Traitement de l'exacerbation ou de la crise de Myasthenia Gravis avec efgartigimod

Critères d'inclusion:

• Adultes ≥ âgés 18 ans avec MG généralisé connu comme identifié par des signes caractéristiques de la MG généralisée sur l'évaluation clinique et la sérologie positive pour les anticorps AChR ainsi que l'une des éléments suivants:

  1. Réponse positive documentée aux inhibiteurs de la cholinestérase tels que la pyridostigmine ou l'édrophonium
  2. Diminution anormale des tests de stimulation nerveuse répétitive lente
  3. EMG à fibre unique anormale

• Preuve de l'aggravation de la faiblesse nécessitant l'admission à l'hôpital pour la stabilisation et le changement de thérapie déterminées par un expert neuromusculaire, notamment:

  1. Échelle quantitative de Myasthenia gravis (QMG) ≥ 11
  2. Score MG-ADL ≥ 6
  3. L'aggravation de la faiblesse qui est peu susceptible d'être améliorée par l'ajustement des médicaments actuels, y compris le statut respiratoire altéré, la dysarthrie, la dysphagie, la difficulté à mâcher, la faiblesse des membres, la diplopie, la ptose.
• Capacité à signer le consentement et à être inscrit dans les 24 heures suivant l'admission à l'hôpital. Pour les participants transférés à l'hôpital de l'Université du Colorado, l'heure d'admission / présentation à l'hôpital extérieur est comptée pour ce plafond de 24 heures.

Critères d'exclusion:

• Mg aggravant considéré comme lié à une infection active ou en raison de médicaments (par ex. Fluoroquinolone ou antibiotiques aminoglycosides, magnésium, dérivés de chloroquine)
• Intubation avant la capacité de signer un consentement ou une intubation éclairée dans les 24 heures suivant l'hospitalisation
• Utilisation d'IgIV dans les 2 semaines, ou ayant subi une échange de plasma ou reçu un efgartigimod dans les 4 semaines précédant l'admission
• Utilisation continue actuelle de ravoulizumab ou d'éculizumab (inhibiteurs de complément C5 de l'anticorps monoclonal).
• D'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur et des cliniciens de traitement, pourraient interférer avec la validité des mesures d'évaluation utilisées dans l'étude (par exemple Myopathie des stéroïdes, pathologie du SNC, arthrite sévère, fractures, etc.). Ce critère est une exclusion standard dans les essais MG et se rapporte uniquement à d'autres conditions qui réduisent la puissance musculaire ou l'amplitude des mouvements et aggraveraient ainsi les scores sur des mesures d'évaluation comme le QMG en raison de conditions non MG.
• Antécédents connus de coagulopathie, coagulation sanguine, saignement sévère récent (par ex. Gi saigne).
• Grossesse ou allaitement. La grossesse doit être exclue pour tous les participants potentiels capables de devenir enceintes avant le début du traitement.
• Niveaux d'IgG <600 mg / dl
• Preuve d'une infection active ou chronique de l'hépatite B, infection à l'hépatite C non traitée, VIH à faible nombre de CD4 (<200).