Dlouhodobá následná studie pro účastníky, kteří dokončili studii SAT-3247-CL-101

Kritéria pro zařazení:

• Dříve se zúčastnili rodičovských klinických studií SAT-3247-CL-101.
• Pokračující stav stabilní dávky glukokortikosteroidů nebo žádné dávky glukokortikosteroidů z mateřské klinické studie.
• Pokračující stabilní dávky léčivých přípravků na předpis (s výjimkou glukokortikosteroidů) a volně prodejných léčivých přípravků a/nebo bylinných doplňků pro podpůrnou péči z mateřského klinického hodnocení.
• Schopnost porozumět povaze soudního řízení a jakýchkoli rizik účasti.
• Schopnost uspokojivě komunikovat s vyšetřovatelem a fyzioterapeutem a účastnit se a dodržovat požadavky celého pokusu, včetně plánovaných návštěv, postupů, laboratorních testů, dotazníků, nositelných zařízení a omezení studia.
• Ochota poskytnout písemný souhlas nebo souhlas (ne -li kognitivní kapacita souhlasu v jurisdikci, kde se studie provádí) a rodič/zákonný zástupce ochotný dát písemný souhlas s účastí (pokud nemá účastník kognitivní schopnost souhlasu) po přečtení informací a formuláře souhlasu, a po přečtení formuláře s informacemi a formulářem a formulářů a formulář pro projednání soudního řízení nebo jejich delegu.
• Všichni účastníci, pokud jsou sexuálně aktivní, souhlasí s tím, že dodržují požadavky antikoncepce a omezení darování spermií v pokusu, jak je popsáno v protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

• Přítomnost akutního zdravotního stavu, chronického onemocnění nebo anamnézy chronických onemocnění (jiných než DMD) dostatečná k zneplatnění účasti účastníka na pokusu nebo z toho, že je zbytečně nebezpečná při rozsudku vyšetřovatele.
• Účastníci očekávali, že do 12 měsíců budou vyžadovat operace páteře nebo hospitalizace pro nekutní zdravotní potřeby.
• Účastníci s akutními gastrointestinálními příznaky (např. Nevolnost, zvracení, průjem, pálení žáhy) nebo akutní infekcí (jako je chřipka) nebo významnou infekcí nebo známým zánětlivým procesem při screeningu.
• Podle názoru vyšetřovatele závažné chování nebo kognitivní problémy, které vylučují účast ve studii.
• Vývoj symptomatické kardiomyopatie od dokončení rodičovského pokusu.

• Neschopnost polykat tablety.

  A. Tablety mohou být rozděleny nebo rozdrceny a promíchány do ochucených nápojů nebo jídla (např. Apple omáčka, jogurt) následované okamžitým podáváním.

• Přijetí vyšetřovacího produktu (včetně léčivých přípravků na předpis a vyšetřovacích zařízení) jako součást jiné klinické hodnocení od dokončení mateřské studie nebo v období sledování další klinické hodnocení v době screeningu této studie.

  A. Použití deflazacortu nebo vamorolonu v jurisdikcích, kde jsou považovány za vyšetřování, protože neobdržely autorizaci zdravotního úřadu, nebude vyloučit.

• Možnost, že účastník nebude spolupracovat s požadavky protokolu nebo není schopen nebo neochotný dodržovat požadavky studie podle rozhodnutí vyšetřovatele.
• Zaměstnanec, dodavatelé nebo konzultanti sponzora, CRO a/nebo studijní stránky nebo jejich příbuzné.