Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение миастении обострение или кризис с efgartigimod

10 июля 2025 г. обновлено: University of Colorado, Denver

Лечение миастении обостряющего или кризиса с помощью EfgartigImod: одноручное проспективное когортное исследование с открытой маркировкой

Это исследование планирует узнать больше о том, может ли лекарство efgartigigimod использоваться в больнице для лечения обострений у участников с миастенией Gravis (Mg). Efgartigimod был одобрен FDA для продолжающегося (хронического) лечения генерализованного MG у взрослых пациентов, которые являются антиацетилхолиновым рецептором (ACHR), положительным, но не изучались при лечении ухудшающейся слабости, требующей госпитализации (известного как «экранирование»). Это исследование направлено на то, чтобы увидеть, улучшает ли использование Efgartigimod таким образом симптомы и выздоровление после обострения, и как это влияет на определенные маркеры MG в крови. Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

  • Эффективен ли Efgartigimod в качестве острой терапии, управляемой в больнице для участников с ухудшением Mg (обострение Mg), которые требуют госпитализации?
  • Приведет ли Efgartigimod к клиническому улучшению с аналогичным снижением проверенных шкал исследований, таких как количественная шкала Mg (QMG), в качестве стандартной терапии по уходу?

Участники получат 4 дозы Efgartigimod в течение 4 недель с дополнительным последующим визитом в клинике.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Считается, что Efgartigimod работает, уменьшая циркулирующие антитела IgG, включая антитела, которые вызывают Mg. Считается, что одно из используемых в настоящее время обработки для обострения MG, называемого плазменным обменом (plex), также работает путем снижения уровней антител путем фильтрации крови через машину, аналогичную тем, которая используется в диализе для почечной недостаточности. Из -за сходства между тем, как работают эти два метода лечения, есть основания полагать, что EfgartigImod также может быть полезным для лечения обострения MG.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
        • Главный следователь:
          • Thomas Ragole, MD
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Aaron Carlson, MD
        • Младший исследователь:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • Младший исследователь:
          • Elizabeth Matthews, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые ≥ Возраст 18 лет с известным генерализованным MG, выявленным характерными признаками генерализованного MG по клинической оценке и положительной серологии для антител ACHR, а также одно из следующих:

    1. Документированный положительный ответ на ингибиторы холинэстеразы, такие как пиридостигмин или эдрофония
    2. Ненормальное уменьшение тестирования медленного повторяющегося нервного стимуляции
    3. Аномальная одноволокновая EMG

  • Свидетельство об ухудшении слабости, требующей госпитализации для стабилизации и изменения терапии, как определено нервно -мышечным экспертом, включая:

    1. Количественная шкала Myastenia Gravis (QMG) ≥ 11
    2. Оценка Mg-ADL ≥ 6
    3. Ухудшающаяся слабость, которая вряд ли будет улучшена путем корректировки современных лекарств, включая нарушение дыхательного статуса, дискартрию, дисфагию, затруднение жевания, слабость конечности, диплопию, птоз.
  • Способность подписать согласие и зачисляться в течение 24 часов после приема в больницу. Для участников, переведенных в больницу Университета Колорадо, время поступления/презентации в внешнюю больницу учитывается в этой 24-часовой манере.

Критерии исключения:

  • MG ухудшение мысли связано с активной инфекцией или из -за лекарств (например, фторхинолон или аминогликозид антибиотики, магний, производные хлорохина)
  • Интубация до способности подписывать информированное согласие или интубацию в течение 24 часов после госпитализации
  • Использование IVIG в течение 2 недель или перенесено в плазменное обмен или получение EfgartigImod за 4 недели до поступления
  • Текущее непрерывное использование равулизумаба или экулизумаба (моноклональные ингибиторы C5-компонента).
  • Другие медицинские состояния, которые, по мнению исследователя и лечения клиницистов, могут мешать достоверности мер оценки, используемых в исследовании (например, Стероидная миопатия, патология ЦНС, тяжелый артрит, переломы и т. Д.). Этот критерий является стандартным исключением в исследованиях MG и связано исключительно с другими условиями, которые уменьшают мышечную мощность или диапазон движения и, таким образом, ухудшают оценки по показателям оценки, таким как QMG из-за не-MG.
  • Известная история коагулопатии, свертывания крови, недавнее тяжелое кровотечение (например, GI кровотечение).
  • Беременность или грудное вскармливание. Беременность должна быть исключена для всех потенциальных участников, которые могут забеременеть до начала лечения.
  • Уровни IgG <600 мг/дл
  • Свидетельство активной или хронической инфекции гепатита В, необработанной инфекции гепатита С, ВИЧ с низким CD4 (<200).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод
Участники получают 4 дозы efgartigimod через внутривенную (IV) инфузию в течение исследования в дни 1, 4, 11 и 18.
Лекарство: Эфгартигимод
Доза 10 мг/кг для инфузии в капитал в дни 1, 4, 11 и 18
Другие имена:
  • Вывгарт

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в количественной оценке Myastenia Gravis (QMG) на 11 -й день 11
Временное ограничение: Базовая линия, день 11
Количественный миастения (QMG) представляет собой систему оценки, которая количественно определяет тяжесть заболевания путем измерения глазной, бульбарной, дыхательной и прочности конечностей. Общие оценки варьируются от 0 до 39, причем более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, день 11

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, нуждающихся в спасательной терапии с плазменным обменом (POX) или внутривенным иммуноглобулином (IVIG)
Временное ограничение: Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Количество участников, требующих спасательной терапии с плазменным обменом (PLEX) или внутривенным иммуноглобулином (IVIG), по количеству общего числа участников
Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Изменение с базовой линии в майастении по масштабам активности Gravis of Daily Life (MG-ADL) на 18-й день 18
Временное ограничение: Базовая линия, День 18
Мястения по грависам в повседневной жизни (MG-ADL)-это вопросник, вводимый устно, который измеряет симптомы MG и функциональную деятельность, связанную с повседневной жизнью. Суммативные общие оценки варьируются от 0 до 24, при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, День 18
Изменения в базовой линии в майастении по масштабам активности Gravis of Daily Life (MG-ADL) на 32-й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Мястения по грависам в повседневной жизни (MG-ADL)-это вопросник, вводимый устно, который измеряет симптомы MG и функциональную деятельность, связанную с повседневной жизнью. Суммативные общие оценки варьируются от 0 до 24, при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, день 32
Изменение с базовой линии в Myastenia Gravis вручную тест мышц (MG-MMT) на 11-й день.
Временное ограничение: Базовая линия, день 11
Ручной тест Myastenia Gravis Test (MG-MMT)-это оценка, которая присваивает численные значения присутствию легкой, умеренной или тяжелой слабости для определенных групп мышц, которые могут влиять MG. Суммативные общие оценки варьируются от 0 до 120, при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, день 11
Изменение с базовой линии в Myastenia Gravis вручную мышечную тест (MG-MMT) на 18-й день 18
Временное ограничение: Базовая линия, День 18
Ручной тест Myastenia Gravis Test (MG-MMT)-это оценка, которая присваивает численные значения присутствию легкой, умеренной или тяжелой слабости для определенных групп мышц, которые могут влиять MG. Суммативные общие оценки варьируются от 0 до 120, при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, День 18
Изменение с базовой линии в Myastenia Gravis вручную мышечную тест (MG-MMT) на 32-й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Ручной тест Myastenia Gravis Test (MG-MMT)-это оценка, которая присваивает численные значения присутствию легкой, умеренной или тяжелой слабости для определенных групп мышц, которые могут влиять MG. Суммативные общие оценки варьируются от 0 до 120, при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, день 32
Изменение с базовой линии в миастении качество жизни жизни 15 пересмотрено (MG-QOL15R) на 18-й день 18
Временное ограничение: Базовая линия, День 18
Мястениальное качество Gravis of Life-15 пересмотрено (MG-QOL15R)-это шкала, которая измеряет воспринимаемые ограничения для пятнадцати различных видов деятельности из-за MG. Отдельные элементы - оценка 0 (совсем не) до 4 (довольно много). Суммативные общие баллы варьируются от 0 до 60, причем более высокие оценки представляют худшее качество жизни.
Базовая линия, День 18
Изменения с базовой линии в миастении качество жизни жизни 15 пересмотрен (MG-QOL15R) на 32-й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Мястениальное качество Gravis of Life-15 пересмотрено (MG-QOL15R)-это шкала, которая измеряет воспринимаемые ограничения для пятнадцати различных видов деятельности из-за MG. Отдельные элементы - оценка 0 (совсем не) до 4 (довольно много). Суммативные общие баллы варьируются от 0 до 60, причем более высокие оценки представляют худшее качество жизни.
Базовая линия, день 32
Изменение с базовой линии в количественной оценке Myastenia Gravis (QMG) на 4 -й день 4
Временное ограничение: Базовый, день 4
Количественный миастения (QMG) представляет собой систему оценки, которая количественно определяет тяжесть заболевания путем измерения глазной, бульбарной, дыхательной и прочности конечностей. Общие оценки варьируются от 0 до 39, причем более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовый, день 4
Изменение с базовой линии в количественной оценке миостении (QMG) на 32 -й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Количественный миастения (QMG) представляет собой систему оценки, которая количественно определяет тяжесть заболевания путем измерения глазной, бульбарной, дыхательной и прочности конечностей. Общие оценки варьируются от 0 до 39, причем более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
Базовая линия, день 32
Постинтередиционный статус на 11 -й день
Временное ограничение: День 11
Постиндудиционный статус - это оценка того, оставались ли симптомы/признаки MG участника неизменными, ухудшенными, улучшенными или достигнутыми минимальными проявлениями или минимальным выражением симптомов.
День 11
Постинтередиционный статус на 18 -й день
Временное ограничение: День 18
Постиндудиционный статус - это оценка того, оставались ли симптомы/признаки MG участника неизменными, ухудшенными, улучшенными или достигнутыми минимальными проявлениями или минимальным выражением симптомов.
День 18
Постинтередиционный статус на 32 -й день 32
Временное ограничение: День 32
Постиндудиционный статус - это оценка того, оставались ли симптомы/признаки MG участников неизменным, ухудшенным, улучшенным или достигнутым минимальными проявлениями или минимальным выражением симптомов.
День 32
Продолжительность пребывания в больнице
Временное ограничение: Продолжительность госпитализации, приблизительно 7 дней
Продолжительность времени между участником, допущенным к выписанию. Для участников, переведенных в больницу Университета Колорадо, подсчитывается время поступления/презентации в внешнюю больницу.
Продолжительность госпитализации, приблизительно 7 дней
Доля участников, требующих механической вентиляции
Временное ограничение: Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Количество участников, требующих механической вентиляции против общего числа участников.
Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Доля участников, требующих энтерального кормления
Временное ограничение: Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Количество участников, требующих энтерального кормления (например, NG -трубка или PEG Tube) против общего числа участников.
Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Время свободы от респираторной поддержки
Временное ограничение: Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Продолжительность между участником оказано в респираторную поддержку (например, Вентилятор, BIPAP) и респираторная поддержка прекращается.
Во время госпитализации, приблизительно 7 дней
Изменение с базовой линии в общем иммуноглобине G (IgG) на 32 -й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Иммуноглобин G (IgG) общий уровень будет измерен с помощью сбора крови.
Базовая линия, день 32
Изменение исходного уровня в титре антитела к антителам ацетилхолинового рецептора (ACHR) на 32 -й день 32
Временное ограничение: Базовая линия, день 32
Титр антител ацетилхолинового рецептора (ACHR) будет измерен с помощью сбора крови.
Базовая линия, день 32

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Colorado, Denver

Соавторы

argenx

Следователи

  • Главный следователь: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 24-0158

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Индивидуальные данные участника, которые лежат в основе результатов, сообщенных в этой статье, после девдерживания (текст, таблицы, цифры и приложения).

Сроки обмена IPD

Начало 9 месяцев и заканчивая 36 месяцев после публикации статьи

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи, которые предоставляют методологически обоснованное предложение. Предложения должны быть направлены на неврологию research@cuanschutz.edu. Чтобы получить доступ, запросы данных должны будут подписать соглашение о доступе к данным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться