Behandling af myasthenia gravis forværring eller krise med efgartigimod
10. juli 2025 opdateret af: University of Colorado, Denver
Behandling af myasthenia gravis forværring eller krise med efgartigimod: en enkelt arm, åben etiket potentiel kohortundersøgelse
Denne undersøgelse planlægger at lære mere om, hvis lægemidlet efgartigimod kan bruges på hospitalet til behandling af forværringer hos deltagere med Myasthenia Gravis (MG). EFGARTIGIMOD er blevet godkendt af FDA til løbende (kronisk) behandling af generaliseret MG hos voksne patienter, der er anti-acetylcholinreceptor (AChR) antistofpositiv, men er ikke blevet undersøgt i behandlingen af forværring af svaghed, der kræver hospitaloptagelse (kendt som "forværring"). Denne undersøgelse sigter mod at se, om det at bruge efgartigimod på denne måde forbedrer symptomer og bedring fra forværringen, og hvordan det påvirker visse Mg -markører i blodet. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:
- Er efgartigimod effektiv som en hospital-administreret akut terapi for deltagere med forværring af Mg (MG forværring) Hvem kræver indlæggelse?
- Vil efgartigimod føre til klinisk forbedring med en lignende reduktion i validerede forskningsskalaer, såsom den kvantitative MG (QMG) skala, som standard for plejeterapier?
Deltagerne vil modtage 4 doser af efgartigimod i løbet af 4 uger med et ekstra opfølgningsbesøg på klinikken.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Efgartigimod menes at arbejde ved at reducere cirkulerende IgG -antistoffer, herunder antistoffer, der forårsager Mg.
En af de aktuelt anvendte behandlinger til MG -forværring, kaldet plasmaudveksling (Plex), menes også at arbejde ved at reducere antistofniveauer ved at filtrere blod gennem en maskine, der ligner dem, der bruges i dialyse til nyresvigt.
På grund af lighederne mellem hvordan disse to behandlinger fungerer, er der grund til at tro, at efgartigimod også kan være nyttig til behandling af MG -forværring.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
20
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Alyssa Avilez, BS
- Telefonnummer: 303.724.3522
- E-mail: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado
-
Ledende efterforsker:
- Thomas Ragole, MD
-
Kontakt:
- Alyssa Avilez, BS
- Telefonnummer: 303-724-3522
- E-mail: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
Underforsker:
- Aaron Carlson, MD
-
Underforsker:
- Brian Sauer, MD, PhD
-
Underforsker:
- Elizabeth Matthews, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Voksne ≥ 18 år med kendt generaliseret MG som identificeret ved karakteristiske tegn på generaliseret MG på klinisk vurdering og positiv serologi for AChR -antistoffer såvel som et af følgende:
- Dokumenteret positiv respons på cholinesteraseinhibitorer såsom pyridostigmin eller edrophonium
- Unormal reduktion på langsom gentagen nervestimuleringstest
- Unormal enkeltfiber EMG
Bevis for forværring af svaghed, der kræver optagelse af hospitalet for stabilisering og ændring i terapi som bestemt af en neuromuskulær ekspert, herunder:
- Kvantitativ myasthenia gravis (QMG) skala ≥ 11
- MG-ADL-score ≥ 6
- Forværring af svaghed, som usandsynligt vil blive forbedret ved justering af aktuelle medicin, herunder nedsat åndedrætsstatus, dysarthria, dysfagi, vanskeligheder med at tygge, lemmer svaghed, diplopi, ptose.
- Evne til at underskrive samtykke og blive tilmeldt inden for 24 timer efter hospitalets optagelse. For deltagere, der overføres til University of Colorado Hospital, tælles tidspunktet for optagelse/præsentation på det udvendige hospital med denne døgnåbne loft.
Ekskluderingskriterier:
- MG forværret tænkte at være relateret til aktiv infektion eller på grund af medicin (f.eks. Fluoroquinolon eller aminoglycosidantibiotika, magnesium, chlorokinderivater)
- Intubation inden evnen til at underskrive informeret samtykke eller intubation inden for 24 timer efter indlæggelse
- Brug af IVIG inden for 2 uger, eller at have gennemgået plasmaudveksling eller modtaget efgartigimod i de 4 uger før optagelse
- Nuværende løbende anvendelse af ravulizumab eller eculizumab (monoklonalt antistof C5-komplementinhibitorer).
- Andre medicinske tilstande, der efter efterforskerens mening og behandling af klinikere kan forstyrre gyldigheden af vurderingsforanstaltninger, der blev anvendt i undersøgelsen (f.eks. Steroid myopati, CNS -patologi, svær gigt, brud osv.). Dette kriterium er en standardekskludering i MG-forsøg og vedrører udelukkende andre forhold, der reducerer muskelkraft eller bevægelsesområde og således vil forværre scoringer på vurderingsforanstaltninger som QMG på grund af ikke-MG-betingelser.
- Kendt historie om koagulopati, blodkoagulation, nylig alvorlig blødning (f.eks. Gi blødning).
- Graviditet eller amning. Graviditet skal udelukkes for alle potentielle deltagere, der er i stand til at blive gravide, inden de påbegyndes.
- IgG -niveauer <600 mg/dl
- Bevis for aktiv eller kronisk hepatitis B -infektion, ubehandlet hepatitis C -infektion, HIV med lav CD4 (<200) tælling.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Efgartigimod
Deltagerne modtager 4 doser af efgartigimod via intravenøs (IV) infusion i løbet af undersøgelsen på dage 1, 4, 11 og 18.
|
Dosis på 10 mg/kg til IV -infusion på dag 1, 4, 11 og 18
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) score på dag 11
Tidsramme: Baseline, dag 11
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem, der kvantificerer sygdomsgrad ved at måle okulær, bulbar, respiratorisk og lemstyrke.
De samlede scoringer spænder fra 0 til 39, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 11
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der kræver redningsterapi med plasmaudveksling (Plex) eller intravenøs immunoglobulin (IVIG)
Tidsramme: Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
Antal deltagere, der kræver redningsterapi med plasmaudveksling (Plex) eller intravenøs immunoglobulin (IVIG) over antallet af samlede deltagere
|
Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
|
Ændring fra baseline i myasthenia gravis aktiviteter i det daglige liv (MG-ADL) skala på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis-aktiviteterne i det daglige liv (MG-ADL) er et spørgeskema, der administreres verbalt, der måler MG-symptomer og funktionelle aktiviteter relateret til aktiviteter i dagligdagen.
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 24, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 18
|
|
Ændring fra baseline i myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) skala på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis-aktiviteterne i det daglige liv (MG-ADL) er et spørgeskema, der administreres verbalt, der måler MG-symptomer og funktionelle aktiviteter relateret til aktiviteter i dagligdagen.
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 24, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Skift fra baseline i Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) på dag 11
Tidsramme: Baseline, dag 11
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering, der tildeler numeriske værdier til tilstedeværelsen af mild, moderat eller alvorlig svaghed for specifikke muskelgrupper, der kan blive påvirket af MG.
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 120, med højere score, der indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 11
|
|
Skift fra baseline i Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering, der tildeler numeriske værdier til tilstedeværelsen af mild, moderat eller alvorlig svaghed for specifikke muskelgrupper, der kan blive påvirket af MG.
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 120, med højere score, der indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 18
|
|
Ændring fra baseline i myasthenia gravis manuel muskeltest (MG-MMT) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) er en vurdering, der tildeler numeriske værdier til tilstedeværelsen af mild, moderat eller alvorlig svaghed for specifikke muskelgrupper, der kan blive påvirket af MG.
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 120, med højere score, der indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Ændring fra baseline i myasthenia gravis livskvalitet af liv-15 revideret (MG-QOL15R) på dag 18
Tidsramme: Baseline, dag 18
|
Myasthenia Gravis Life-15 Revideret (MG-QOL15R) er en skala, der måler opfattede begrænsninger til femten forskellige aktiviteter på grund af Mg.
Individuelle genstande scorer 0 (slet ikke) til 4 (ganske lidt).
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 60, med højere score, der repræsenterer dårligere livskvalitet.
|
Baseline, dag 18
|
|
Ændring fra baseline i myasthenia gravis livskvalitet af liv-15 revideret (MG-QOL15R) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Myasthenia Gravis Life-15 Revideret (MG-QOL15R) er en skala, der måler opfattede begrænsninger til femten forskellige aktiviteter på grund af Mg.
Individuelle genstande scorer 0 (slet ikke) til 4 (ganske lidt).
De summative samlede scoringer spænder fra 0 til 60, med højere score, der repræsenterer dårligere livskvalitet.
|
Baseline, dag 32
|
|
Skift fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) score på dag 4
Tidsramme: Baseline, dag 4
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem, der kvantificerer sygdomsgrad ved at måle okulær, bulbar, respiratorisk og lemstyrke.
De samlede scoringer spænder fra 0 til 39, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 4
|
|
Ændring fra baseline i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG) score på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Den kvantitative myasthenia gravis (QMG) er et scoringssystem, der kvantificerer sygdomsgrad ved at måle okulær, bulbar, respiratorisk og lemstyrke.
De samlede scoringer spænder fra 0 til 39, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
|
Baseline, dag 32
|
|
Postinterventionel status på dag 11
Tidsramme: Dag 11
|
Postinterventionel status er en vurdering af, om en deltagers MG -symptomer/tegn har forblevet uændret, forværret, forbedret eller nået minimale manifestationer eller minimal symptomudtryk.
|
Dag 11
|
|
Postinterventionel status på dag 18
Tidsramme: Dag 18
|
Postinterventionel status er en vurdering af, om en deltagers MG -symptomer/tegn har forblevet uændret, forværret, forbedret eller nået minimale manifestationer eller minimal symptomudtryk.
|
Dag 18
|
|
Postinterventionel status på dag 32
Tidsramme: Dag 32
|
Postinterventionel status er en vurdering af, om en deltager MG -symptomer/tegn har været uændret, forværret, forbedret eller nået minimale manifestationer eller minimal symptomudtryk.
|
Dag 32
|
|
Længde på hospitalets ophold
Tidsramme: Hospitaliseringsvarighed, cirka 7 dage
|
Længde af tid mellem den deltager, der optages til udskrevet.
For deltagere, der overføres til University of Colorado Hospital, tælles tidspunktet for optagelse/præsentation på det udvendige hospital.
|
Hospitaliseringsvarighed, cirka 7 dage
|
|
Andel af deltagere, der kræver mekanisk ventilation
Tidsramme: Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
Antal deltagere, der kræver mekanisk ventilation mod det samlede antal deltagere.
|
Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
|
Andel af deltagere, der kræver enteral fodring
Tidsramme: Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
Antal deltagere, der kræver enteral fodring (såsom et NG -rør eller PEG -rør) mod det samlede antal deltagere.
|
Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
|
Tid til frihed fra åndedrætsstøtte
Tidsramme: Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
Længde af tid mellem den deltager, der bliver sat på åndedrætsstøtte (f.eks.
Ventilator, BIPAP) og respiratorisk støtte bliver afbrudt.
|
Under indlæggelse, cirka 7 dage
|
|
Skift fra baseline i total immunoglobin G (IgG) på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Immunoglobin G (IgG) samlet niveau måles via blodopsamling.
|
Baseline, dag 32
|
|
Skift fra baseline i acetylcholinreceptor (ACHR) antistof titer på dag 32
Tidsramme: Baseline, dag 32
|
Acetylcholinreceptor (AChR) antistof -titer måles via blodopsamling.
|
Baseline, dag 32
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Barohn RJ, McIntire D, Herbelin L, Wolfe GI, Nations S, Bryan WW. Reliability testing of the quantitative myasthenia gravis score. Ann N Y Acad Sci. 1998 May 13;841:769-72. doi: 10.1111/j.1749-6632.1998.tb11015.x. No abstract available.
- Wolfe GI, Herbelin L, Nations SP, Foster B, Bryan WW, Barohn RJ. Myasthenia gravis activities of daily living profile. Neurology. 1999 Apr 22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.
- Gilhus NE. Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Dec 29;375(26):2570-2581. doi: 10.1056/NEJMra1602678. No abstract available.
- Barth D, Nabavi Nouri M, Ng E, Nwe P, Bril V. Comparison of IVIg and PLEX in patients with myasthenia gravis. Neurology. 2011 Jun 7;76(23):2017-23. doi: 10.1212/WNL.0b013e31821e5505. Epub 2011 May 11.
- Gelfand EW. Intravenous immune globulin in autoimmune and inflammatory diseases. N Engl J Med. 2012 Nov 22;367(21):2015-25. doi: 10.1056/NEJMra1009433. No abstract available.
- Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, Barohn RJ. Treatment of Myasthenia Gravis. Neurol Clin. 2018 May;36(2):311-337. doi: 10.1016/j.ncl.2018.01.011.
- Phillips LH 2nd. The epidemiology of myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2003 Sep;998:407-12. doi: 10.1196/annals.1254.053.
- Schneider-Gold C, Hagenacker T, Melzer N, Ruck T. Understanding the burden of refractory myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord. 2019 Mar 1;12:1756286419832242. doi: 10.1177/1756286419832242. eCollection 2019.
- Habib AA, Sacks N, Cool C, Durgapal S, Dennen S, Everson K, Hughes T, Hernandez J, Phillips G. Hospitalizations and Mortality From Myasthenia Gravis: Trends From 2 US National Datasets. Neurology. 2024 Jan 23;102(2):e207863. doi: 10.1212/WNL.0000000000207863. Epub 2023 Dec 18.
- Gajdos P, Chevret S, Toyka KV. Intravenous immunoglobulin for myasthenia gravis. Cochrane Database Syst Rev. 2012 Dec 12;12(12):CD002277. doi: 10.1002/14651858.CD002277.pub4.
- Ipe TS, Davis AR, Raval JS. Therapeutic Plasma Exchange in Myasthenia Gravis: A Systematic Literature Review and Meta-Analysis of Comparative Evidence. Front Neurol. 2021 Aug 31;12:662856. doi: 10.3389/fneur.2021.662856. eCollection 2021.
- Guo Y, Tian X, Wang X, Xiao Z. Adverse Effects of Immunoglobulin Therapy. Front Immunol. 2018 Jun 8;9:1299. doi: 10.3389/fimmu.2018.01299. eCollection 2018.
- Norda R, Stegmayr BG; Swedish Apheresis Group. Therapeutic apheresis in Sweden: update of epidemiology and adverse events. Transfus Apher Sci. 2003 Oct;29(2):159-66. doi: 10.1016/S1473-0502(03)00121-6.
- Kaya E, Keklik M, Sencan M, Yilmaz M, Keskin A, Kiki I, Erkurt MA, Sivgin S, Korkmaz S, Okan V, Dogu MH, Unal A, Cetin M, Altuntas F, Ilhan O. Therapeutic plasma exchange in patients with neurological diseases: multicenter retrospective analysis. Transfus Apher Sci. 2013 Jun;48(3):349-52. doi: 10.1016/j.transci.2013.04.015. Epub 2013 Apr 22.
- Francois M, Daubin D, Menouche D, Gaillet A, Provoost J, Trusson R, Arrestier R, Hequet O, Richard JC, Moranne O, Larcher R, Klouche K. Adverse Events and Infectious Complications in the Critically Ill Treated by Plasma Exchange: A Five-Year Multicenter Cohort Study. Crit Care Explor. 2023 Oct 27;5(11):e0988. doi: 10.1097/CCE.0000000000000988. eCollection 2023 Nov.
- Gwathmey KG, Ding H, Hehir M, Silvestri N. How should newer therapeutic agents be incorporated into the treatment of patients with myasthenia gravis? Muscle Nerve. 2024 Apr;69(4):389-396. doi: 10.1002/mus.28038. Epub 2024 Feb 3.
- Ulrichts P, Guglietta A, Dreier T, van Bragt T, Hanssens V, Hofman E, Vankerckhoven B, Verheesen P, Ongenae N, Lykhopiy V, Enriquez FJ, Cho J, Ober RJ, Ward ES, de Haard H, Leupin N. Neonatal Fc receptor antagonist efgartigimod safely and sustainably reduces IgGs in humans. J Clin Invest. 2018 Oct 1;128(10):4372-4386. doi: 10.1172/JCI97911. Epub 2018 Jul 24.
- Katzberg HD, Barnett C, Merkies IS, Bril V. Minimal clinically important difference in myasthenia gravis: outcomes from a randomized trial. Muscle Nerve. 2014 May;49(5):661-5. doi: 10.1002/mus.23988. Epub 2014 Feb 4.
- Guptill JT, Juel VC, Massey JM, Anderson AC, Chopra M, Yi JS, Esfandiari E, Buchanan T, Smith B, Atherfold P, Jones E, Howard JF Jr. Effect of therapeutic plasma exchange on immunoglobulins in myasthenia gravis. Autoimmunity. 2016 Nov;49(7):472-479. doi: 10.1080/08916934.2016.1214823. Epub 2016 Aug 11.
- Gajdos P, Tranchant C, Clair B, Bolgert F, Eymard B, Stojkovic T, Attarian S, Chevret S; Myasthenia Gravis Clinical Study Group. Treatment of myasthenia gravis exacerbation with intravenous immunoglobulin: a randomized double-blind clinical trial. Arch Neurol. 2005 Nov;62(11):1689-93. doi: 10.1001/archneur.62.11.1689.
- Vu T, Meisel A, Mantegazza R, Annane D, Katsuno M, Aguzzi R, Enayetallah A, Beasley KN, Rampal N, Howard JF. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEJM Evid. 2022 May;1(5):EVIDoa2100066. doi: 10.1056/EVIDoa2100066. Epub 2022 Apr 26.
- Bril V, Druzdz A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7. Erratum In: Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):e11. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00336-8.
- Sharshar T, Porcher R, Demeret S, Tranchant C, Gueguen A, Eymard B, Nadaj-Pakleza A, Spinazzi M, Grimaldi L, Birnbaum S, Friedman D, Clair B; MYACOR Study Group. Comparison of Corticosteroid Tapering Regimens in Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2021 Apr 1;78(4):426-433. doi: 10.1001/jamaneurol.2020.5407.
- Bril V, Szczudlik A, Vaitkus A, Rozsa C, Kostera-Pruszczyk A, Hon P, Bednarik J, Tyblova M, Kohler W, Toomsoo T, Nowak RJ, Mozaffar T, Freimer ML, Nicolle MW, Magnus T, Pulley MT, Rivner M, Dimachkie MM, Distad BJ, Pascuzzi RM, Babiar D, Lin J, Querolt Coll M, Griffin R, Mondou E. Randomized Double-Blind Placebo-Controlled Trial of the Corticosteroid-Sparing Effects of Immunoglobulin in Myasthenia Gravis. Neurology. 2023 Feb 14;100(7):e671-e682. doi: 10.1212/WNL.0000000000201501. Epub 2022 Oct 21.
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00159-9.
- Howard JF Jr, Bril V, Burns TM, Mantegazza R, Bilinska M, Szczudlik A, Beydoun S, Garrido FJRR, Piehl F, Rottoli M, Van Damme P, Vu T, Evoli A, Freimer M, Mozaffar T, Ward ES, Dreier T, Ulrichts P, Verschueren K, Guglietta A, de Haard H, Leupin N, Verschuuren JJGM; Efgartigimod MG Study Group. Randomized phase 2 study of FcRn antagonist efgartigimod in generalized myasthenia gravis. Neurology. 2019 Jun 4;92(23):e2661-e2673. doi: 10.1212/WNL.0000000000007600. Epub 2019 May 22.
- Howard JF Jr, Utsugisawa K, Benatar M, Murai H, Barohn RJ, Illa I, Jacob S, Vissing J, Burns TM, Kissel JT, Muppidi S, Nowak RJ, O'Brien F, Wang JJ, Mantegazza R; REGAIN Study Group. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017 Dec;16(12):976-986. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30369-1. Epub 2017 Oct 20.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
6. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Patologiske processer
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer
- Neuromuskulære sygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Neurodegenerative sygdomme
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Muskelsvaghed
- Myasthenia gravis
Andre undersøgelses-id-numre
- 24-0158
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for de rapporterede resultater i denne artikel, efter deidentifikation (tekst, tabeller, tal og bilag).
IPD-delingstidsramme
Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artikeludgivelsen
IPD-delingsadgangskriterier
Forskere, der leverer et metodologisk sundt forslag.
Forslag skal rettes til neurologyResearch@cuanschutz.edu.
For at få adgang skal dataanmodere underskrive en datatilgangsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .