Uno studio di follow-up a lungo termine per i partecipanti che hanno completato lo studio SAT-3247-CL-101

Criteri di inclusione:

• Precedentemente partecipava agli studi clinici dei genitori SAT-3247-CL-101.
• Stato continuo della dose di glucocorticosteroide stabile o nessuna dose di glucocorticosteroide dalla sperimentazione clinica dei genitori.
• Continue dosi stabili di medicinali da prescrizione (esclusi glucocorticosteroidi) e medicinali da banco e/o integratori a base di erbe per cure di supporto dalla sperimentazione clinica dei genitori.
• Capacità di comprendere la natura del processo e qualsiasi pericolo di partecipazione.
• Capacità di comunicare in modo soddisfacente con l'investigatore e il fisioterapista e di partecipare e rispettare i requisiti dell'intero processo, tra cui visite programmate, procedure, test di laboratorio, questionari, dispositivi indossabili e restrizioni di studio.
• Disponibilità a dare il consenso o il consenso scritto (se non della capacità cognitiva di consenso nella giurisdizione in cui lo studio viene condotto) e tutore genitore/legale disposti a dare il consenso scritto a partecipare (se il partecipante non è in capacità cognitiva di consenso) dopo aver letto le informazioni e il modulo di consenso e dopo aver avuto l'opportunità di discutere del processo con l'investigatore o il loro delegate.
• Tutti i partecipanti, se sessualmente attivi, accettano di seguire i requisiti di contraccezione e le limitazioni della donazione dello sperma della prova come descritto nel protocollo.

Criteri di esclusione:

• Presenza di condizioni mediche acute, malattia cronica o storia di malattie croniche (diverse da DMD) sufficienti per invalidare la partecipazione del partecipante al processo o renderla inutilmente pericolosa nel giudizio dell'investigatore.
• I partecipanti dovrebbero richiedere interventi chirurgici o ricoveri per le esigenze di salute non acute entro 12 mesi.
• Partecipanti con sintomi gastrointestinali acuti (ad es. Nausea, vomito, diarrea, bruciore di stomaco) o infezione acuta (come l'influenza) o un'infezione significativa o un processo infiammatorio noto allo screening.
• Gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dell'investigatore.
• Sviluppo della cardiomiopatia sintomatica dal completamento della prova dei genitori.

• Incapacità di deglutire le compresse.

  UN. Le compresse possono essere divise o schiacciate e mescolate in bevande aromatizzate o cibo (ad es. Salsa di mele, yogurt) seguita da un'amministrazione immediata.

• Ricevuta di un prodotto investigativo (compresi medicinali da prescrizione e dispositivi investigativi) come parte di un altro studio clinico dal completamento della sperimentazione dei genitori o nel periodo di follow-up di un'altra sperimentazione clinica al momento dello screening per questo studio.

  UN. L'uso di Deflazacort o vamorone nelle giurisdizioni in cui questi sono considerati investigativi in ​​quanto non hanno ricevuto l'autorizzazione del marketing dell'autorità sanitaria non sarà esclusivo.

• La possibilità che il partecipante non collabori con i requisiti del protocollo o non sia in grado o non è disposto a soddisfare i requisiti di studio secondo la decisione dell'investigatore.
• Dipendente, appaltatori o consulenti dello sponsor, del CRO e/o del sito di studio o dei loro parenti.