Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van Myasthenia Gravis Exacerbation of Crisis met Efgartigimod

10 juli 2025 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver

Behandeling van Myasthenia Gravis Exacerbation of Crisis met Efgartigimod: een enkele arm, open label prospectieve cohortstudie

Deze studie is van plan om meer te weten te komen of het medicijn efgartigimod in het ziekenhuis kan worden gebruikt om exacerbaties bij deelnemers met Myasthenia Gravis (MG) te behandelen. Efgartigimod is goedgekeurd door de FDA voor de lopende (chronische) behandeling van gegeneraliseerde MG bij volwassen patiënten die anti-acetylcholinereceptor (AChR) antilichaam positief zijn, maar niet is bestudeerd bij de behandeling van verergerende zwakte die ziekenhuisopname vereist (bekend als "verergering"). Dit onderzoek is bedoeld om te zien of het gebruik van Efgartigimod op deze manier de symptomen en herstel van exacerbatie verbetert, en hoe het bepaalde MG -markers in het bloed beïnvloedt. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Is EFGARTIGIMOD effectief als een door het ziekenhuis toegediende acute therapie voor deelnemers met verslechterende MG (MG-exacerbatie) die ziekenhuisopname nodig hebben?
  • Zal Efgartigimod leiden tot klinische verbetering met een vergelijkbare vermindering van gevalideerde onderzoeksschalen, zoals de kwantitatieve MG (QMG) -schaal, als standaard van zorgtherapieën?

Deelnemers ontvangen 4 doses Efgartigimod in de loop van 4 weken met een extra follow-upbezoek in de kliniek.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Men denkt dat efgartigimod werkt door het verminderen van circulerende IgG -antilichamen, inclusief de antilichamen die Mg veroorzaken. Een van de momenteel gebruikte behandelingen voor MG -exacerbatie, genaamd Plasma Exchange (PLEX), wordt ook gedacht dat het werkt door antilichaamspiegels te verlagen door bloed te filteren via een machine die vergelijkbaar is met die welke in dialyse worden gebruikt voor nierfalen. Vanwege de overeenkomsten tussen hoe deze twee behandelingen werken, is er reden om aan te nemen dat efgartigimod ook nuttig kan zijn bij het behandelen van MG -exacerbatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Ragole, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Aaron Carlson, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Brian Sauer, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Elizabeth Matthews, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen ≥ Leeftijd 18 jaar met bekende gegeneraliseerde Mg zoals geïdentificeerd door karakteristieke tekenen van gegeneraliseerde Mg op klinische beoordeling en positieve serologie voor AChR -antilichamen en een van de volgende:

    1. Gedocumenteerde positieve respons op cholinesteraseremmers zoals pyridostigmine of edrofonium
    2. Abnormale afname bij langzame repetitieve zenuwstimulatietests
    3. Abnormale EMG met enkele vezels

  • Bewijs van verslechterende zwakte dat ziekenhuisopname vereist voor stabilisatie en verandering in therapie zoals bepaald door een neuromusculaire expert, waaronder:

    1. Kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) schaal ≥ 11
    2. MG-ADL-score ≥ 6
    3. Het verergeren van zwakte die waarschijnlijk niet zal worden verbeterd door de aanpassing van de huidige medicijnen, waaronder een verminderde ademhalingsstatus, dysarthrie, dysfagie, kauwproblemen, ledematenzwakte, diplopie, ptosis.
  • Mogelijkheid om toestemming te ondertekenen en binnen 24 uur na de opname van het ziekenhuis te worden ingeschreven. Voor deelnemers overgeplaatst naar het University of Colorado Hospital, wordt het tijdstip van opname/presentatie aan het buitenziekenhuis geteld voor deze 24-uurs dop.

Uitsluitingscriteria:

  • MG verslechtering van de gedachte gerelateerd te zijn aan actieve infectie of door medicijnen (bijv. Fluorochinolon of aminoglycoside -antibiotica, magnesium, chloroquinederivaten)
  • Intubatie voorafgaand aan het vermogen om geïnformeerde toestemming of intubatie te ondertekenen binnen 24 uur na ziekenhuisopname
  • Gebruik van IVIG binnen 2 weken, of het hebben ondergaan van plasma -uitwisseling of Efgartigimod hebben ontvangen in de 4 weken voorafgaand aan de opname
  • Huidig ​​voortdurend gebruik van ravulizumab of eculizumab (monoklonaal antilichaam C5-complementremmers).
  • Andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker en de behandeling van clinici, de geldigheid van beoordelingsmaatregelen die in de studie worden gebruikt, kunnen verstoren (bijv. steroïde myopathie, CNS -pathologie, ernstige artritis, fracturen, enz.). Dit criterium is een standaarduitsluiting in MG-onderzoeken en heeft uitsluitend betrekking op andere omstandigheden die spierkracht of bewegingsbereik verminderen en dus scores zouden verergeren bij beoordelingsmaatregelen zoals de QMG als gevolg van niet-MG-omstandigheden.
  • Bekende geschiedenis van coagulopathie, bloedstolling, recente ernstige bloedingen (b.v. Gi bloeden).
  • Zwangerschap of borstvoeding. Zwangerschap moet worden uitgesloten voor alle potentiële deelnemers die in staat zijn om zwanger te worden voorafgaand aan de start van de behandeling.
  • IgG -niveaus <600 mg/dl
  • Bewijs van actieve of chronische hepatitis B -infectie, onbehandelde hepatitis C -infectie, HIV met lage CD4 (<200) telling.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod
Deelnemers ontvangen 4 doses efgartigimod via intraveneuze (iv) infusie in de loop van het onderzoek op dagen 1, 4, 11 en 18.
Geneesmiddel: Efgartigimod
Dosis van 10 mg/kg voor IV -infusie op dagen 1, 4, 11 en 18
Andere namen:
  • Vyvgart

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) score op dag 11
Tijdsspanne: Basislijn, dag 11
De kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) is een scoresysteem dat de ernst van de ziekte kwantificeert door oculaire, bulbar-, ademhalings- en ledemaatsterkte te meten. De totale scores variëren van 0 tot 39, met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
Basislijn, dag 11

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die reddingstherapie nodig hebben met plasma -uitwisseling (plex) of intraveneuze immunoglobuline (IVIG)
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Aantal deelnemers dat reddingstherapie nodig heeft met plasma -uitwisseling (plex) of intraveneuze immunoglobuline (IVIG) over aantal totale deelnemers
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Verander van de basislijn in Myasthenia Gravis Activities of Daily Life (MG-ADL) schaal op dag 18
Tijdsspanne: Basislijn, dag 18
De Myasthenia Gravis-activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL) is een vragenlijst die mondeling wordt toegediend die MG-symptomen en functionele activiteiten met betrekking tot activiteiten van het dagelijks leven meet. De summatieve totale scores variëren van 0 tot 24, met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
Basislijn, dag 18
Verander van de basislijn in Myasthenia Gravis Activities of Daily Life (MG-ADL) schaal op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
De Myasthenia Gravis-activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL) is een vragenlijst die mondeling wordt toegediend die MG-symptomen en functionele activiteiten met betrekking tot activiteiten van het dagelijks leven meet. De summatieve totale scores variëren van 0 tot 24, met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
Basislijn, dag 32
Verander van de basislijn in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) op dag 11
Tijdsspanne: Basislijn, dag 11
De Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) is een beoordeling die numerieke waarden toewijst aan de aanwezigheid van milde, matige of ernstige zwakte voor specifieke spiergroepen die kunnen worden beïnvloed door Mg. De summatieve totale scores variëren van 0 tot 120, met hogere scores die wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, dag 11
Verander van de basislijn in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) op dag 18
Tijdsspanne: Basislijn, dag 18
De Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) is een beoordeling die numerieke waarden toewijst aan de aanwezigheid van milde, matige of ernstige zwakte voor specifieke spiergroepen die kunnen worden beïnvloed door Mg. De summatieve totale scores variëren van 0 tot 120, met hogere scores die wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, dag 18
Verander van de basislijn in Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
De Myasthenia Gravis Manual Muscle Test (MG-MMT) is een beoordeling die numerieke waarden toewijst aan de aanwezigheid van milde, matige of ernstige zwakte voor specifieke spiergroepen die kunnen worden beïnvloed door Mg. De summatieve totale scores variëren van 0 tot 120, met hogere scores die wijzen op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn, dag 32
Verandering van de basislijn in Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) op dag 18
Tijdsspanne: Basislijn, dag 18
De Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) is een schaal die de waargenomen beperkingen meet tot vijftien verschillende activiteiten als gevolg van Mg. Individuele items zijn score 0 (helemaal niet) tot 4 (nogal wat). De summatieve totale scores variëren van 0 tot 60, met hogere scores die een slechtere kwaliteit van leven vertegenwoordigen.
Basislijn, dag 18
Verandering van de basislijn in Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
De Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Revised (MG-QOL15R) is een schaal die de waargenomen beperkingen meet tot vijftien verschillende activiteiten als gevolg van Mg. Individuele items zijn score 0 (helemaal niet) tot 4 (nogal wat). De summatieve totale scores variëren van 0 tot 60, met hogere scores die een slechtere kwaliteit van leven vertegenwoordigen.
Basislijn, dag 32
Verander van de basislijn in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) score op dag 4
Tijdsspanne: Basislijn, dag 4
De kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) is een scoresysteem dat de ernst van de ziekte kwantificeert door oculaire, bulbar-, ademhalings- en ledemaatsterkte te meten. De totale scores variëren van 0 tot 39, met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
Basislijn, dag 4
Verander van de basislijn in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG) score op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
De kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) is een scoresysteem dat de ernst van de ziekte kwantificeert door oculaire, bulbar-, ademhalings- en ledemaatsterkte te meten. De totale scores variëren van 0 tot 39, met hogere scores die een grotere ernst van de ziekte aangeven.
Basislijn, dag 32
Post -interventionele status op dag 11
Tijdsspanne: Dag 11
Post -interventionele status is een beoordeling van de vraag of de MG -symptomen/tekenen van een deelnemer ongewijzigd zijn gebleven, verergerd, verbeterde of minimale manifestaties of minimale symptoomuitdrukking zijn bereikt.
Dag 11
Post -interventionele status op dag 18
Tijdsspanne: Dag 18
Post -interventionele status is een beoordeling van de vraag of de MG -symptomen/tekenen van een deelnemer ongewijzigd zijn gebleven, verergerd, verbeterde of minimale manifestaties of minimale symptoomuitdrukking zijn bereikt.
Dag 18
Post -interventionele status op dag 32
Tijdsspanne: Dag 32
Post -interventionele status is een beoordeling van de vraag of de MG -symptomen/tekenen van een deelnemers ongewijzigd zijn gebleven, verergerd, verbeterde of minimale manifestaties of minimale symptoomuitdrukking zijn bereikt.
Dag 32
Duur van het ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Duur van ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Tijdsduur tussen de deelnemer die wordt toegelaten om te ontladen. Voor deelnemers die zijn overgebracht naar het University of Colorado Hospital, wordt het tijdstip van opname/presentatie aan het buitenziekenhuis geteld.
Duur van ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Aandeel deelnemers dat mechanische ventilatie vereist
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Aantal deelnemers dat mechanische ventilatie nodig heeft tegen het totale aantal deelnemers.
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Aandeel deelnemers dat enterale voeding nodig heeft
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Aantal deelnemers dat enterale voeding nodig heeft (zoals een NG -buis of PEG -buis) tegen het totale aantal deelnemers.
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Tijd naar vrijheid van ademhalingsondersteuning
Tijdsspanne: Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Tijdsduur tussen de deelnemer die op ademhalingsondersteuning wordt gezet (bijv. Ventilator, bipap) en ademhalingsondersteuning worden stopgezet.
Tijdens ziekenhuisopname, ongeveer 7 dagen
Verandering van de basislijn in totale immunoglobine G (IgG) op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
Immunoglobine G (IgG) Totaal niveau zal worden gemeten via bloedafname.
Basislijn, dag 32
Verandering van de basislijn in Acetylcholinereceptor (AChR) antilichaamtiter op dag 32
Tijdsspanne: Basislijn, dag 32
Acetylcholinereceptor (ACHR) antilichaamtiter wordt gemeten via bloedafname.
Basislijn, dag 32

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Medewerkers

argenx

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas Ragole, MD, University of Colorado, Denver

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 24-0158

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Individuele deelnemersgegevens die ten grondslag liggen aan de resultaten die in dit artikel zijn gerapporteerd, na deïdentificatie (tekst, tabellen, cijfers en bijlagen).

IPD-tijdsbestek voor delen

Begin 9 maanden en eindigend 36 maanden na artikelpublicatie

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die een methodologisch gezond voorstel bieden. Voorstellen moeten worden gericht op neurologieresearch@cuanschutz.edu. Om toegang te krijgen, moeten data -aanvragen een overeenkomst voor gegevenstoegang ondertekenen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren