Eine langfristige Follow-up-Studie für Teilnehmer, die die SAT-3247-Cl-101-Studie abgeschlossen haben

Einschlusskriterien:

• Zuvor nahmen an den klinischen Studien SAT-3247-Cl-101 ​​übergeordnete Eltern teil.
• Fortsetzung des Status einer stabilen Glukokortikosteroiddosis oder einer Glukokortikosteroiddosis aus der klinischen Studie der Eltern.
• Weitere stabile Dosen verschreibungspflichtiger Medikamente (ohne Glukokortikosteroide) und rezeptfreie Medikamente und/oder pflanzliche Ergänzungsmittel für die unterstützende Versorgung aus der klinischen Studie über Eltern.
• Fähigkeit, die Art des Versuchs und alle Gefahren der Teilnahme zu verstehen.
• Fähigkeit, mit dem Ermittler und Physiotherapeuten zufriedenstellend zu kommunizieren und an den Anforderungen des gesamten Versuchs teilzunehmen und sie zu erfüllen, einschließlich geplanter Besuche, Verfahren, Labortests, Fragebögen, tragbaren Geräten und Studienbeschränkungen.
• Bereitschaft, eine schriftliche Einwilligung oder Zustimmung zu erteilen (wenn nicht der kognitiven Kapazität der Zustimmung in der Zuständigkeit, in der die Studie durchgeführt wird) und Eltern-/Erziehungsberechtigter, die bereit sind, eine schriftliche Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen (wenn der Teilnehmer keine kognitive Kapazität zur Einwilligung ist) nach dem Lesen des Informations- und Einverständnisformulars und nach der Gelegenheit, den Prozess mit dem Ermittler zu erörtern oder mit dem Ermittler zu diskutieren, oder deren Einlagen.
• Wenn alle Teilnehmer sexuell aktiv sind, erklären sich die Verhütungsanforderungen und die im Protokoll beschriebenen Spendenspendenbeschränkungen des Versuchs einverstanden.

Ausschlusskriterien:

• Das Vorhandensein einer akuten medizinischen Erkrankung, chronischer Krankheit oder der Vorgeschichte chronischer Krankheiten (außer DMD) ausreicht, um die Teilnahme des Teilnehmers an dem Versuch ungültig zu machen oder es beim Urteil des Ermittlers unnötig gefährlich zu machen.
• Die Teilnehmer erwarteten, dass sie innerhalb von 12 Monaten Wirbelsäulenoperationen oder Krankenhausaufenthalte für nicht akute gesundheitliche Bedürfnisse benötigen.
• Teilnehmer mit akuten gastrointestinalen Symptomen (z. B. Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Sodbrennen) oder akute Infektion (wie Influenza) oder eine signifikante Infektion oder einen bekannten entzündlichen Prozess beim Screening.
• Schwere Verhaltens- oder kognitive Probleme, die die Teilnahme an der Studie ausschließen, nach Meinung des Forschers.
• Entwicklung einer symptomatischen Kardiomyopathie seit Abschluss der Elternversuch.

• Unfähigkeit, Tabletten zu schlucken.

  A. Tabletten können geteilt oder zerkleinert und in aromatisierte Getränke oder Lebensmittel (z. B. Apfelsauce, Joghurt) gefolgt von einer sofortigen Verabreichung gerührt werden.

• Erhalt eines Untersuchungsprodukts (einschließlich verschreibungspflichtiger Arzneimittel und Untersuchungsgeräte) als Teil einer anderen klinischen Studie seit Abschluss der Elternstudie oder in der Nachbeobachtungszeit einer anderen klinischen Studie zum Zeitpunkt des Screenings für diese Studie.

  A. Die Verwendung von Deflazacort oder Vamorolon in Gerichtsbarkeiten, in denen diese als Untersuchung angesehen werden, da sie keine Marketing -Genehmigung für die Gesundheitsbehörde erhalten haben, wird nicht ausschließend sein.

• Möglichkeit, dass der Teilnehmer nicht mit den Anforderungen des Protokolls zusammenarbeitet oder die Studienanforderungen gemäß der Entscheidung des Ermittlers nicht erfüllen kann oder nicht.
• Mitarbeiter, Auftragnehmer oder Berater des Sponsors, des CRO und/oder des Studiengebiets oder deren Verwandten.