Długoterminowe badanie kontrolne dla uczestników, które zakończyły badanie SAT-3247-CL-101

Kryteria włączenia:

• Wcześniej uczestniczył w badaniach klinicznych macierzystych SAT-3247-CL-101.
• Ciąg dalszy status stabilnej dawki glukokortykosteroidów lub brak dawki glukokortykosteroidów z próby klinicznej macierzystej.
• Kontynuowane stabilne dawki leków na receptę (z wyłączeniem glukokortykosteroidów) i leków bez recepty i/lub suplementów ziołowych do opieki wspomagającej z badania klinicznego dla rodziców.
• Zdolność do zrozumienia charakteru procesu i wszelkich zagrożeń związanych z uczestnictwem.
• Zdolność do zadowalających komunikowania się z badaczem i fizjoterapeutą oraz do uczestnictwa w wymaganiach całego badania, w tym zaplanowanych wizyt, procedur, testów laboratoryjnych, kwestionariuszy, urządzeń do noszenia i ograniczeń badań.
• Gotowość do wyrażania pisemnej zgody lub zgody (jeśli nie zdolności poznawczej zgody w jurysdykcji, w której badanie jest prowadzone) oraz rodzica/opiekun prawny, który chce wyrazić pisemną zgodę na uczestnictwo (jeśli uczestnik nie ma zdolności poznawczych do zgody) po przeczytaniu formularza informacji i zgody, oraz po możliwości omówienia procesu z śledczym lub ich delegatem.
• Wszyscy uczestnicy, jeśli są aktywni seksualnie, zgadzają się przestrzegać wymagań antykoncepcji i ograniczeń darowizn nasienia w badaniu, jak opisano w protokole.

Kryteria wykluczenia:

• Obecność ostrego stanu zdrowia, przewlekłej choroby lub historii choroby przewlekłej (innej niż DMD) wystarczającej do unieważnienia udziału uczestnika w procesie lub uczynienie go niepotrzebnym niebezpiecznym w wyroku śledczego.
• Uczestnicy oczekują, że będą wymagać operacji kręgosłupa lub hospitalizacji w zakresie potrzeb zdrowotnych w ciągu 12 miesięcy.
• Uczestnicy z ostrymi objawami przewodu pokarmowego (np. Nudności, wymioty, biegunka, zgaga) lub ostrej infekcji (takiej jak grypa) lub znaczącym infekcją lub znanym procesem zapalnym podczas badań przesiewowych.
• Poważne problemy behawioralne lub poznawcze wykluczają udział w badaniu, w opinii badacza.
• Opracowanie kardiomiopatii objawowej od zakończenia badania rodzicielskiego.

• Niezdolność do przełknięcia tabletek.

  A. Tabletki można podzielić lub kruszyć i mieszać w smakowe napoje lub jedzenie (np. Sos jabłkowy, jogurt), a następnie natychmiastowe podawanie.

• Otrzymanie produktu badawczego (w tym leków na receptę i urządzeń badawczych) w ramach innego badania klinicznego od zakończenia badania nadrzędnego lub w okresie obserwacji innego badania klinicznego w momencie badania przesiewowego tego badania.

  A. Wykorzystanie deflazacorta lub vamorolonu w jurysdykcjach, w których są one uważane za badane, ponieważ nie otrzymały one upoważnienia marketingowego upoważnienia zdrowotnego, nie będzie wykluczające.

• Możliwość, że uczestnik nie będzie współpracować z wymogami protokołu lub nie jest w stanie lub nie chce przestrzegać wymagań badania zgodnie z decyzją badacza.
• Pracownik, kontrahenci lub konsultanci sponsora, CRO i/lub strony studiów lub ich krewnych.