Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujille, jotka suorittivat SAT-3247-CL-101 -tutkimuksen

Sisällyttämiskriteerit:

• Aikaisemmin osallistui SAT-3247-CL-101: n vanhemman kliinisiin tutkimuksiin.
• Jatkuva glukokortikosteroidiannoksen tila tai ei mitään glukokortikosteroidiannoksen vanhemman kliinisestä tutkimuksesta.
• Jatkuvasti vakaa annoksia reseptilääkkeitä (lukuun ottamatta glukokortikosteroideja) ja käsimyymälöitä ja/tai yrttilisäaineita vanhemman kliinisen tutkimuksen tukevaa hoitoon.
• Kyky ymmärtää oikeudenkäynnin luonne ja mahdolliset osallistumisvaarat.
• Kyky kommunikoida tyydyttävästi tutkijan ja fysioterapeutin kanssa ja osallistua koko tutkimuksen vaatimuksiin ja noudattaa niitä, mukaan lukien aikataulun mukaiset vierailut, menettelyt, laboratoriokokeet, kyselylomakkeet, puettavat laitteet ja tutkimusrajoitukset.
• Halukkuus antaa kirjallinen suostumus tai suostumus (ellei kognitiivista suostumuksen kykyä lainkäyttövaltaan, jossa tutkimusta suoritetaan) ja vanhemman/laillisen huoltajan, joka haluaa antaa kirjallisen suostumuksen osallistumiseen (jos osallistuja ei ole kognitiivista suostumusta koskevaa kykyä) lukemisen jälkeen ja suostumuksensa ja suostumuslomakkeen, ja tutkijan kanssa tai heidän edustajansa kanssa.
• Kaikki osallistujat, jos seksuaalisesti aktiiviset, sopivat noudattavansa oikeudenkäynnin ehkäisyvaatimuksia ja siittiöiden luovutusrajoituksia protokollassa kuvatulla tavalla.

Poissulkemiskriteerit:

• Akuutin sairauden, kroonisen sairauden tai kroonisen sairauden historian (lukuun ottamatta DMD) esiintyminen riittävästi mitätöimään osallistujan osallistuminen oikeudenkäyntiin tai tekemään siitä tarpeettoman vaarallisen tutkijan arvioinnissa.
• Osallistujien odotetaan tarvitsevan selkärangan leikkauksia tai sairaalahoitoja ei-akuuttisten terveystarpeiden vuoksi 12 kuukauden kuluessa.
• Osallistujat, joilla on akuutti maha -suolikanavan oireet (esim. Pahoinvointi, oksentelu, ripuli, närästys) tai akuutti infektio (kuten influenssa) tai merkittävä infektio tai tunnettu tulehduksellinen prosessi seulonnassa.
• Vakavat käyttäytymis- tai kognitiiviset ongelmat, jotka estävät tutkimuksen osallistumisen tutkijan mielestä.
• Oireellisen kardiomyopatian kehittäminen vanhempien tutkimuksen valmistumisen jälkeen.

• Kyvyttömyys niellä tabletteja.

  a. Tablettit voidaan jakaa tai murskata ja sekoittaa maustettuihin juomiin tai ruokaan (esim. Applikastike, jogurtti), jota seuraa välitön antaminen.

• Tutkimustuotteen (mukaan lukien reseptilääkkeet ja tutkintalaitteet) vastaanottaminen osana toista kliinistä tutkimusta emokokeen päättymisen jälkeen tai toisen kliinisen tutkimuksen seurantajaksolla tämän tutkimuksen seulonnan aikana.

  a. Deflazacortin tai Vamorolonen käyttö lainkäyttöalueilla, joissa niitä pidetään tutkittavana, koska ne eivät ole saaneet terveysviranomaisten markkinointivaltuutusta, ei ole syrjäytymistä.

• Mahdollisuus, että osallistuja ei tee yhteistyötä protokollan vaatimusten kanssa tai että hän ei kykene tai ei halua noudattaa tutkimusvaatimuksia tutkijan päätöksen mukaisesti.
• Sponsorin, CRO: n ja/tai opiskelupaikan tai heidän sukulaistensa työntekijä, urakoitsijat tai konsultit.