Une étude de suivi à long terme pour les participants qui ont terminé l'étude SAT-3247-CL-101

Critères d'inclusion:

• Précédent précédemment aux essais cliniques des parents SAT-3247-CL-101.
• État continu de la dose stable des glucocorticostéroïdes ou pas de dose de glucocorticostéroïde de l'essai clinique parent.
• Des doses stables continues de médicaments sur ordonnance (à l'exclusion des glucocorticostéroïdes) et des médicaments en vente libre et / ou des suppléments à base de plantes pour les soins de soutien de l'essai clinique parent.
• Capacité à comprendre la nature de l'essai et les dangers de la participation.
• Capacité à communiquer de manière satisfaisante avec l'investigateur et le physiothérapeute et à participer et à se conformer aux exigences de l'ensemble de l'essai, y compris les visites prévues, les procédures, les tests de laboratoire, les questionnaires, les appareils portables et les restrictions d'étude.
• Volonté de donner un consentement ou un assentiment écrit (sinon d'une capacité cognitive de consentement dans la juridiction où l'étude est menée) et un parent / tuteur légal prêt à donner un consentement écrit à participer (si le participant n'est pas de capacité cognitive à consentement) après avoir lu les informations et le consentement, et après avoir eu l'occasion de discuter de l'essai avec l'enquêteur ou leur délégué.
• Tous les participants, s'ils sont sexuellement actifs, acceptent de suivre les exigences de contraception et les limitations de don de sperme de l'essai comme décrit dans le protocole.

Critères d'exclusion:

• Présence d'une condition médicale aiguë, d'une maladie chronique ou d'un antécédent de maladie chronique (autre que DMD) suffisant pour invalider la participation du participant au procès ou le rendre inutilement dangereux dans le jugement de l'enquêteur.
• Les participants s'attendaient à nécessiter des chirurgies de la colonne vertébrale ou des hospitalisations pour les besoins de santé non aigus dans les 12 mois.
• Les participants présentant des symptômes gastro-intestinaux aigus (par exemple, nausées, vomissements, diarrhée, brûlures d'estomac) ou infection aiguë (comme la grippe) ou une infection significative ou un processus inflammatoire connu au dépistage.
• Des problèmes comportementaux ou cognitifs graves qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur.
• Développement d'une cardiomyopathie symptomatique depuis l'achèvement de l'essai parent.

• Incapacité à avaler des comprimés.

  un. Les comprimés peuvent être divisés ou écrasés et remués en boissons aromatisées ou en nourriture (par exemple, sauce aux pommes, yaourt) suivie d'une administration immédiate.

• Réception d'un produit d'enquête (y compris des médicaments sur ordonnance et des dispositifs d'enquête) dans le cadre d'un autre essai clinique depuis la fin de l'essai parent ou dans la période de suivi d'un autre essai clinique au moment du dépistage de cette étude.

  un. L'utilisation de Deflazacort ou de Vamorolone dans les juridictions où celles-ci sont considérées comme des enquêtes car elles n'ont pas reçu l'autorisation de marketing des autorités de santé ne seront pas exclusives.

• Possibilité que le participant ne coopère pas avec les exigences du protocole ou ne soit pas en mesure ou ne veut pas se conformer aux exigences de l'étude selon la décision de l'investigateur.
• Employé, entrepreneurs, ou consultants du sponsor, du CRO et du site d'étude ou de leurs proches.