki uogólnionego Mg w ocenie klinicznej i pozytywnej serologii przeciwciał ACHR, a także jedną z poniższych:

    1. Udokumentowana pozytywna odpowiedź na inhibitory cholinesterazy, takie jak pirydostigmina lub edrofonium
    2. Nieprawidłowe zmniejszenie powolnego powtarzalnego testu stymulacji nerwów
    3. Nieprawidłowy EMG z pojedynczym włóknem

  • Dowody pogarszania się osłabienia wymagające przyjęcia szpitala do stabilizacji i zmiany terapii określonej przez eksperta nerwowo -mięśniowego, w tym:

    1. Ilościowa skala miastenii (QMG) ≥ 11
    2. Wynik MG-ADL ≥ 6
    3. Pogarszające się osłabienie, które jest mało prawdopodobne, a dostosowanie obecnych leków, w tym upośledzonego stanu oddechowego, dysartrii, dysfagii, trudności w żucie, osłabienie kończyn, diplopia, ptoza.
  • Zdolność do podpisania zgody i zapisania się w ciągu 24 godzin od przyjęcia szpitala. W przypadku uczestników przeniesionych do szpitala University of Colorado czas przyjęcia/prezentacji w szpitalu zewnętrznym jest liczona do tego 24-godzinnego czapki.

Kryteria wykluczenia:

  • Mg pogarszające się uważane za związane z aktywną infekcją lub z powodu leków (np. Fluorochinolon lub antybiotyki aminoglikozydowe, magnez, pochodne chlorochiny)
  • Intubacja przed możliwością podpisania świadomej zgody lub intubacji w ciągu 24 godzin od hospitalizacji
  • Użycie IVIG w ciągu 2 tygodni lub przeszedł wymianę w osoczu lub otrzymał efgartigimod w ciągu 4 tygodni przed przyjęciem
  • Obecne ciągłe stosowanie ravilizumabu lub ekulizumabu (inhibitory C5 przeciwciała monoklonalnego).
  • Inne schorzenia, które zdaniem badacza i leczenia klinicystów mogą zakłócać ważność środków oceny zastosowanych w badaniu (np. Myopatia steroidowa, patologia CNS, ciężkie zapalenie stawów, złamania itp.). Kryterium to jest standardowym wykluczeniem w próbach MG i odnosi się wyłącznie do innych warunków, które zmniejszają moc mięśni lub zakres ruchu, a zatem pogorszyłyby wyniki w miarach oceny, takich jak QMG ze względu na warunki inne niż MG.
  • Znana historia koagulopatii, krzepnięcia krwi, niedawnego ciężkiego krwawienia (np. Gi Bleed).
  • Ciąża lub karmienie piersią. Ciąża musi być wykluczona dla wszystkich potencjalnych uczestników, którzy mogą zajść w ciążę przed rozpoczęciem leczenia.
  • Poziomy IgG <600 mg/dl
  • Dowody aktywnego lub przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, nietraktowanego zakażenia wirusowego zapalenia wątroby typu C, HIV z niską liczbą CD4 (<200).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod
Uczestnicy otrzymują 4 dawki efgartigimodu poprzez wlew dożylnie (IV) w trakcie badania w dniach 1, 4, 11 i 18.
Lek: Efgartigimod
Dawka 10 mg/kg dla infuzji IV w dniach 1, 4, 11 i 18
Inne nazwy:
  • Vyvgart

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym wyniku miastenii gravis (QMG) w dniu 11
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 11
Ilościowa miastenia gravis (QMG) jest systemem punktacji, który określa nasilenie choroby poprzez pomiar siły oka, bulbra, oddechu i kończyn. Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 11

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników wymagających ratunkowej wymiany w osoczu (PLEX) lub dożylnej immunoglobuliny (IVIG)
Ramy czasowe: Podczas hospitalizacji około 7 dni
Liczba uczestników wymagających terapii ratunkowej z wymianą w osoczu (PLEX) lub dożylną immunoglobuliną (IVIG) w porównaniu z liczbą wszystkich uczestników
Podczas hospitalizacji około 7 dni
Zmiana od wartości wyjściowej w Myasthenia Gravis Activity w skali życia codziennego (MG-ADL) w dniu 18
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 18
Działania Myasthenia Gravis w życiu codziennym (MG-ADL) to kwestionariusz podawany ustnie, który mierzy objawy MG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami codziennego życia. Podsumowujące wyniki całkowite wynoszą od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 18
Zmiana od wartości wyjściowej w Myasthenia Gravis Activity w skali życia codziennego (MG-ADL) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Działania Myasthenia Gravis w życiu codziennym (MG-ADL) to kwestionariusz podawany ustnie, który mierzy objawy MG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami codziennego życia. Podsumowujące wyniki całkowite wynoszą od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 32
Zmiana od podstawy w Myasthenia Gravis Manual Test mięśni (MG-MMT) w dniu 11
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 11
Manualny test mięśni Myasthenia Gravis (MG-MMT) to ocena, która przypisuje wartości numeryczne do obecności łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej osłabienia dla określonych grup mięśni, na które mogą mieć wpływ MG. Podsumowujące całkowite wyniki wynoszą od 0 do 120, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 11
Zmiana od podstawy w Myasthenia Gravis Manual Test mięśni (MG-MMT) w dniu 18
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 18
Manualny test mięśni Myasthenia Gravis (MG-MMT) to ocena, która przypisuje wartości numeryczne do obecności łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej osłabienia dla określonych grup mięśni, na które mogą mieć wpływ MG. Podsumowujące całkowite wyniki wynoszą od 0 do 120, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 18
Zmiana od podstawy w Myasthenia Gravis Manual Test mięśni (MG-MMT) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Manualny test mięśni Myasthenia Gravis (MG-MMT) to ocena, która przypisuje wartości numeryczne do obecności łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej osłabienia dla określonych grup mięśni, na które mogą mieć wpływ MG. Podsumowujące całkowite wyniki wynoszą od 0 do 120, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 32
Zmiana od wartości wyjściowej w Myasthenia Gravis Quality Life-15 Revised (MG-QOL15R) w dniu 18
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 18
Myasthenia gravis jakość życia 15 zmieniona (MG-QOL15R) to skala, która mierzy postrzegane ograniczenia dla piętnastu różnych działań z powodu MG. Poszczególne elementy to wynik 0 (wcale) do 4 (całkiem sporo). Podsumowujące całkowite wyniki wynoszą od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki reprezentują gorszą jakość życia.
Linia bazowa, dzień 18
Zmiana od wartości wyjściowej w Myasthenia Gravis Jakość życia 15 zmieniona (MG-QOL15R) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Myasthenia gravis jakość życia 15 zmieniona (MG-QOL15R) to skala, która mierzy postrzegane ograniczenia dla piętnastu różnych działań z powodu MG. Poszczególne elementy to wynik 0 (wcale) do 4 (całkiem sporo). Podsumowujące całkowite wyniki wynoszą od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki reprezentują gorszą jakość życia.
Linia bazowa, dzień 32
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym wyniku miastenii gravis (QMG) w dniu 4
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 4
Ilościowa miastenia gravis (QMG) jest systemem punktacji, który określa nasilenie choroby poprzez pomiar siły oka, bulbra, oddechu i kończyn. Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 4
Zmiana od wartości wyjściowej w ilościowym wyniku miastenii gravis (QMG) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Ilościowa miastenia gravis (QMG) jest systemem punktacji, który określa nasilenie choroby poprzez pomiar siły oka, bulbra, oddechu i kończyn. Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Linia bazowa, dzień 32
Status po interwencji w dniu 11
Ramy czasowe: Dzień 11
Status po interwencji jest oceną tego, czy objawy/objawy MG uczestnika pozostały niezmienione, pogorszone, poprawione lub osiągnęły minimalne objawy, czy minimalna ekspresja objawów.
Dzień 11
Status po interwencji w dniu 18
Ramy czasowe: Dzień 18
Status po interwencji jest oceną tego, czy objawy/objawy MG uczestnika pozostały niezmienione, pogorszone, poprawione lub osiągnęły minimalne objawy, czy minimalna ekspresja objawów.
Dzień 18
Status po interwencji w dniu 32
Ramy czasowe: Dzień 32
Status po interwencji jest oceną tego, czy objawy/objawy MG uczestników pozostały niezmienione, pogorszone, poprawione lub osiągnęły minimalne objawy, czy minimalna ekspresja objawów.
Dzień 32
Długość pobytu szpitalnego
Ramy czasowe: Czas hospitalizacji, około 7 dni
Czas między przyjęciem uczestnika do zwolnienia. W przypadku uczestników przeniesionych do szpitala University of Colorado liczona jest czas przyjęcia/prezentacji w szpitalu zewnętrznym.
Czas hospitalizacji, około 7 dni
Odsetek uczestników wymagających mechanicznej wentylacji
Ramy czasowe: Podczas hospitalizacji około 7 dni
Liczba uczestników wymagających wentylacji mechanicznej w stosunku do całkowitej liczby uczestników.
Podczas hospitalizacji około 7 dni
Odsetek uczestników wymagających żywienia dojelitowego
Ramy czasowe: Podczas hospitalizacji około 7 dni
Liczba uczestników wymagających karmienia dojelitowego (takich jak rurka NG lub rurka kołka) w stosunku do całkowitej liczby uczestników.
Podczas hospitalizacji około 7 dni
Czas na wolność od wsparcia oddechowego
Ramy czasowe: Podczas hospitalizacji około 7 dni
Czas między uczestnikiem przywołania wsparcia oddechowego (np. respirator, bipap) i wsparcie oddechowe.
Podczas hospitalizacji około 7 dni
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitej immunoglobiny G (IgG) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Całkowity poziom immunoglobiny G (IGG) zostanie zmierzony poprzez pobór krwi.
Linia bazowa, dzień 32
Zmiana od wartości wyjściowej w miano przeciwciała receptora acetylocholiny (ACHR) w dniu 32
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 32
Miano przeciwciała receptora acetylocholiny (ACHR) będzie mierzone poprzez pobór krwi.
Linia bazowa, dzień 32

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Współpracownicy

argenx

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 24-0158

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Poszczególne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników zgłoszonych w tym artykule, po deidentyfikacji (tekst, tabele, liczby i dodatki).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Od 9 miesięcy i kończących 36 miesięcy po publikacji artykułu

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Naukowcy, którzy dostarczają metodologicznie uzasadnioną propozycję. Propozycje powinny być kierowane na neurologyresearch@cuanschutz.edu. Aby uzyskać dostęp, żądający danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj