Un estudio de seguimiento a largo plazo para los participantes que completaron el estudio SAT-3247-CL-101

Criterios de inclusión:

• Anteriormente participó en los ensayos clínicos de los padres SAT-3247-CL-101.
• Estado continuo de la dosis estable de glucocorticosteroides o ninguna dosis de glucocorticoesteroides del ensayo clínico principal.
• Las continuas dosis estables de medicamentos recetados (excluyendo glucocorticosteroides) y medicamentos de venta libre y/o suplementos herbales para la atención de apoyo del ensayo clínico de los padres.
• Capacidad para comprender la naturaleza del juicio y cualquier peligro de participación.
• Capacidad para comunicarse satisfactoriamente con el investigador y el fisioterapeuta y participar y cumplir con los requisitos de todo el ensayo, incluidas visitas programadas, procedimientos, pruebas de laboratorio, cuestionarios, dispositivos portátiles y restricciones de estudio.
• La voluntad de dar su consentimiento o asentimiento por escrito (si no de la capacidad cognitiva de consentimiento en la jurisdicción donde se realiza el estudio) y el guardián de los padres/legales dispuestos a dar su consentimiento por escrito para participar (si el participante no es de capacidad cognitiva de consentimiento) después de leer el formulario de información y consentimiento, y después de tener la oportunidad de discutir el juicio con el investigador o su delegado.
• Todos los participantes, si están sexualmente activos, aceptan seguir los requisitos de anticoncepción y las limitaciones de donación de espermatozoides del juicio como se describe en el protocolo.

Criterios de exclusión:

• Presencia de condición médica aguda, enfermedad crónica o antecedentes de enfermedades crónicas (que no sean DMD) suficiente para invalidar la participación del participante en el juicio o hacerlo innecesariamente peligroso a juicio del investigador.
• Los participantes esperaban requerir cirugías de columna o hospitalizaciones para necesidades de salud no agudas dentro de los 12 meses.
• Los participantes con síntomas gastrointestinales agudos (por ejemplo, náuseas, vómitos, diarrea, acidez estomacal) o infección aguda (como influenza) o una infección significativa o un proceso inflamatorio conocido en la detección.
• Problemas graves conductuales o cognitivos que impiden la participación en el estudio, en opinión del investigador.
• Desarrollo de miocardiopatía sintomática desde la finalización del ensayo principal.

• Incapacidad para tragar tabletas.

  a. Las tabletas se pueden dividir o triturarse y moverse en bebidas con sabor o alimentos (por ejemplo, salsa de manzana, yogurt) seguido de una administración inmediata.

• Recibo de un producto de investigación (que incluye medicamentos recetados y dispositivos de investigación) como parte de otro ensayo clínico desde la finalización del ensayo principal o en el período de seguimiento de otro ensayo clínico al momento de la detección de este estudio.

  a. El uso de DeFlazacort o Vamorolone en jurisdicciones donde estos se consideran investigadores, ya que no han recibido la autorización de marketing de la autoridad de salud no será excluyente.

• La posibilidad de que el participante no coopere con los requisitos del protocolo o no pueda o no sea dispuesto a cumplir con los requisitos del estudio de acuerdo con la decisión del investigador.
• Empleado, contratistas o consultores del patrocinador, el CRO y/o el sitio de estudio o sus familiares.