En langvarig opfølgningsundersøgelse for deltagere, der afsluttede SAT-3247-CL-101-undersøgelsen

Inkluderingskriterier:

• Tidligere deltog i SAT-3247-CL-101 forældre kliniske forsøg.
• Fortsat status for stabil glukokortikosteroiddosis eller ingen glukokortikosteroiddosis fra det kliniske forældreforsøg.
• Fortsatte stabile doser af receptpligtige lægemidler (ekskl. Glukokortikosteroider) og medicinske medicin og/eller urtetilskud til understøttende pleje fra klinisk forsøg på forældre.
• Evne til at forstå arten af ​​retssagen og eventuelle farer ved deltagelse.
• Evne til at kommunikere tilfredsstillende med efterforskeren og fysioterapeuten og til at deltage i og overholde kravene i hele forsøget, herunder planlagte besøg, procedurer, laboratorieundersøgelser, spørgeskemaer, bærbare enheder og undersøgelsesbegrænsninger.
• Vilje til at give skriftligt samtykke eller samtykke (hvis ikke af kognitiv kapacitet af samtykke i den jurisdiktion, hvor undersøgelsen gennemføres) og forælder/juridisk værge, der er villig til at give skriftligt samtykke til at deltage (hvis deltageren ikke er af kognitiv kapacitet til at samtykke) efter at have læst information og samtykkeformular og efter at have haft mulighed for at diskutere retssagen med efterforskningen eller deres delegerede.
• Alle deltagere, hvis de er seksuelt aktive, er enige om at følge præventionskravene og sæddonationsbegrænsningerne i forsøget som beskrevet i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af akut medicinsk tilstand, kronisk sygdom eller historie med kronisk sygdom (bortset fra DMD), der er tilstrækkelig til at ugyldige deltagerens deltagelse i retssagen eller gøre det unødvendigt farligt i efterforskerens dom.
• Deltagerne forventede at kræve rygsøjleoperationer eller indlæggelser for ikke-akut sundhedsbehov inden for 12 måneder.
• Deltagere med akutte gastrointestinale symptomer (f.eks. Kvalme, opkast, diarré, halsbrand) eller akut infektion (såsom influenza) eller en signifikant infektion eller kendt inflammatorisk proces ved screening.
• Alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter efterforskerens mening.
• Udvikling af symptomatisk kardiomyopati siden afslutningen af ​​overordnet forsøg.

• Manglende evne til at sluge tabletter.

  en. Tabletter kan opdeles eller knuses og omrøres i aromatiserede drikkevarer eller mad (f.eks. Apple sauce, yoghurt) efterfulgt af øjeblikkelig administration.

• Modtagelse af et undersøgelsesprodukt (inklusive receptpligtig medicin og undersøgelsesanordninger) som en del af et andet klinisk forsøg siden afslutningen af ​​overordnet forsøg eller i opfølgningsperioden for et andet klinisk forsøg på screeningstidspunktet for denne undersøgelse.

  en. Brug af Deflazacort eller Vamorolone i jurisdiktioner, hvor disse betragtes som undersøgelser, da de ikke har modtaget markedsføring af sundhedsmyndigheden, vil ikke være ekskluderende.

• Mulighed for, at deltageren ikke vil samarbejde med kravene i protokollen eller ikke er i stand til eller uvillig til at overholde undersøgelseskravene i henhold til efterforskerens beslutning.
• Medarbejder, entreprenører eller konsulenter af sponsoren, CRO og/eller undersøgelsesstedet eller deres pårørende.