Tratamiento de la exacerbación o crisis de miastenia gravis con efgartigimod

Criterios de inclusión:

• Adultos ≥ edad 18 años con Mg generalizado conocido identificado por signos característicos de Mg generalizado en evaluación clínica y serología positiva para anticuerpos AChR, así como uno de los siguientes:

  1. Respuesta positiva documentada a los inhibidores de la colinesterasa como la piridostigmina o el edrofonio
  2. Disminución anormal en pruebas de estimulación nerviosa repetitiva lenta
  3. EMG de fibra única anormal

• Evidencia de empeoramiento de la debilidad que requiere el ingreso hospitalario para la estabilización y el cambio en la terapia según lo determine un experto neuromuscular que incluye:

  1. Escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) ≥ 11
  2. Puntuación de MG-ADL ≥ 6
  3. El empeoramiento de la debilidad que es poco probable que se mejore por el ajuste de los medicamentos actuales que incluyen estado respiratorio deteriorado, disartria, disfagia, dificultad para masticar, debilidad de las extremidades, diplopia, ptosis.
• Capacidad para firmar el consentimiento y estar inscrito dentro de las 24 horas posteriores al ingreso hospitalario. Para los participantes transferidos al Hospital de la Universidad de Colorado, el momento de la admisión/presentación al hospital exterior se cuenta para este límite de 24 horas.

Criterios de exclusión:

• MG empeorando el pensamiento relacionado con la infección activa o debido a medicamentos (p. Ej. antibióticos de fluoroquinolona o aminoglucósido, magnesio, derivados de cloroquina)
• Intubación antes de la capacidad de firmar el consentimiento informado o la intubación dentro de las 24 horas posteriores a la hospitalización
• Uso de IVIG dentro de las 2 semanas, o haberse sometido a un intercambio de plasma o recibido EFGartigimod en las 4 semanas previas a la admisión
• Uso actual en curso de ravulizumab o eculizumab (inhibidores de complemento C5 de anticuerpos monoclonales).
• Otras afecciones médicas que, en opinión del investigador y el tratamiento de los médicos, podrían interferir con la validez de las medidas de evaluación utilizadas en el estudio (p. Ej. Miopatía esteroides, patología del SNC, artritis severa, fracturas, etc.). Este criterio es una exclusión estándar en los ensayos de MG y se relaciona únicamente con otras condiciones que reducen la potencia muscular o el rango de movimiento y, por lo tanto, empeorarían las puntuaciones en medidas de evaluación como el QMG debido a las condiciones no MG.
• Historia conocida de coagulopatía, coagulación de sangre, hemorragia severa reciente (p. Ej. Gi sangra).
• Embarazo o lactancia. El embarazo debe excluirse para todos los participantes potenciales que puedan quedar embarazadas antes del inicio del tratamiento.
• Niveles de IgG <600mg/dl
• Evidencia de infección activa o crónica de hepatitis B, infección de hepatitis C no tratada, VIH con bajo CD4 (<200) cuenta.