En langsiktig oppfølgingsstudie for deltakere som fullførte SAT-3247-CL-101-studien

Inkluderingskriterier:

• Tidligere deltok i SAT-3247-CL-101 foreldre kliniske studier.
• Fortsatt status for stabil glukokortikosteroiddose eller ingen glukokortikosteroiddose fra foreldre klinisk studie.
• Fortsatte stabile doser reseptbelagte medisiner (unntatt glukokortikosteroider) og medisiner uten medisiner og/eller urtetilskudd for støttende omsorg fra foreldre klinisk studie.
• Evne til å forstå arten av rettssaken og eventuelle farer ved å delta.
• Evne til å kommunisere tilfredsstillende med etterforskeren og fysioterapeut og å delta i og oppfylle kravene i hele rettssaken, inkludert planlagte besøk, prosedyrer, laboratorietester, spørreskjemaer, bærbare enheter og studiebegrensninger.
• Vilje til å gi skriftlig samtykke eller samtykke (hvis ikke av kognitiv kapasitet til samtykke i jurisdiksjonen der studien gjennomføres) og foreldre/juridisk verge som er villig til å gi skriftlig samtykke til å delta (hvis deltakeren ikke er av kognitiv kapasitet til samtykke) etter å ha lest informasjons- og samtykkeskjemaet, og etter å ha hatt muligheten til å diskutere rettssaken med etterforskeren eller delegatet.
• Alle deltakere, hvis de er seksuelt aktive, samtykker i å følge prevensjonskravene og sæddonasjonsbegrensningene i forsøket som beskrevet i protokollen.

Eksklusjonskriterier:

• Tilstedeværelse av akutt medisinsk tilstand, kronisk sykdom eller historie med kronisk sykdom (annet enn DMD) som er tilstrekkelig til å ugyldiggjøre deltakerens deltakelse i rettssaken eller gjøre det unødvendig farlig i etterforskerens dom.
• Deltakerne forventet å kreve ryggkirurgi eller sykehusinnleggelser for ikke-akutt helsebehov innen 12 måneder.
• Deltakere med akutte gastrointestinale symptomer (f.eks. Kvalme, oppkast, diaré, halsbrann) eller akutt infeksjon (som influensa) eller en betydelig infeksjon eller kjent inflammatorisk prosess ved screening.
• Alvorlige atferdsmessige eller kognitive problemer som utelukker deltakelse i studien, etter etterforskerens mening.
• Utvikling av symptomatisk kardiomyopati siden fullføringen av overordnede studien.

• Manglende evne til å svelge tabletter.

  en. Tabletter kan deles eller knuses og omrøres i smaksrike drikker eller mat (f.eks. Eplesaus, yoghurt) etterfulgt av øyeblikkelig administrering.

• Mottak av et undersøkelsesprodukt (inkludert reseptbelagte medisiner og undersøkelsesenheter) som del av en annen klinisk studie siden fullføringen av overordnede studie eller i oppfølgingsperioden for en annen klinisk studie på screeningstidspunktet for denne studien.

  en. Bruk av Deflazacort eller Vamorolone i jurisdiksjoner der disse anses som utredning, da de ikke har mottatt markedsføringsgodkjenning av helsemyndighetene ikke vil være ekskluderende.

• Mulighet for at deltakeren ikke vil samarbeide med kravene i protokollen eller ikke er i stand til eller uvillig til å oppfylle studiekravene i henhold til etterforskerens beslutning.
• Ansatt, entreprenører eller konsulenter for sponsoren, CRO- og/eller studiestedet eller deres pårørende.