Behandling av forverring av myasthenia gravis eller krise med Efgartigimod
10. juli 2025 oppdatert av: University of Colorado, Denver
Behandling av forverring av myasthenia gravis eller krise med Efgartigimod: en enkelt arm, åpen etikett prospektiv kohortstudie
Denne studien planlegger å lære mer om om medisinen Efgartigimod kan brukes på sykehuset for å behandle forverring hos deltakere med Myasthenia Gravis (MG). EFGARTIGIMOD er godkjent av FDA for pågående (kronisk) behandling av generalisert MG hos voksne pasienter som er anti-acetylkolinreseptor (ACHR) antistoffpositiv, men som ikke har blitt studert i behandlingen av forverret svakhet som krever sykehusinnleggelse (kjent som "forverring"). Denne undersøkelsen tar sikte på å se om bruk av EFGARTIGIMOD på denne måten forbedrer symptomene og utvinning fra forverring, og hvordan det påvirker visse MG -markører i blodet. De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:
- Er EFGARTIGIMOD effektiv som en sykehusadministrert akutt terapi for deltakere med forverret MG (MG forverring) som krever sykehusinnleggelse?
- Vil EFGartigimod føre til klinisk forbedring med en lignende reduksjon i validerte forskningsskalaer, for eksempel den kvantitative MG (QMG) skalaen, som standard for omsorgsbehandling?
Deltakerne vil motta 4 doser Efgartigimod i løpet av 4 uker med et ekstra oppfølgingsbesøk på klinikken.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Efgartigimod antas å fungere ved å redusere sirkulerende IgG -antistoffer, inkludert antistoffene som forårsaker MG.
En av de for tiden brukte behandlingene for forverring av MG, kalt plasmautveksling (Plex), antas også å fungere ved å redusere antistoffnivåene ved å filtrere blod gjennom en maskin som ligner de som brukes i dialyse for nyresvikt.
På grunn av likhetene mellom hvordan disse to behandlingene fungerer, er det grunn til å tro at EFGARTIGIMOD også kan være nyttig i behandlingen av MG -forverring.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Alyssa Avilez, BS
- Telefonnummer: 303.724.3522
- E-post: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado
-
Hovedetterforsker:
- Thomas Ragole, MD
-
Ta kontakt med:
- Alyssa Avilez, BS
- Telefonnummer: 303-724-3522
- E-post: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
Underetterforsker:
- Aaron Carlson, MD
-
Underetterforsker:
- Brian Sauer, MD, PhD
-
Underetterforsker:
- Elizabeth Matthews, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Voksne ≥ alder 18 år med kjent generalisert MG som identifisert ved karakteristiske tegn på generalisert MG på klinisk vurdering og positiv serologi for ACHR -antistoffer samt ett av følgende:
- Dokumentert positiv respons på kolinesterasehemmere som pyridostigmin eller edrofonium
- Unormal Decrement på langsom repeterende nervestimuleringstesting
- Unormal enkeltfiber EMG
Bevis for forverret svakhet som krever sykehusinnleggelse for stabilisering og endring i terapi som bestemt av en nevromuskulær ekspert inkludert:
- Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) skala ≥ 11
- Mg-adl score ≥ 6
- Forverring av svakhet som neppe vil bli forbedret ved justering av nåværende medisiner inkludert nedsatt luftveisstatus, dysartri, dysfagi, vanskeligheter med å tygge, lemmer svakhet, diplopi, ptose.
- Evne til å signere samtykke og bli registrert innen 24 timer etter sykehusinnleggelse. For deltakere overført til University of Colorado Hospital, telles tidspunktet for innleggelse/presentasjon til det utenfor sykehuset mot denne 24-timers hetten.
Eksklusjonskriterier:
- Mg forverret antatt å være relatert til aktiv infeksjon eller på grunn av medisiner (f.eks. Fluorokinolon eller aminoglykosidantibiotika, magnesium, klorokinderivater)
- Intubasjon før evnen til å signere informert samtykke eller intubasjon innen 24 timer etter sykehusinnleggelse
- Bruk av IVIG i løpet av 2 uker, eller har gjennomgått plasmautveksling eller mottatt EFGARTIGIMOD i løpet av de 4 ukene før innleggelse
- Nåværende pågående bruk av ravulizumab eller eculizumab (monoklonalt antistoff C5-komplementinhibitorer).
- Andre medisinske tilstander som etter etterforskerens og behandlende klinikere er mening, kan forstyrre gyldigheten av vurderingstiltak som ble brukt i studien (f.eks. Steroid myopati, CNS -patologi, alvorlig leddgikt, brudd, etc.). Dette kriteriet er en standard ekskludering i MG-studier og forholder seg utelukkende til andre forhold som reduserer muskelkraft eller bevegelsesområde og vil dermed forverre score på vurderingstiltak som QMG på grunn av ikke-MG-forhold.
- Kjent historie med koagulopati, blodpropp, nylig alvorlig blødning (f.eks. Gi blødning).
- Graviditet eller amming. Graviditet må utelukkes for alle potensielle deltakere som er i stand til å bli gravide før behandling av behandling.
- IgG -nivåer <600 mg/dl
- Bevis for aktiv eller kronisk hepatitt B -infeksjon, ubehandlet hepatitt C -infeksjon, HIV med lav CD4 (<200).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efgartigimod
Deltakerne får 4 doser Efgartigimod via intravenøs (IV) infusjon i løpet av studien på dag 1, 4, 11 og 18.
|
Dose på 10 mg/kg for IV -infusjon på dag 1, 4, 11 og 18
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) -poengsummen på dag 11
Tidsramme: Baseline, dag 11
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad ved å måle okulær, bulbar, luftveis- og lemstyrke.
De totale poengsumene varierer fra 0 til 39, med høyere score som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 11
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne som krever redningsterapi med plasmautveksling (Plex) eller intravenøs immunoglobulin (IVIG)
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
Antall deltakere som krever redningsterapi med plasmautveksling (Plex) eller intravenøs immunoglobulin (IVIG) over antall totale deltakere
|
Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Activity of Daily Life (MG-ADL) skala på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis Activity of Daily Life (MG-ADL) er et spørreskjema administrert muntlig som måler MG-symptomer og funksjonelle aktiviteter relatert til aktiviteter i dagliglivet.
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 24, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 18
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Activity of Daily Life (MG-ADL) skala på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis Activity of Daily Life (MG-ADL) er et spørreskjema administrert muntlig som måler MG-symptomer og funksjonelle aktiviteter relatert til aktiviteter i dagliglivet.
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 24, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) på dag 11
Tidsramme: Baseline, dag 11
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering som tildeler numeriske verdier til tilstedeværelsen av mild, moderat eller alvorlig svakhet for spesifikke muskelgrupper som kan bli påvirket av Mg.
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 120, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 11
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering som tildeler numeriske verdier til tilstedeværelsen av mild, moderat eller alvorlig svakhet for spesifikke muskelgrupper som kan bli påvirket av Mg.
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 120, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 18
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (Mg-MMT) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering som tildeler numeriske verdier til tilstedeværelsen av mild, moderat eller alvorlig svakhet for spesifikke muskelgrupper som kan bli påvirket av Mg.
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 120, med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (Mg-Qol15R) på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (Mg-Qol15R) er en skala som måler opplevde begrensninger til femten forskjellige aktiviteter på grunn av Mg.
Individuelle elementer er score 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (ganske mye).
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 60, med høyere score som representerer dårligere livskvalitet.
|
Baseline, dag 18
|
|
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (Mg-Qol15R) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (Mg-Qol15R) er en skala som måler opplevde begrensninger til femten forskjellige aktiviteter på grunn av Mg.
Individuelle elementer er score 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (ganske mye).
De oppsummerende totale score varierer fra 0 til 60, med høyere score som representerer dårligere livskvalitet.
|
Baseline, dag 32
|
|
Endring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) -poengsummen på dag 4
Tidsramme: Baseline, dag 4
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad ved å måle okulær, bulbar, luftveis- og lemstyrke.
De totale poengsumene varierer fra 0 til 39, med høyere score som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 4
|
|
Endring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) score på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad ved å måle okulær, bulbar, luftveis- og lemstyrke.
De totale poengsumene varierer fra 0 til 39, med høyere score som indikerer større sykdommens alvorlighetsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Postintervensjonell status på dag 11
Tidsramme: Dag 11
|
Postintervensjonell status er en vurdering av om en deltakers MG -symptomer/tegn har holdt seg uendret, forverret, forbedret eller nådd minimale manifestasjoner eller minimalt symptomuttrykk.
|
Dag 11
|
|
Postintervensjonell status på dag 18
Tidsramme: Dag 18
|
Postintervensjonell status er en vurdering av om en deltakers MG -symptomer/tegn har holdt seg uendret, forverret, forbedret eller nådd minimale manifestasjoner eller minimalt symptomuttrykk.
|
Dag 18
|
|
Postintervensjonell status på dag 32
Tidsramme: Dag 32
|
Postintervensjonell status er en vurdering av om deltakernes MG -symptomer/tegn har holdt seg uendret, forverret, forbedret eller nådd minimale manifestasjoner eller minimalt symptomuttrykk.
|
Dag 32
|
|
Lengde på sykehusopphold
Tidsramme: Varighet av sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
Lang tid mellom deltakeren som ble innlagt på utskrevet.
For deltakere overført til University of Colorado Hospital, telles tidspunktet for innleggelse/presentasjon til det utenfor sykehuset.
|
Varighet av sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
|
Andel deltakere som krever mekanisk ventilasjon
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
Antall deltakere som krever mekanisk ventilasjon mot det totale antall deltakere.
|
Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
|
Andel deltakere som krever enteral fôring
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
Antall deltakere som krever enteral fôring (for eksempel et NG -rør eller pinnerør) mot det totale antall deltakere.
|
Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
|
Tid til frihet fra luftveisstøtte
Tidsramme: Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
Tid mellom deltakeren som ble satt på luftveisstøtte (f.eks.
Ventilator, BIPAP) og luftveisstøtte blir avviklet.
|
Under sykehusinnleggelse, omtrent 7 dager
|
|
Endring fra baseline i total immunoglobin G (IgG) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Immunoglobin G (IgG) totalnivå vil bli målt via blodinnsamling.
|
Baseline, dag 32
|
|
Endring fra baseline i acetylkolinreseptor (ACHR) antistofftiter på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Acetylkolinreseptor (ACHR) antistofftiter vil bli målt via blodsamling.
|
Baseline, dag 32
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Reliability testing of the quantitative myasthenia gravis score. Ann N Y Acad Sci. 1998 May 13;841:769-72. doi: 10.1111/j.1749-6632.1998.tb11015.x. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Gilhus NE. Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Dec 29;375(26):2570-2581. doi: 10.1056/NEJMra1602678. No abstract available.
- Barth D, Nabavi Nouri M, Ng E, Nwe P, Bril V. Comparison of IVIg and PLEX in patients with myasthenia gravis. Neurology. 2011 Jun 7;76(23):2017-23. doi: 10.1212/WNL.0b013e31821e5505. Epub 2011 May 11.
- Gelfand EW. Intravenous immune globulin in autoimmune and inflammatory diseases. N Engl J Med. 2012 Nov 22;367(21):2015-25. doi: 10.1056/NEJMra1009433. No abstract available.
- Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, Barohn RJ. Treatment of Myasthenia Gravis. Neurol Clin. 2018 May;36(2):311-337. doi: 10.1016/j.ncl.2018.01.011.
- Phillips LH 2nd. The epidemiology of myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:407-12. doi: 10.1196/annals.1254.053.
- Schneider-Gold C, Hagenacker T, Melzer N, Ruck T. Understanding the burden of refractory myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord. 2019 Mar 1;12:1756286419832242. doi: 10.1177/1756286419832242. eCollection 2019.
- Habib AA, Sacks N, Cool C, Durgapal S, Dennen S, Everson K, Hughes T, Hernandez J, Phillips G. Hospitalizations and Mortality From Myasthenia Gravis: Trends From 2 US National Datasets. Neurology. 2024 Jan 23;102(2):e207863. doi: 10.1212/WNL.0000000000207863. Epub 2023 Dec 18.
- Gajdos P, Chevret S, Toyka KV. Intravenous immunoglobulin for myasthenia gravis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12(12):CD002277. doi: 10.1002/14651858.CD002277.pub4.
- Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Therapeutic Plasma Exchange in Myasthenia Gravis: A Systematic Literature Review and Meta-Analysis of Comparative Evidence. Front Neurol. 2021 Aug 31;12:662856. doi: 10.3389/fneur.2021.662856. eCollection 2021.
- Guo Y, Tian X, Wang X, Xiao Z. Adverse Effects of Immunoglobulin Therapy. Front Immunol. 2018 Jun 8;9:1299. doi: 10.3389/fimmu.2018.01299. eCollection 2018.
- Norda R, Stegmayr BG; Swedish Apheresis Group. Therapeutic apheresis in Sweden: update of epidemiology and adverse events. Transfus Apher Sci. 2003 Oct;29(2):159-66. doi: 10.1016/S1473-0502(03)00121-6.
- Kaya E, Keklik M, Sencan M, Yilmaz M, Keskin A, Kiki I, Erkurt MA, Sivgin S, Korkmaz S, Okan V, Dogu MH, Unal A, Cetin M, Altuntas F, Ilhan O. Therapeutic plasma exchange in patients with neurological diseases: multicenter retrospective analysis. Transfus Apher Sci. 2013 Jun;48(3):349-52. doi: 10.1016/j.transci.2013.04.015. Epub 2013 Apr 22.
- Francois M, Daubin D, Menouche D, Gaillet A, Provoost J, Trusson R, Arrestier R, Hequet O, Richard JC, Moranne O, Larcher R, Klouche K. Adverse Events and Infectious Complications in the Critically Ill Treated by Plasma Exchange: A Five-Year Multicenter Cohort Study. Crit Care Explor. 2023 Oct 27;5(11):e0988. doi: 10.1097/CCE.0000000000000988. eCollection 2023 Nov.
- Gwathmey KG, Ding H, Hehir M, Silvestri N. How should newer therapeutic agents be incorporated into the treatment of patients with myasthenia gravis? Muscle Nerve. 2024 Apr;69(4):389-396. doi: 10.1002/mus.28038. Epub 2024 Feb 3.
- Ulrichts P, Guglietta A, Dreier T, van Bragt T, Hanssens V, Hofman E, Vankerckhoven B, Verheesen P, Ongenae N, Lykhopiy V, Enriquez FJ, Cho J, Ober RJ, Ward ES, de Haard H, Leupin N. Neonatal Fc receptor antagonist efgartigimod safely and sustainably reduces IgGs in humans. J Clin Invest. 2018 Oct 1;128(10):4372-4386. doi: 10.1172/JCI97911. Epub 2018 Jul 24.
- Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimal clinically important difference in myasthenia gravis: outcomes from a randomized trial. Muscle Nerve. 2014 May;49(5):661-5. doi: 10.1002/mus.23988. Epub 2014 Feb 4.
- Guptill JT, Juel VC, Massey JM, Anderson AC, Chopra M, Yi JS, Esfandiari E, Buchanan T, Smith B, Atherfold P, Jones E, Howard JF Jr. Effect of therapeutic plasma exchange on immunoglobulins in myasthenia gravis. Autoimmunity. 2016 Nov;49(7):472-479. doi: 10.1080/08916934.2016.1214823. Epub 2016 Aug 11.
- Gajdos P, Tranchant C, Clair B, Bolgert F, Eymard B, Stojkovic T, Attarian S, Chevret S; Myasthenia Gravis Clinical Study Group. Treatment of myasthenia gravis exacerbation with intravenous immunoglobulin: a randomized double-blind clinical trial. Arch Neurol. 2005 Nov;62(11):1689-93. doi: 10.1001/archneur.62.11.1689.
- Vu T, Meisel A, Mantegazza R, Annane D, Katsuno M, Aguzzi R, Enayetallah A, Beasley KN, Rampal N, Howard JF. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEJM Evid. 2022 May;1(5):EVIDoa2100066. doi: 10.1056/EVIDoa2100066. Epub 2022 Apr 26.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):e11. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00336-8.
- Sharshar T, Porcher R, Demeret S, Tranchant C, Gueguen A, Eymard B, Nadaj-Pakleza A, Spinazzi M, Grimaldi L, Birnbaum S, Friedman D, Clair B; MYACOR Study Group. Comparison of Corticosteroid Tapering Regimens in Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2021 Apr 1;78(4):426-433. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.5407.
- Bril V, Szczudlik A, Vaitkus A, Rozsa C, Kostera-Pruszczyk A, Hon P, Bednarik J, Tyblova M, Kohler W, Toomsoo T, Nowak RJ, Mozaffar T, Freimer ML, Nicolle MW, Magnus T, Pulley MT, Rivner M, Dimachkie MM, Distad BJ, Pascuzzi RM, Babiar D, Lin J, Querolt Coll M, Griffin R, Mondou E. Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Trial of the Corticosteroid-Sparing Effects of Immunoglobulin in Myasthenia Gravis. Neurology. 2023 Feb 14;100(7):e671-e682. doi: 10.1212/WNL.0000000000201501. Epub 2022 Oct 21.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
- Howard JF Jr, Bril V, Burns TM, Mantegazza R, Bilinska M, Szczudlik A, Beydoun S, Garrido FJRR, Piehl F, Rottoli M, Van Damme P, Vu T, Evoli A, Freimer M, Mozaffar T, Ward ES, Dreier T, Ulrichts P, Verschueren K, Guglietta A, de Haard H, Leupin N, Verschuuren JJGM; Efgartigimod MG Study Group. Randomized phase 2 study of FcRn antagonist efgartigimod in generalized myasthenia gravis. Neurology. 2019 Jun 4;92(23):e2661-e2673. doi: 10.1212/WNL.0000000000007600. Epub 2019 May 22.
- Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Muppidi S, Nowak RJ, O'Brien F, Wang JJ, Mantegazza R; REGAIN Study Group. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12):976-986. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Epub 2017 Oct 20.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. mars 2025
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
6. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- 24-0158
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter deidentifisering (tekst, tabeller, figurer og vedlegg).
IPD-delingstidsramme
Fra 9 måneder og slutter 36 måneder etter artikkelpublikasjon
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forskere som gir et metodologisk forsvarlig forslag.
Forslag bør rettes til nevrologyresearch@cuanschutz.edu.
For å få tilgang, må dataforespørsler måtte signere en datatilgangsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .