SAT-3247-CL-101 연구를 완료 한 참가자를위한 장기 후속 연구
SAT-3247-CL-101에 참여한 Duchenne 근이영양증 (DMD) 환자에서 SAT-3247의 오픈 라벨 장기 추적 연구 연구
이것은 이전에 SAT-3247-CL-101에 참여했던 DMD 환자에서 경구 투여 된 SAT-3247에 대한 오픈 라벨 장기 안전 및 효능 연구입니다.
이 연구는/2 일 오후 5 일 동안 60 mg의 경구 투여 된 SAT-3247의 장기 투여의 장기 안전성, 내약성 및 잠재적 효능을 평가할 것입니다 (즉. 평일 투약) 11 개월까지 오픈 라벨 설계의 요법-SAT-3247-CL-101 연구 기간을 포함하여 총 12 개월의 치료. 이 연구는 이전에 SAT-3247-CL-101 연구에 참여한 최대 10 명의 참가자를 등록 할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Melbourne, Victoria, 호주
- St. Vincent Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 이전에 SAT-3247-CL-101 부모 임상 시험에 참여했습니다.
- 부모 임상 시험에서 안정적인 글루코 코르티코 스테로이드 용량 또는 글루코 코르티코 스테로이드 용량의 지속적인 상태.
- 부모 임상 시험으로부터 지원 치료를 위해 지속적인 안정적인 처방약 (글루코 코르티코 스테로이드 제외)과 처방전없이 구입할 수있는 의약품 및/또는 약초 보충제.
- 재판의 본질과 참여 위험을 이해하는 능력.
- 수사관 및 물리 치료사와 만족스럽게 의사 소통하고 예정된 방문, 절차, 실험실 테스트, 설문지, 웨어러블 장치 및 연구 제한을 포함한 전체 시험의 요구 사항에 참여하고 준수하는 능력.
- 연구가 수행되는 관할권에서 서면 동의 또는 동의를 기꺼이 기꺼이 동의하지 않는 경우, 정보 및 동의 양식을 읽은 후 (참가자가 동의 할 수있는인지 능력이 아닌 경우), 조사자 또는 그들의 위임자와 논의 할 수있는 기회를 갖게 된 부모/법률 수호자 (참가자가 동의 할 수있는인지 능력이없는 경우)를 기꺼이 동의합니다.
- 모든 참가자는 성적으로 활동하는 경우 프로토콜에 설명 된대로 피임 요건 및 정자 기부 한계를 따르는 데 동의합니다.
제외 기준 :
- 급성 의학적 상태, 만성 질환 또는 만성 질환 (DMD 이외의)의 존재 참가자의 시험 참여를 무효화하거나 조사관의 판단에 불필요하게 위험하게 만듭니다.
- 참가자들은 12 개월 이내에 비 급증 건강 요구에 대한 척추 수술 또는 입원을 요구할 것으로 예상됩니다.
- 급성 위장 증상 (예 : 메스꺼움, 구토, 설사, 가슴 앓이) 또는 급성 감염 (예 : 인플루엔자) 또는 스크리닝시 상당한 감염 또는 알려진 염증 과정을 가진 참가자.
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는인지 문제.
- 부모 시험 완료 후 증상 심근 병증의 발달.
정제를 삼킬 수 없습니다.
에이. 정제는 분열 또는 분쇄 및 향이 나는 음료 나 음식 (예 : 사과 소스, 요구르트)으로 향한 다음 즉시 투여 될 수 있습니다.
부모 시험이 완료된 이후 다른 임상 시험의 일환으로 또는 본 연구에 대한 스크리닝 당시 다른 임상 시험의 후속 기간에 조사 제품 (처방약 및 조사 장치 포함)의 수령.
에이. 보건 당국 마케팅 승인을받지 못했기 때문에 수사 적으로 간주되는 관할 구역에서 Deflazacort 또는 Vamorolone의 사용은 배제되지 않습니다.
- 참가자가 프로토콜의 요구 사항에 협력하지 않을 가능성이 있거나 조사자의 결정에 따라 연구 요구 사항을 준수 할 수 없거나 의지 할 수 없습니다.
- 스폰서, CRO 및/또는 학습 사이트 또는 그 친척의 직원, 계약자 또는 컨설턴트.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 처리 암
SAT-3247 60 mg은/2 일 (주중) 투약 요법에 5 일에 경구로 투여됩니다.
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AAK1 억제제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 부작용
기간: 11 개월
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치료의 발생률, 시간적 프로파일 및 심각성 출현 부작용 (TEAES)
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11 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이두근 brachii에서 지방 분획에 대한 SAT-3247 효과
기간: 12 개월
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SAT-3247로 처리 한 후 이두근 근육 근육의 정량적 자기 공명 (QMR)에서 근육 내 지방 분획의 기준선으로부터의 변화.
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12 개월
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SAT-3247 근육 힘에 미치는 영향
기간: 12 개월
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치료 후 다이나 모 트리에 의해 결정된 근육 힘 측정에서 기준선으로부터의 변화.
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12 개월
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SAT-3247의 치료로 근육 기능의 개선 가능성
기간: 12 개월
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상지 성능의 기준선 (PUL2.0)
SAT-3247 치료 후 평가.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SAT-3247-LT-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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