Een follow-upstudie op lange termijn voor deelnemers die de SAT-3247-CL-101-studie voltooiden

Inclusiecriteria:

• Eerder nam deel aan de SAT-3247-CL-101 ouderklinische proeven.
• Voortdurende status van stabiele dosis glucocorticosteroïden of geen dosis glucocorticosteroïden uit de klinische studie van de ouder.
• Aanhoudende stabiele doses voorgeschreven medicijnen (exclusief glucocorticosteroïden) en vrij verkrijgbare geneesmiddelen en/of kruidensupplementen voor ondersteunende zorg bij de klinische studie van de ouder.
• Vermogen om de aard van het proces te begrijpen en eventuele deelnemende gevaren.
• Mogelijkheid om naar tevredenheid te communiceren met de onderzoeker en fysiotherapeut en deel te nemen aan en te voldoen aan de vereisten van de hele proef, inclusief geplande bezoeken, procedures, laboratoriumtests, vragenlijsten, draagbare apparaten en studiebeperkingen.
• Bereidheid om schriftelijke toestemming of instemming te geven (zo niet van cognitieve toestemming in het rechtsgebied waar de studie wordt uitgevoerd) en ouder/wettelijke voogd die bereid is schriftelijke toestemming te geven om deel te nemen (als deelnemer niet van cognitieve capaciteit is om toestemming te geven) na het lezen van de informatie- en toestemmingsvorm, en na de gelegenheid te hebben om de proef met de onderzoeker of hun delegate te bespreken.
• Alle deelnemers, indien seksueel actief, stemmen ermee in de anticonceptievereisten en spermodonatiebeperkingen van de proef te volgen, zoals beschreven in het protocol.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van acute medische toestand, chronische ziekte of geschiedenis van chronische ziekten (anders dan DMD) voldoende om de deelname van de deelnemer aan het proces ongeldig te maken of het onnodig gevaarlijk te maken in het oordeel van de onderzoeker.
• Deelnemers verwachtten binnen 12 maanden wervelkolomoperaties of ziekenhuisopnames te vereisen voor niet-acute gezondheidsbehoeften.
• Deelnemers met acute gastro -intestinale symptomen (bijv. Misselijkheid, braken, diarree, brandend maagzuur) of acute infectie (zoals influenza) of een significante infectie of bekend inflammatoire proces bij screening.
• Ernstige gedrags- of cognitieve problemen die deelname aan het onderzoek uitsluiten, naar de mening van de onderzoeker.
• Ontwikkeling van symptomatische cardiomyopathie sinds de voltooiing van de ouderstudie.

• Onvermogen om tabletten in te slikken.

  A. Tabletten kunnen worden gesplitst of gemalen en worden geroerd in gearomatiseerde dranken of voedsel (bijv. Appelsaus, yoghurt) gevolgd door onmiddellijke administratie.

• Ontvangst van een onderzoeksproduct (inclusief geneesmiddelen voor recept en onderzoeksapparatuur) als onderdeel van een andere klinische proef sinds de voltooiing van de ouderstudie of in de follow-up periode van een andere klinische proef op het moment van screening op deze studie.

  A. Het gebruik van Deflazacort of Vamorolone in rechtsgebieden waar deze als onderzoek worden beschouwd, omdat ze geen toestemming van de gezondheidsinstanties hebben ontvangen, zal niet uitsluitend zijn.

• Mogelijkheid dat de deelnemer niet zal samenwerken met de vereisten van het protocol of niet in staat of niet bereid is om aan de onderzoeksvereisten te voldoen volgens de beslissing van de onderzoeker.
• Werknemer, aannemers of consultants van de sponsor, de CRO en/of studiesite of hun familieleden.